Segurança e eficácia de um protocolo de condicionamento imunoablativo não mieloablativo para transplante autólogo de medula óssea (TMO) em pacientes com esclerose múltipla (EM)

Critério de inclusão:

1. Pacientes consentidos preenchendo os critérios clínicos de Poser para EM definitiva
2. Idade: 18-65, homens e mulheres
3. Formas recidivantes e secundárias progressivas de EM com evidência de atividade significativa de EM (clínica e na ressonância magnética).
4. Pontuação EDSS de 2,0 a 7,0 (ver tabela 1).
5. Falha em pelo menos uma linha do tratamento atualmente disponível, tratamentos registrados (ou seja, interferons, Copaxone, Tysabri, Gilenya, Tecfidera, imunossupressão) para MS. A falta de resposta a esses tratamentos será determinada/definida por um aumento (deterioração) de um grau (ou mais) na pontuação EDSS, quando o EDSS basal for inferior a 5,0 ou 0,5 grau, quando o EDSS basal for 5,0 ou mais, durante o último ano ou o aparecimento de uma grande recidiva de EM durante o mesmo período de tempo (em tratamento), ou evidência de nova atividade de EM (novas lesões T2 ou lesões realçadas por gadolínio) durante os últimos 12 meses.
6. Duração da doença: >2 anos, exceto casos com progressão rápida, ou seja, taxa de recaída anual ≥2 por 2 anos em um tratamento convencional ou esclerose múltipla maligna com sintomas muito intensos (tipos é na maioria dos casos mortal).

Critério de exclusão:

1. Doentes que sofram de insuficiência cardíaca, renal ou hepática significativa ou de qualquer outra doença que possa colocar o doente em risco ou interferir com a capacidade de submeter-se a doses elevadas de imunossupressão associadas a toxicidades (de acordo com as limitações existentes para transplante autólogo).
2. Pacientes com infecções ativas.
3. Pacientes com declínio cognitivo grave ou incapacidade de entender e assinar o consentimento informado.
4. Pacientes que foram tratados com protocolos de investigação durante os últimos 3 meses antes da inclusão.
5. Pacientes que receberam altas doses de imunossupressão com resgate autólogo de células-tronco no passado sem efeito.