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Une étude d'efficacité et d'innocuité du fostamatinib dans le traitement du purpura thrombopénique immunologique persistant/chronique (PTI) (FIT)

24 janvier 2019 mis à jour par: Rigel Pharmaceuticals

Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur le fostamatinib disodique dans le traitement du purpura thrombocytopénique immunitaire persistant/chronique

Le but de cette étude est de déterminer si le fostamatinib est sûr et efficace dans le traitement du purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI) persistant/chronique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

74

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 12203
        • Charit Berlin - Campus Benjamin Franklin
      • Duesseldorf, Allemagne, 40479
        • Marien Hospital Duesseldorf
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universittsklinikum Essen
    • DE
      • Giessen, DE, Allemagne, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg (UKGM)
      • Hannover, DE, Allemagne, 30159
        • Werlhof Institut GmbH
  • Bulgarie
      • Pleven, Bulgarie, 5800
        • UMHAT Dr. Georgi Stranski, EAD, Pleven, Clinic of Hematology
      • Sofia, Bulgarie, 1431
        • UMHAT Aleksandrovska, EAD, Clinic of Clinical Hematology
    • BG
      • Sofia, BG, Bulgarie, 1756
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematology Diseases, EAD, Sofia, Department of Chemotherapy, Hemotherapy and Blood Inherited Diseases to Clinic of Clinical Hematology;
      • Vratsa, BG, Bulgarie, 3000
        • MHAT Hristo Botev, AD, Vratsa, First Internal Department
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 08916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitariola Paz
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • L'Autriche
      • Rankweil, L'Autriche, 6830
        • LKH Feldkirch at LKH Rankweil
    • AU
      • Vienna, AU, L'Autriche, 1140
        • Hanusch-Krankenhaus Wiener Gebietskrankenkasse
      • Wien, AU, L'Autriche, 1090
        • Medizinische Universitaet Wien / AKH Wien
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Fredrikstad, Norvège, 1606
        • Sykehuset Østfold Fredrikstad
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Pologne, 31-501
        • Szpital Uniwersytecki
      • Lodz, Pologne, 93-510
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika w Łodzi
      • Lublin, Pologne, 20-081
        • Specjalistyczny Gabinet Lekarski
      • Opole, Pologne, 45-064
        • Szpital Wojewodzki w Opolu
      • Slupsk, Pologne, 76-200
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. J. Korczaka
      • Warszawa, Pologne, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Wroclaw, Pologne, 50-367
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 we Wrocrlaw
  • Roumanie
      • Bucuresti, Roumanie, 020125
        • Spitalul Clinic Colentina, Hematologie
      • Bucuresti, Roumanie, 030171
        • Spitalul Clinic Coltea, Hematologie
    • Mures
      • Targu Mures, Mures, Roumanie, 540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Tirgu-Mures, Sectia Medicina Interna 1, Compartiment Hematologie
  • Tchéquie
      • Ostrava-Poruba, Tchéquie, 708 52
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Praha 10, Tchéquie, 100 34
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
      • Praha 2, Tchéquie, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice, Linterní Klinika, Klinika hematologie
    • CZ
      • Brno, CZ, Tchéquie, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Kyjov, CZ, Tchéquie, 69733
        • Hospital Kyjov
  • États-Unis
    • New York
      • Nyack, New York, États-Unis, 10960
        • Hematology Oncology Associates of Rockland Division of Highland Medical PC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique de PTI persistant/chronique depuis au moins 3 mois
  • Numération plaquettaire moyenne < 30 000/µL (et aucune > 35 000 sauf à la suite d'un traitement de secours) à partir d'au moins 3 numérations qualifiantes

