Programme d'accès élargi (PAE) pour Nusinersen chez les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) d'apparition infantile (conforme au type 1)
Programme d'accès élargi (EAP) pour fournir Nusinersen aux patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) infantile
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le programme d'accès élargi nusinersen (EAP) est disponible dans les centres de traitement agréés de certains territoires.
Un médecin doit décider si le traitement nusinersen est approprié pour chaque patient, en fonction des antécédents médicaux du patient et des critères d'admissibilité au programme. Une liste complète des centres de traitement participants est fournie dans la section « Contacts et emplacements » de cette liste, et est régulièrement mise à jour.
Suite à l'approbation locale et au remboursement officiel du nusinersen dans chaque territoire, le PAE sera fermé et les patients seront transférés vers un médicament disponible dans le commerce.
Type d'étude
Type d'accès étendu
- Traitement IND/Protocole
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Medellín, Colombie, 050036
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
- Auckland City Hospital
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Grafton, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
- Auckland District Health Board ADHB
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Anatolia
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Kayseri, Anatolia, Turquie (Türkiye), 38000
- Erciyes University Hospital
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Central Anatolia
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Ankara, Central Anatolia, Turquie (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
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Istanbul
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Kadıköy, Istanbul, Turquie (Türkiye), 34722
- Marmara Uni. Research & Educational Hospital
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Marmara
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Istanbul, Marmara, Turquie (Türkiye), 34214
- Medipol University Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion clés :
- Documentation génétique de la délétion du gène homozygote SMA 5q, de la mutation homozygote ou de l'hétérozygote composé.
- Apparition des signes et symptômes cliniques à ≤ 6 mois (180 jours) d'âge, compatible avec l'apparition infantile, SMA de type I
- Patient dont les soins, de l'avis du médecin traitant, respectent et devraient continuer de respecter les lignes directrices énoncées dans la déclaration de consensus de 2007 sur la norme de soins en SMA
Critères d'exclusion clés :
- Le patient est qualifié pour participer à un essai clinique en cours avec nusinersen
- Participation à une étude nusinersen antérieure
- Exposition antérieure au nusinersen
- Antécédents de maladie du cerveau ou de la moelle épinière qui interférerait avec les procédures LP ou la circulation du LCR
- Présence d'un shunt implanté pour le drainage du LCR ou d'un cathéter implanté dans le SNC
- Participation antérieure ou actuelle à un essai clinique avec une thérapie génique expérimentale pour la SMA
- Participation à une étude avec un traitement expérimental pour la SMA dans les 6 mois ou cinq demi-vies du médicament expérimental, selon la plus longue, avant la première dose de nusinersen.
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Biogen
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire
Achèvement de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 232-SM-901
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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