Veiligheid en werkzaamheid van een immunoablatief niet-myeloablatief conditioneringsprotocol voor autologe beenmergtransplantatie (BMT) bij patiënten met multiple sclerose (MS)
19 augustus 2015 bijgewerkt door: Hadassah Medical Organization
Veiligheid en werkzaamheid van een immunoablatief niet-myeloablatief conditioneringsprotocol voor autologe beenmergtransplantatie bij patiënten met multiple sclerose
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van een immunoablatief niet-myeloablatief conditioneringsprotocol voor autologe beenmergtransplantatie bij patiënten met multiple sclerose.
Patiënten die aan de inclusie- en exclusiecriteria voldoen, zullen een immunoablatief niet-myeloablatief conditioneringsregime starten, gevolgd door autologe beenmergtransplantatie.
Patiënten worden gedurende een jaar gevolgd door een neuroloog om het verloop van de ziekte na de behandeling te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
20
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Instemmende patiënten die voldoen aan de klinische criteria van de Poser voor definitieve MS
- Leeftijd: 18-65, mannen en vrouwen
- Recidiverende en secundair progressieve vormen van MS met bewijs van significante activiteit van MS (klinisch en op de MRI).
- EDSS-score van 2,0 tot 7,0 (zie tabel 1).
- Het uitblijven van ten minste één regel van de momenteel beschikbare behandeling, geregistreerde behandelingen (d.w.z. interferonen, Copaxone, Tysabri, Gilenya, Tecfidera, immunosuppressie) voor MS. Het gebrek aan respons op deze behandelingen zal worden bepaald/gedefinieerd door ofwel een toename (verslechtering) van één graad (of meer) in de EDSS-score, wanneer de basislijn EDSS minder is dan 5,0 of 0,5 graad, wanneer de basislijn EDSS 5,0 of meer is, tijdens het afgelopen jaar of het optreden van één ernstige terugval van MS gedurende dezelfde periode (onder behandeling), of aanwijzingen voor nieuwe activiteit van MS (nieuwe T2-laesies of gadoliniumversterkende laesies) gedurende de laatste 12 maanden.
- Duur van de ziekte: >2 jaar, behalve gevallen met snelle progressie, d.w.z. jaarlijks terugvalpercentage ≥2 per 2 jaar bij een conventionele behandeling of kwaadaardige multiple sclerose met zeer intense symptomen (type is in de meeste gevallen dodelijk).
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die lijden aan significant hart-, nier- of leverfalen of enige andere ziekte die de patiënt in gevaar kan brengen of het vermogen kan verstoren om hoge doses immunosuppressie-gerelateerde toxiciteiten te ondergaan (volgens de bestaande beperkingen voor autologe transplantatie).
- Patiënten met actieve infecties.
- Patiënten met ernstige cognitieve achteruitgang of onvermogen om de geïnformeerde toestemming te begrijpen en te ondertekenen.
- Patiënten die gedurende de laatste 3 maanden voorafgaand aan de inclusie werden behandeld met onderzoeksprotocollen.
- Patiënten die in het verleden een hoge dosis immunosuppressie hebben gekregen met autologe stamcelredding zonder effect.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Experimenteel
Fludarabine 30 mg/m2 gedurende 4 dagen, Cyclofosfamide 50 mg/kg gedurende 2 dagen, Alemtuzumab subcutaan toegediend 24 mg totale dosis. Autologe beenmergtransplantatie |
IMMUNOABLATIEVE NIET-YELOABLATIEVE AUTOLOGE BEENMERGTRANSPLANTATIE op dag 0
30mg/m2 op dag -6 tot -3
50mg/kg op dag -5 tot en met -4
3 mg op dag -3, 9 mg op dag -2, 12 mg op dag -1
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Inplantingsparameters van neutrofielen en bloedplaatjes
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Absoluut aantal neutrofielen >500/microliter, bloedplaatjes >20.000/microliter
|
1 jaar
|
|
Transplantatiegerelateerde mortaliteit tegen dag 100
Tijdsspanne: Dag 100
|
Dag 100
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in de Expanded Disability Status Scale (EDSS-score, in vergelijking met baseline)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
|
Totale overleving (OS) na 1 jaar
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
|
Progressievrije overleving (PFS) na 1 jaar
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
|
Veranderingen in MRI-activiteit
Tijdsspanne: 1 jaar
|
T2 nummer
|
1 jaar
|
|
Veranderingen in MRI-activiteit
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Volume van gadoliniumversterkende laesies
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Igor Resnick, Prof., Bone Marrow Transplantation, Cancer Immunotherapy & Immunobiology Research Center, Hadassah University Hospital, Ein Kerem, Jerusalem, Israel
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2015
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 oktober 2017
Studie voltooiing (Verwacht)
1 oktober 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 juni 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 augustus 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
20 augustus 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
20 augustus 2015
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 augustus 2015
Laatst geverifieerd
1 april 2015
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekten van het immuunsysteem
- Demyeliniserende auto-immuunziekten, CZS
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Demyeliniserende ziekten
- Auto-immuunziekten
- Multiple sclerose
- Sclerose
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antireumatische middelen
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Antineoplastische middelen, alkylering
- Alkyleringsmiddelen
- Myeloablatieve agonisten
- Antineoplastische middelen, immunologisch
- Cyclofosfamide
- Fludarabine
- Alemtuzumab
Andere studie-ID-nummers
- 0105-15-HMO-CTIL
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .