Sicherheit und Wirksamkeit eines immunablativen nichtmyeloablativen Konditionierungsprotokolls für die autologe Knochenmarktransplantation (BMT) bei Patienten mit Multipler Sklerose (MS)

Einschlusskriterien:

1. Einwilligende Patienten, die die klinischen Kriterien des Poser für eine eindeutige MS erfüllen
2. Alter: 18–65, Männer und Frauen
3. Rezidivierende und sekundär fortschreitende Formen der MS mit Anzeichen einer signifikanten MS-Aktivität (klinisch und im MRT).
4. EDSS-Score von 2,0 bis 7,0 (siehe Tabelle 1).
5. Nichterfüllung mindestens einer Linie der aktuell verfügbaren Behandlung, der registrierten Behandlungen (d. h. Interferone, Copaxone, Tysabri, Gilenya, Tecfidera, Immunsuppression) für MS. Das fehlende Ansprechen auf diese Behandlungen wird entweder durch einen Anstieg (eine Verschlechterung) um einen Grad (oder mehr) des EDSS-Scores, wenn der Ausgangs-EDSS weniger als 5,0 beträgt, oder durch 0,5 Grad, wenn der Ausgangs-EDSS 5,0 oder mehr beträgt, bestimmt/definiert. im letzten Jahr oder das Auftreten eines schweren MS-Rückfalls im gleichen Zeitraum (unter Behandlung) oder Hinweise auf eine neue Aktivität von MS (neue T2-Läsionen oder Gadolinium-anreichernde Läsionen) während der letzten 12 Monate.
6. Krankheitsdauer: > 2 Jahre, außer bei Fällen mit schnellem Fortschreiten, d. h. einer jährlichen Rückfallrate von ≥ 2 alle 2 Jahre bei konventioneller Behandlung oder bei maligner Multipler Sklerose mit sehr intensiven Symptomen (die Art ist in den meisten Fällen tödlich).

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, die an einer erheblichen Herz-, Nieren- oder Leberinsuffizienz oder einer anderen Krankheit leiden, die den Patienten gefährden oder die Fähigkeit beeinträchtigen kann, sich einer hochdosierten Immunsuppression zu unterziehen, die mit Toxizitäten einhergeht (gemäß den bestehenden Einschränkungen für autologe Transplantationen).
2. Patienten mit aktiven Infektionen.
3. Patienten mit schwerer kognitiver Beeinträchtigung oder Unfähigkeit, die Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterschreiben.
4. Patienten, die in den letzten 3 Monaten vor der Aufnahme mit Prüfprotokollen behandelt wurden.
5. Patienten, die in der Vergangenheit eine hochdosierte Immunsuppression mit autologer Stammzellrettung ohne Wirkung erhalten haben.