Innocuité et efficacité d'un protocole de conditionnement immunoablatif non myéloablatif pour la greffe de moelle osseuse autologue (GMO) chez les patients atteints de sclérose en plaques (SEP)
19 août 2015 mis à jour par: Hadassah Medical Organization
Innocuité et efficacité d'un protocole de conditionnement immunoblatif non myéloablatif pour la greffe de moelle osseuse autologue chez les patients atteints de sclérose en plaques
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un protocole de conditionnement immunoablatif non myéloablatif pour la greffe de moelle osseuse autologue chez les patients atteints de sclérose en plaques.
Les patients répondant aux critères d'inclusion et d'exclusion commenceront un traitement de conditionnement immunoablatif non myéloablatif suivi d'une autogreffe de moelle osseuse.
Les patients seront suivis pendant un an par un neurologue pour évaluer l'évolution de la maladie après le traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
20
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients consentants remplissant les critères cliniques du Poser pour une SEP définitive
- Âge : 18-65 ans, hommes et femmes
- Formes récurrentes et progressives secondaires de SEP avec preuve d'une activité significative de la SEP (clinique et à l'IRM).
- Score EDSS de 2,0 à 7,0 (voir tableau 1).
- Défaut d'au moins une ligne du traitement actuellement disponible, des traitements enregistrés (c.-à-d. interférons, Copaxone, Tysabri, Gilenya, Tecfidera, immunosuppression) pour la SEP. L'absence de réponse à ces traitements sera déterminée/définie soit par une augmentation (détérioration) d'un degré (ou plus) du score EDSS, lorsque l'EDSS de base est inférieur à 5,0 ou 0,5 degré, lorsque l'EDSS de base est de 5,0 ou plus, au cours de la dernière année ou l'apparition d'une rechute majeure de SEP au cours de la même période (sous traitement), ou la preuve d'une nouvelle activité de la SEP (nouvelles lésions T2 ou lésions rehaussées par le gadolinium) au cours des 12 derniers mois.
- Durée de la maladie : > 2 ans, sauf cas à évolution rapide, c'est-à-dire taux de rechute annuel ≥ 2 sur 2 ans sous traitement conventionnel ou sclérose en plaques maligne à symptômes très intenses (types mortels dans la plupart des cas).
Critère d'exclusion:
- Patients souffrant d'insuffisance cardiaque, rénale ou hépatique importante ou de toute autre maladie pouvant mettre le patient en danger ou interférer avec sa capacité à subir des toxicités associées à une immunosuppression à haute dose (selon les limites existantes pour la transplantation autologue).
- Patients atteints d'infections actives.
- Patients présentant un déclin cognitif sévère ou une incapacité à comprendre et à signer le consentement éclairé.
- Patients ayant été traités avec des protocoles expérimentaux au cours des 3 derniers mois précédant l'inclusion.
- Patients ayant reçu une immunosuppression à haute dose avec sauvetage de cellules souches autologues dans le passé sans effet.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Expérimental
Fludarabine 30 mg/m2 pendant 4 jours, Cyclophosphamide 50 mg/kg pendant 2 jours, Alemtuzumab administré par voie sous-cutanée à la dose totale de 24 mg. Transplantation autologue de moelle osseuse |
TRANSPLANTATION AUTOLOGUE DE MOELLE OSSEUSE IMMUNOABLATIVE NON MYELOABLATIVE au jour 0
30 mg/m2 les jours -6 à -3
50 mg/kg les jours -5 à -4
3 mg le jour -3, 9 mg le jour -2, 12 mg le jour -1
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Paramètres de prise de greffe des neutrophiles et des plaquettes
Délai: 1 an
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Nombre absolu de neutrophiles > 500/microlitre, plaquettes > 20 000/microlitre
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1 an
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Mortalité liée à la greffe au jour 100
Délai: Jour 100
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Jour 100
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changements dans l'échelle élargie du statut d'invalidité (score EDSS, par rapport à la ligne de base)
Délai: 1 an
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1 an
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Survie globale (SG) à 1 an
Délai: 1 an
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1 an
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Survie sans progression (PFS) à 1 an
Délai: 1 an
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1 an
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Modifications de l'activité IRM
Délai: 1 an
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Numéro T2
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1 an
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Modifications de l'activité IRM
Délai: 1 an
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Volume des lésions rehaussées de gadolinium
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Igor Resnick, Prof., Bone Marrow Transplantation, Cancer Immunotherapy & Immunobiology Research Center, Hadassah University Hospital, Ein Kerem, Jerusalem, Israel
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 2015
Achèvement primaire (Anticipé)
1 octobre 2017
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 octobre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 juin 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 août 2015
Première publication (Estimation)
20 août 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
20 août 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 août 2015
Dernière vérification
1 avril 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes démyélinisantes, SNC
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Maladies auto-immunes
- Sclérose en plaques
- Sclérose
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antirhumatismaux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Agents antinéoplasiques immunologiques
- Cyclophosphamide
- Fludarabine
- Alemtuzumab
Autres numéros d'identification d'étude
- 0105-15-HMO-CTIL
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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