Säkerhet och effekt av ett immunoablativt icke-myeloablativt konditioneringsprotokoll för autolog benmärgstransplantation (BMT) hos patienter med multipel skleros (MS)

Inklusionskriterier:

1. Samtyckande patienter som uppfyller Posers kliniska kriterier för definitiv MS
2. Ålder: 18-65, män och kvinnor
3. Återfallande och sekundära progressiva former av MS med tecken på signifikant aktivitet av MS (klinisk och på MRT).
4. EDSS-poäng på 2,0 till 7,0 (se tabell 1).
5. Misslyckande med minst en rad av den för närvarande tillgängliga behandlingen, registrerade behandlingar (dvs. interferoner, Copaxone, Tysabri, Gilenya, Tecfidera, immunsuppression) för MS. Bristen på svar på dessa behandlingar kommer att bestämmas/definieras av antingen en ökning (försämring) med en grad (eller mer) i EDSS-poängen, när baslinjens EDSS är mindre än 5,0 eller 0,5 grader, när baslinjens EDSS är 5,0 eller mer, under det senaste året eller uppkomsten av ett större skov av MS under samma tidsperiod (under behandling), eller bevis för ny aktivitet av MS (nya T2-lesioner eller gadoliniumförstärkande lesioner) under de senaste 12 månaderna.
6. Sjukdomens varaktighet: >2 år, förutom fall med snabb progression, dvs årlig återfallsfrekvens ≥2 per 2 år på en konventionell behandling eller malign multipel skleros med mycket intensiva symtom (typer är i de flesta fall dödliga).

Exklusions kriterier:

1. Patienter som lider av betydande hjärt-, njur- eller leversvikt eller någon annan sjukdom som kan riskera patienten eller störa förmågan att genomgå höga doser immunsuppressionsrelaterade toxiciteter (enligt befintliga begränsningar för autolog transplantation).
2. Patienter med aktiva infektioner.
3. Patienter med allvarlig kognitiv försämring eller oförmåga att förstå och underteckna det informerade samtycket.
4. Patienter som behandlats med undersökningsprotokoll under de senaste 3 månaderna före inkluderingen.
5. Patienter som fick högdos immunsuppression med autolog stamcellsräddning tidigare utan effekt.