Bezpečnost a účinnost imunoablativního nemyeloablativního kondičního protokolu pro autologní transplantaci kostní dřeně (BMT) u pacientů s roztroušenou sklerózou (RS)
19. srpna 2015 aktualizováno: Hadassah Medical Organization
Bezpečnost a účinnost imunoablativního nemyeloablativního kondičního protokolu pro autologní transplantaci kostní dřeně u pacientů s roztroušenou sklerózou
Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost imunoablativního nemyeloablativního kondicionačního protokolu pro autologní transplantaci kostní dřeně u pacientů s roztroušenou sklerózou.
Pacienti splňující kritéria pro zařazení a vyloučení začnou s imunoablativním nemyeloablativním přípravným režimem následovaným autologní transplantací kostní dřeně.
Pacienti budou po dobu jednoho roku sledováni neurologem, aby zhodnotil průběh onemocnění po léčbě.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
20
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Souhlas pacientů splňujících Poserova klinická kritéria pro definitivní RS
- Věk: 18-65, muži a ženy
- Recidivující a sekundárně progresivní formy RS s průkazem významné aktivity RS (klinické a na MRI).
- EDSS skóre 2,0 až 7,0 (viz tabulka 1).
- Selhání alespoň jedné linie aktuálně dostupné léčby, registrované léčby (tj. interferony, Copaxone, Tysabri, Gilenya, Tecfidera, imunosuprese) pro RS. Nedostatek odpovědi na tyto léčby bude určen/definován buď zvýšením (zhoršením) o jeden stupeň (nebo více) ve skóre EDSS, když je výchozí hodnota EDSS nižší než 5,0 nebo 0,5 stupně, když je výchozí hodnota EDSS 5,0 nebo více, během posledního roku nebo objevení se jednoho velkého relapsu RS během stejného časového období (při léčbě) nebo důkaz nové aktivity RS (nové léze T2 nebo léze zvyšující gadolinium) během posledních 12 měsíců.
- Trvání onemocnění: >2 roky, kromě případů s rychlou progresí, tj. roční míra relapsů ≥2 za 2 roky při konvenční léčbě nebo maligní roztroušená skleróza s velmi intenzivními příznaky (typy jsou ve většině případů smrtelné).
Kritéria vyloučení:
- Pacienti trpící významným srdečním, renálním nebo jaterním selháním nebo jakýmkoli jiným onemocněním, které může pacienta ohrozit nebo narušit schopnost podstoupit toxicitu související s vysokou dávkou imunosuprese (v souladu se stávajícími omezeními pro autologní transplantaci).
- Pacienti s aktivními infekcemi.
- Pacienti s vážným zhoršením kognitivních funkcí nebo neschopností porozumět a podepsat informovaný souhlas.
- Pacienti, kteří byli léčeni zkušebními protokoly během posledních 3 měsíců před zařazením.
- Pacienti, kteří v minulosti dostávali vysokou dávku imunosuprese se záchranou autologních kmenových buněk bez účinku.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Experimentální
Fludarabin 30 mg/m2 po dobu 4 dnů, cyklofosfamid 50 mg/kg po dobu 2 dnů, alemtuzumab podávaný subkutánně 24 mg celková dávka. Autologní transplantace kostní dřeně |
IMUNOABLATIVNÍ NONMYELOABLATIVNÍ AUTOLOGNÍ TRANSPLANTACE KOSTNÍ DŘENĚ v den 0
30 mg/m2 ve dnech -6 až -3
50 mg/kg ve dnech -5 až -4
3 mg v den -3, 9 mg v den -2, 12 mg v den -1
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Parametry přihojení neutrofilů a krevních destiček
Časové okno: 1 rok
|
Absolutní počet neutrofilů >500/mikrolitr, krevní destičky>20 000/mikrolitr
|
1 rok
|
|
Úmrtnost související s transplantací do 100. dne
Časové okno: Den 100
|
Den 100
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v rozšířené škále stavu postižení (EDSS skóre ve srovnání s výchozí hodnotou)
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Celkové přežití (OS) po 1 roce
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Přežití bez progrese (PFS) po 1 roce
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Změny v aktivitě MRI
Časové okno: 1 rok
|
Číslo T2
|
1 rok
|
|
Změny v aktivitě MRI
Časové okno: 1 rok
|
Objem lézí zvyšujících gadolinium
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Igor Resnick, Prof., Bone Marrow Transplantation, Cancer Immunotherapy & Immunobiology Research Center, Hadassah University Hospital, Ein Kerem, Jerusalem, Israel
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2015
Primární dokončení (Očekávaný)
1. října 2017
Dokončení studie (Očekávaný)
1. října 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. června 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. srpna 2015
První zveřejněno (Odhad)
20. srpna 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
20. srpna 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. srpna 2015
Naposledy ověřeno
1. dubna 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Roztroušená skleróza
- Skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Antineoplastická činidla, Imunologická
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Alemtuzumab
Další identifikační čísla studie
- 0105-15-HMO-CTIL
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .