Um Estudo de Eficácia e Segurança de Fostamatinibe no Tratamento da Púrpura Trombocitopênica Imune Persistente/Crônica (PTI) (FIT)
Estudo de Fase 3, Multicêntrico, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, do Fostamatinibe Dissódico no Tratamento da Púrpura Trombocitopênica Imune Persistente/Crônica
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 12203
- Charit Berlin - Campus Benjamin Franklin
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Duesseldorf, Alemanha, 40479
- Marien Hospital Duesseldorf
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Essen, Alemanha, 45147
- Universittsklinikum Essen
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DE
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Giessen, DE, Alemanha, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg (UKGM)
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Hannover, DE, Alemanha, 30159
- Werlhof Institut GmbH
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Pleven, Bulgária, 5800
- UMHAT Dr. Georgi Stranski, EAD, Pleven, Clinic of Hematology
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Sofia, Bulgária, 1431
- UMHAT Aleksandrovska, EAD, Clinic of Clinical Hematology
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BG
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Sofia, BG, Bulgária, 1756
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematology Diseases, EAD, Sofia, Department of Chemotherapy, Hemotherapy and Blood Inherited Diseases to Clinic of Clinical Hematology;
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Vratsa, BG, Bulgária, 3000
- MHAT Hristo Botev, AD, Vratsa, First Internal Department
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitariola Paz
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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New York
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Nyack, New York, Estados Unidos, 10960
- Hematology Oncology Associates of Rockland Division of Highland Medical PC
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Bergen, Noruega, 5021
- Haukeland University Hospital
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Fredrikstad, Noruega, 1606
- Sykehuset Østfold Fredrikstad
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Krakow, Polônia, 31-501
- Szpital Uniwersytecki
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Lodz, Polônia, 93-510
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika w Łodzi
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Lublin, Polônia, 20-081
- Specjalistyczny Gabinet Lekarski
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Opole, Polônia, 45-064
- Szpital Wojewodzki w Opolu
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Slupsk, Polônia, 76-200
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. J. Korczaka
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Warszawa, Polônia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Wroclaw, Polônia, 50-367
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 we Wrocrlaw
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Bucuresti, Romênia, 020125
- Spitalul Clinic Colentina, Hematologie
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Bucuresti, Romênia, 030171
- Spitalul Clinic Coltea, Hematologie
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Mures
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Targu Mures, Mures, Romênia, 540136
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Tirgu-Mures, Sectia Medicina Interna 1, Compartiment Hematologie
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Ostrava-Poruba, Tcheca, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Praha 10, Tcheca, 100 34
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
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Praha 2, Tcheca, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice, Linterní Klinika, Klinika hematologie
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CZ
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Brno, CZ, Tcheca, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Kyjov, CZ, Tcheca, 69733
- Hospital Kyjov
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Rankweil, Áustria, 6830
- LKH Feldkirch at LKH Rankweil
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AU
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Vienna, AU, Áustria, 1140
- Hanusch-Krankenhaus Wiener Gebietskrankenkasse
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Wien, AU, Áustria, 1090
- Medizinische Universitaet Wien / AKH Wien
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de PTI persistente/crônica por pelo menos 3 meses
- Contagem média de plaquetas < 30.000/µL (e nenhuma > 35.000, exceto como resultado de terapia de resgate) de pelo menos 3 contagens qualificadas
Critério de exclusão:
- Diagnóstico clínico de anemia hemolítica autoimune
- Hipertensão não controlada ou mal controlada
- História de coagulopatia, incluindo condições pró-trombóticas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Fostamatinibe Dissódico
Fostamatinib Disodium comprimido 100 mg ou 150 mg VO duas vezes (manhã e noite) ao longo de 24 semanas.
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Fostamatinib Disodium comprimido 100 mg ou 150 mg VO duas vezes (manhã e noite) ao longo de 24 semanas.