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic clinique de l'anémie hémolytique auto-immune
  • Hypertension non contrôlée ou mal contrôlée
  • Antécédents de coagulopathie, y compris les conditions prothrombotiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Fostamatinib disodique
Fostamatinib Disodium comprimé 100 mg ou 150 mg PO bid (matin et soir) pendant 24 semaines.
Médicament: Fostamatinib disodique
Fostamatinib Disodium comprimé 100 mg ou 150 mg PO bid (matin et soir) pendant 24 semaines.
Autres noms:
  • R935788
  • Fostamatinib
  • R788
AUTRE: Placebo
Placebo comprimé PO bid (matin et soir) sur 24 semaines
Médicament: Placebo
Placebo comprimé PO bid (matin et soir)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une réponse plaquettaire stable d'au moins 50 000/µL
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Réponse plaquettaire stable à la semaine 24 définie comme une numération plaquettaire d'au moins 50 000/µL lors d'au moins 4 des 6 visites entre les semaines 14 et 24
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec numération plaquettaire ≥ 50 000/µL à la semaine 12
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Numération plaquettaire ≥ 50 000/µL à la semaine 12
De la ligne de base à la semaine 12
Nombre de participants avec numération plaquettaire ≥ 50 000/µL à la semaine 24
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Numération plaquettaire ≥ 50 000/µL à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Nombre de participants avec une numération plaquettaire ≥ 30 000/μL et au moins 20 000/μL au-dessus du niveau de référence à la semaine 12
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Parmi les sujets avec une numération plaquettaire initiale < 15 000/μL, atteinte d'une numération ≥ 30 000/μL et au moins 20 000/μL au-dessus de la valeur initiale à la semaine 12.
De la ligne de base à la semaine 12
Nombre de participants avec une numération plaquettaire ≥ 30 000/μL et au moins 20 000/μL au-dessus du niveau de référence à la semaine 24
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Parmi les sujets avec une numération plaquettaire initiale < 15 000/μL, atteinte d'une numération ≥ 30 000/μL et au moins 20 000/μL au-dessus de la valeur initiale à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Fréquence et gravité des saignements selon l'ITP Bleeding Score (IBLS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24

L'échelle de saignement ITP (IBLS) est un score de saignement spécifique au purpura thrombocytopénique immunitaire (ITP) utilisé pour analyser la corrélation des variables plaquettaires cliniques et de laboratoire avec le saignement. L'IBLS comprend 11 notes de 0 (aucun) à 2 (saignement marqué) par antécédent au cours de la semaine précédente ou par examen ; 2 étant pire. Ces 11 grades comprennent : peau par examen physique, oral par examen physique, peau par antécédent, oral par antécédent, épistaxis, gastro-intestinal, urinaire, gynécologique, pulmonaire, hémorragie intracrânienne et hémorragie sous-conjonctivale. Une fois chaque note notée, la valeur moyenne des 11 notes est calculée (la note la plus basse étant de 0 et la note la plus élevée étant de 2) pour chaque visite de sujet. La méthode LOCF a été utilisée pour imputer les données manquantes.

La moyenne des scores IBLS lors des visites au cours de la période de traitement de 24 semaines a été résumée par groupe de traitement à l'aide de statistiques descriptives. Un test t bilatéral à 2 échantillons a été utilisé pour tester une différence de moyenne entre les traitements pour ce paramètre.
De la ligne de base à la semaine 24
Fréquence et gravité des saignements selon l'échelle de saignement de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24

L'échelle de saignement de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) est une échelle de notation standardisée créée pour mesurer la gravité des saignements. L'échelle est une échelle à cinq points évaluée par l'investigateur clinique avec une plage de scores commençant au plus bas 0 = Pas de saignement, 1 = Pétéchies, 2 = Perte de sang légère, 3 = Perte de sang importante, au pire 4 = Perte de sang débilitante. L'échelle de saignement de l'OMS est notée par l'historique de la semaine précédente ou par examen. Une fois chaque note notée, la valeur moyenne est calculée (la note la plus basse étant de 0 [pas de saignement] et la note la plus élevée étant de 4 [perte de sang débilitante]) pour chaque visite. La méthode LOCF a été utilisée pour imputer les données manquantes.

La moyenne de l'échelle de saignement de l'OMS sur l'ensemble des visites au cours de la période de traitement de 24 semaines a été résumée par groupe de traitement à l'aide de statistiques descriptives. Un test t bilatéral à 2 échantillons a été utilisé pour tester une différence de moyenne entre les traitements pour ce paramètre.
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rigel Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2015

Achèvement primaire (RÉEL)

1 août 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 août 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 février 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2014

Première publication (ESTIMATION)

3 mars 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

25 janvier 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2019

Dernière vérification

1 janvier 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C-935788-048
  • 2013-005453-76 (EUDRACT_NUMBER)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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