- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02529839
Autologisen luuydinsiirron (BMT) immunoablatiivisen ei-myeloablatiivisen hoitoprotokollan turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on multippeliskleroosi (MS)
keskiviikko 19. elokuuta 2015 päivittänyt: Hadassah Medical Organization
Immunoablatiivisen ei-myeloablatiivisen hoitoprotokollan turvallisuus ja teho autologiseen luuydintransplantaatioon potilailla, joilla on multippeliskleroosi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida immunoablatiivisen ei-myeloablatiivisen hoitomenetelmän turvallisuutta ja tehoa autologisessa luuytimensiirrossa multippeliskleroosipotilailla.
Potilaat, jotka täyttävät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, aloittavat immunoablatiivisen ei-myeloablatiivisen hoito-ohjelman, jota seuraa autologinen luuytimensiirto.
Neurologi seuraa potilaita vuoden ajan taudin kulun arvioimiseksi hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Suostuva potilas, joka täyttää Poserin kliiniset kriteerit selvälle MS-taudille
- Ikä: 18-65, miehet ja naiset
- MS-taudin uusiutuvat ja toissijaisesti etenevät muodot, joissa on näyttöä MS:n merkittävästä aktiivisuudesta (kliiniset ja magneettikuvaukset).
- EDSS-pisteet 2,0 - 7,0 (katso taulukko 1).
- Epäonnistuminen vähintään yhdellä rivillä tällä hetkellä saatavilla olevista hoidoista, rekisteröidyistä hoidoista (esim. interferonit, Copaxone, Tysabri, Gilenya, Tecfidera, immunosuppressio) MS-tautiin. Vasteen puute näille hoidoille määräytyy/määritetään joko yhden asteen (tai useamman) lisäyksenä (heikkenemisenä) EDSS-pisteissä, kun lähtötason EDSS on alle 5,0 tai 0,5 astetta, kun lähtötason EDSS on 5,0 tai enemmän, viimeisen vuoden aikana tai yhden merkittävän MS-taudin uusiutumisen ilmaantuminen saman ajanjakson aikana (hoidon aikana) tai näyttöä MS:n uudesta aktiivisuudesta (uudet T2-vauriot tai gadoliinia lisäävät leesiot) viimeisen 12 kuukauden aikana.
- Sairauden kesto: >2 vuotta, lukuun ottamatta tapauksia, joissa eteneminen on nopeaa eli vuotuinen uusiutumisaste ≥ 2/2 vuotta tavanomaisessa hoidossa tai pahanlaatuinen multippeliskleroosi, jossa on erittäin voimakkaita oireita (tyypit ovat useimmiten tappavia).
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka kärsivät merkittävästä sydämen, munuaisten tai maksan vajaatoiminnasta tai mistä tahansa muusta sairaudesta, joka voi vaarantaa potilaan tai häiritä kykyä kokea suuren annoksen immunosuppressioon liittyvää toksisuutta (autologisen transplantaation olemassa olevien rajoitusten mukaisesti).
- Potilaat, joilla on aktiivinen infektio.
- Potilaat, joilla on vakava kognitiivinen heikkeneminen tai kyvyttömyys ymmärtää ja allekirjoittaa tietoon perustuvaa suostumusta.
- Potilaat, joita on hoidettu tutkimusprotokollalla viimeisten 3 kuukauden aikana ennen sisällyttämistä.
- Potilaat, jotka saivat aiemmin suuren annoksen immunosuppressiota autologisilla kantasoluilla ilman vaikutusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Kokeellinen
Fludarabiini 30 mg/m2 4 päivän ajan, syklofosfamidi 50 mg/kg 2 päivän ajan, alemtutsumabi ihonalaisesti 24 mg kokonaisannos. Autologinen luuytimensiirto |
IMMUNOABLATIIVINEN EI-MYELOABLATIIVINEN AUTOLOGINEN LUUYDINSIIRTO päivänä 0
30 mg/m2 päivinä -6 - -3
50 mg/kg päivinä -5 - -4
3 mg päivänä -3, 9 mg päivänä -2, 12 mg päivänä -1
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Neutrofiilien ja verihiutaleiden istutusparametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Absoluuttinen neutrofiilien määrä > 500 / mikrolitra, verihiutaleet > 20 000 / mikrolitra
|
1 vuosi
|
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus päivään 100 mennessä
Aikaikkuna: Päivä 100
|
Päivä 100
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Muutokset laajennetussa vammaisuuden asteikossa (EDSS-pisteet verrattuna lähtötasoon)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS) 1 vuoden iässä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
Progression-free survival (PFS) 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
Muutokset MRI-toiminnassa
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
T2 numero
|
1 vuosi
|
Muutokset MRI-toiminnassa
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Gadoliinia lisäävien leesioiden määrä
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Igor Resnick, Prof., Bone Marrow Transplantation, Cancer Immunotherapy & Immunobiology Research Center, Hadassah University Hospital, Ein Kerem, Jerusalem, Israel
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. lokakuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 10. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. elokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 20. elokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 20. elokuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. elokuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Multippeliskleroosi
- Skleroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Antineoplastiset aineet, immunologiset
- Syklofosfamidi
- Fludarabiini
- Alemtutsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0105-15-HMO-CTIL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Multippeliskleroosi
-
Novartis PharmaceuticalsValmisLymfangioleiomyomatoosi (LAM) | Tuberous Sclerosis Complex (TSC)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia, Venäjän federaatio, Alankomaat, Japani, Kanada, Puola, Ranska, Espanja
-
Katarzyna KotulskaRekrytointi
-
University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation...University College, London; The Tuberous Sclerosis AssociationAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdistynyt kuningaskunta
-
University of California, Los AngelesBoston Children's HospitalValmisTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiMassachusetts General Hospital; The University of Texas Health Science Center... ja muut yhteistyökumppanitValmisTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat
-
Noema Pharma AGRekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat, Intia, Israel, Turkki, Italia, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
NobelpharmaAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexJapani
-
University Hospital, MontpellierTuntematonTuberous Sclerosis ComplexRanska
-
Marinus PharmaceuticalsAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Italia, Saksa, Ranska, Kanada
-
Translational Genomics Research InstituteUnited States Department of DefenseValmisTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset Autologinen luuytimensiirto
-
NYU Langone HealthAktiivinen, ei rekrytointiLannerappeuttava levysairausYhdysvallat
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandValmis
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Ei vielä rekrytointiaTaluksen osteokondraalinen vaurio
-
William Beaumont HospitalsDePuy SynthesAktiivinen, ei rekrytointiRappeuttava levysairaus | Lannerangan ahtauma | Lannerangan spondylolisteesi | Lannerangan radikulopatia | Lannelevyn sairaus | Degeneratiivinen spondylolisteesiYhdysvallat
-
University Health Network, TorontoWomen's College Hospital; Cleveland Clinic CanadaEi vielä rekrytointiaNivelrikko, polviKanada