多发性硬化症 (MS) 患者自体骨髓移植 (BMT) 免疫消融非清髓性调理方案的安全性和有效性
2015年8月19日 更新者：Hadassah Medical Organization
多发性硬化症患者自体骨髓移植免疫消融非清髓性调理方案的安全性和有效性
本研究的目的是评估用于多发性硬化症患者自体骨髓移植的免疫消融非清髓性调节方案的安全性和有效性。
符合纳入和排除标准的患者将开始免疫清除非清髓性预处理方案，然后进行自体骨髓移植。
神经科医生将对患者进行为期一年的随访，以评估治疗后的病程。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 同意符合 Poser 确诊 MS 临床标准的患者
- 年龄：18-65岁，男女不限
- 具有明显 MS 活动证据的复发和继发进展型 MS（临床和 MRI）。
- EDSS 评分为 2.0 至 7.0（见表 1）。
- 未能达到至少一种当前可用的治疗方法、已注册的治疗方法（即 干扰素、Copaxone、Tysabri、Gilenya、Tecfidera、免疫抑制）用于 MS。 当基线 EDSS 小于 5.0 或 0.5 度时，当基线 EDSS 为 5.0 或更高时，将通过 EDSS 评分增加（恶化）1 度（或更多）来确定/定义对这些治疗没有反应，在过去一年中或在同一时期（正在治疗中）出现 MS 的一次主要复发，或在过去 12 个月内有 MS 新活动的证据（新的 T2 病灶或钆增强病灶）。
- 病程：>2 年，除非进展迅速，即常规治疗每 2 年的年复发率≥2 次或症状非常严重的恶性多发性硬化症（类型在大多数情况下是致命的）。
排除标准：
- 患有严重的心脏、肾脏或肝脏衰竭或任何其他可能使患者面临风险或干扰承受高剂量免疫抑制相关毒性的能力的疾病的患者（根据自体移植的现有限制）。
- 活动性感染患者。
- 认知能力严重下降或无法理解并签署知情同意书的患者。
- 在纳入前的最后 3 个月内接受研究方案治疗的患者。
- 既往接受高剂量免疫抑制自体干细胞抢救无效的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：实验性的
氟达拉滨 30mg/m2 连续 4 天，环磷酰胺 50mg/kg 连续 2 天，阿仑单抗皮下注射总剂量 24mg。 自体骨髓移植 |
第 0 天免疫抑制性非骨髓抑制性自体骨髓移植
-6 到 -3 天 30mg/m2
第 -5 天至 -4 天 50mg/kg
第-3天3mg，第-2天9mg，第-1天12mg
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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中性粒细胞和血小板的植入参数
大体时间：1年
|
中性粒细胞绝对计数>500/微升，血小板>20,000/微升
|
1年
|
|
第 100 天移植相关死亡率
大体时间：第 100 天
|
第 100 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
扩展残疾状况量表的变化（EDSS 分数，与基线相比）
大体时间：1年
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1年
|
|
|
1 年的总生存期 (OS)
大体时间：1年
|
1年
|
|
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1 年无进展生存期 (PFS)
大体时间：1年
|
1年
|
|
|
MRI 活动的变化
大体时间：1年
|
T2号码
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1年
|
|
MRI 活动的变化
大体时间：1年
|
钆增强病灶体积
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Igor Resnick, Prof.、Bone Marrow Transplantation, Cancer Immunotherapy & Immunobiology Research Center, Hadassah University Hospital, Ein Kerem, Jerusalem, Israel
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年10月1日
初级完成 (预期的)
2017年10月1日
研究完成 (预期的)
2017年10月1日
研究注册日期
首次提交
2015年6月10日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月19日
首次发布 (估计)
2015年8月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年8月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年8月19日
最后验证
2015年4月1日
更多信息
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