Безопасность и эффективность иммуноаблативного немиелоаблативного протокола кондиционирования для аутологичной трансплантации костного мозга (ТКМ) у пациентов с рассеянным склерозом (РС)

Критерии включения:

1. Согласие пациентов, соответствующих клиническим критериям Позера для определенного РС
2. Возраст: 18-65 лет, мужчины и женщины
3. Рецидивирующие и вторично-прогрессирующие формы РС с признаками значительной активности РС (клинически и на МРТ).
4. Оценка по шкале EDSS от 2,0 до 7,0 (см. таблицу 1).
5. Отказ по крайней мере одной линии доступного в настоящее время лечения, зарегистрированного лечения (т. интерфероны, Копаксон, Тизабри, Гиления, Текфидера, иммуносупрессия) при РС. Отсутствие ответа на эти виды лечения будет определяться либо увеличением (ухудшением) на одну степень (или более) по шкале EDSS, когда исходный показатель EDSS составляет менее 5,0, либо на 0,5 степени, когда исходный показатель EDSS составляет 5,0 или более, в течение последнего года, или появление одного серьезного рецидива РС в течение того же периода времени (в процессе лечения), или свидетельство новой активности РС (новые поражения Т2 или очаги, усиливающие гадолиний) в течение последних 12 месяцев.
6. Длительность заболевания: >2 лет, за исключением случаев с быстрым прогрессированием, т.е. ежегодная частота рецидивов ≥2 в 2 года на фоне традиционного лечения или злокачественного рассеянного склероза с очень выраженными симптомами (типы в большинстве случаев смертельные).

Критерий исключения:

1. Пациенты, страдающие выраженной сердечной, почечной или печеночной недостаточностью или любым другим заболеванием, которое может представлять риск для пациента или мешать способности подвергаться токсичности, связанной с высокой дозой иммуносупрессии (в соответствии с существующими ограничениями для аутологичной трансплантации).
2. Пациенты с активными инфекциями.
3. Пациенты с тяжелым снижением когнитивных функций или неспособностью понять и подписать информированное согласие.
4. Пациенты, которые лечились по протоколам исследования в течение последних 3 месяцев до включения.
5. Пациенты, которые в прошлом получали высокие дозы иммуносупрессии с аутологичными стволовыми клетками без эффекта.