Outros nomes:
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OUTRO: Placebo
Oferta de compra de placebo para comprimidos (manhã e noite) ao longo de 24 semanas
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Placebo tablet PO bid (manhã e noite)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com resposta estável de plaquetas de pelo menos 50.000/µL
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Resposta plaquetária estável na semana 24 definida como uma contagem de plaquetas de pelo menos 50.000/µL em pelo menos 4 das 6 visitas entre as semanas 14-24
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Linha de base até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com contagem de plaquetas ≥ 50.000/µL na semana 12
Prazo: Linha de base para a semana 12
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Contagem de plaquetas ≥ 50.000/µL na Semana 12
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Linha de base para a semana 12
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Número de participantes com contagem de plaquetas ≥ 50.000/µL na semana 24
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Contagem de plaquetas ≥ 50.000/µL na semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Número de participantes com contagem de plaquetas ≥ 30.000/μL e pelo menos 20.000/μL acima da linha de base na semana 12
Prazo: Linha de base para a semana 12
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Entre indivíduos com contagem de plaquetas basal < 15.000/μL, obtenção de uma contagem ≥ 30.000/μL e pelo menos 20.000/μL acima da linha basal na Semana 12.
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Linha de base para a semana 12
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Número de participantes com contagem de plaquetas ≥ 30.000/μL e pelo menos 20.000/μL acima da linha de base na semana 24
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Entre indivíduos com contagem de plaquetas basal < 15.000/μL, obtenção de uma contagem ≥ 30.000/μL e pelo menos 20.000/μL acima da linha basal na Semana 24
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Linha de base até a semana 24
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Frequência e gravidade do sangramento de acordo com a pontuação de sangramento ITP (IBLS)
Prazo: Linha de base até a semana 24
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A Escala de Sangramento ITP (IBLS) é um escore de sangramento específico para púrpura trombocitopênica imune (PTI) usado para analisar a correlação de variáveis plaquetárias clínicas e laboratoriais com sangramento. O IBLS compreende 11 graus de 0 (nenhum) a 2 (sangramento acentuado) por história na semana anterior ou por exame; 2 sendo pior. Esses 11 graus incluem: pele por exame físico, oral por exame físico, pele por história, oral por história, epistaxe, gastrointestinal, urinária, ginecológica, pulmonar, hemorragia intracraniana e hemorragia subconjuntival. Depois que cada nota é pontuada, o valor médio para todas as 11 notas é calculado (a pontuação mais baixa sendo 0 e a pontuação mais alta sendo 2) para cada visita de assunto. O método LOCF foi usado para imputar quaisquer dados ausentes. A média dos escores de IBLS nas visitas durante o período de tratamento de 24 semanas foi resumida por grupo de tratamento usando estatísticas descritivas. Um teste t bilateral de 2 amostras foi usado para testar a diferença nas médias entre os tratamentos para este ponto final. |
Linha de base até a semana 24
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Frequência e gravidade do sangramento de acordo com a escala de sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Linha de base até a semana 24
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A escala de sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS) é uma escala de classificação padronizada criada para medir a gravidade do sangramento. A escala é uma escala de cinco pontos avaliada pelo investigador clínico com uma faixa de pontuação começando no mais baixo 0 = Sem sangramento, 1 = Petéquias, 2 = Perda de sangue leve, 3 = Perda de sangue grosseira, até o pior 4 = Perda de sangue debilitante. A escala de sangramento da OMS é pontuada pelo histórico da semana anterior ou por exame. Depois que cada nota é pontuada, o valor médio é calculado (a pontuação mais baixa é 0 [sem sangramento] e a pontuação mais alta é 4 [perda de sangue debilitante]) para cada consulta. O método LOCF foi usado para imputar quaisquer dados ausentes. A média da escala de sangramento da OMS nas visitas durante o período de tratamento de 24 semanas foi resumida por grupo de tratamento usando estatísticas descritivas. Um teste t bilateral de 2 amostras foi usado para testar a diferença nas médias entre os tratamentos para este ponto final. |
Linha de base até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Trombocitopenia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
Outros números de identificação do estudo
- C-935788-048
- 2013-005453-76 (EUDRACT_NUMBER)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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