Sikkerhet og effekt av en immunoablativ ikke-myeloablativ kondisjoneringsprotokoll for autolog benmargstransplantasjon (BMT) hos pasienter med multippel sklerose (MS)

Inklusjonskriterier:

1. Samtykke pasienter som oppfyller Posers kliniske kriterier for definitiv MS
2. Alder: 18-65, menn og kvinner
3. Residiverende og sekundære progressive former for MS med tegn på signifikant aktivitet av MS (klinisk og på MR).
4. EDSS-score på 2,0 til 7,0 (se tabell 1).
5. Unnlatelse av minst én linje av den tilgjengelige behandlingen, registrerte behandlinger (dvs. interferoner, Copaxone, Tysabri, Gilenya, Tecfidera, immunsuppresjon) for MS. Mangelen på respons på disse behandlingene vil bli bestemt/definert av enten en økning (forverring) på én grad (eller mer) i EDSS-poengsummen, når baseline-EDSS er mindre enn 5,0 eller 0,5 grader, når baseline-EDSS er 5,0 eller mer, i løpet av det siste året eller utseendet til ett stort tilbakefall av MS i løpet av samme tidsperiode (under behandling), eller bevis for ny aktivitet av MS (nye T2-lesjoner eller gadoliniumforsterkende lesjoner) i løpet av de siste 12 månedene.
6. Sykdomsvarighet: >2 år, unntatt tilfeller med rask progresjon, dvs. årlig tilbakefallsrate ≥2 per 2 år på en konvensjonell behandling eller malign multippel sklerose med svært intense symptomer (typer er i de fleste tilfeller dødelige).

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter som lider av betydelig hjerte-, nyre- eller leversvikt eller annen sykdom som kan risikere pasienten eller forstyrre evnen til å gjennomgå høydose immunsuppresjonsassosierte toksisiteter (i henhold til de eksisterende begrensningene for autolog transplantasjon).
2. Pasienter med aktive infeksjoner.
3. Pasienter med alvorlig kognitiv svikt eller manglende evne til å forstå og signere det informerte samtykket.
4. Pasienter som ble behandlet med undersøkelsesprotokoller i løpet av de siste 3 månedene før inkluderingen.
5. Pasienter som tidligere mottok høydose immunsuppresjon med autolog stamcelleredning uten effekt.