Accès élargi pour l'angio-œdème héréditaire (AOH)

L'approbation de l'accès est uniquement à la discrétion de CSL Behring et les critères suivants doivent être remplis pour que CSL Behring envisage l'accès à un produit expérimental ou sans licence :

• Le patient présente un besoin médical non satisfait mettant sa vie en danger, chronique ou gravement invalidant, tel que défini par la réglementation locale et applicable au patient concerné. Toutes les options de traitement disponibles pour le patient doivent avoir été explorées et épuisées par le médecin, y compris la participation à des essais cliniques.
• Le patient et le soignant doivent être informés des risques et des avantages potentiels liés à la thérapie expérimentale. Le bénéfice potentiel global doit être supérieur aux risques potentiels combinés du médicament expérimental et à l’issue de la maladie elle-même. En cas d'approbation, CSL Behring fournira aux médecins traitants des informations sur les risques à inclure dans le formulaire de consentement éclairé du médecin, qui décrira les risques du médicament expérimental. Les médecins traitants doivent partager ces informations avec le patient dans le cadre du processus de consentement éclairé. Les médecins traitants doivent également accepter de participer aux exigences de CSL Behring en matière de surveillance de la sécurité et de reporting et de respecter les réglementations de la FDA en matière de reporting de sécurité.
• Seuls les médicaments en cours de développement clinique actif aux États-Unis par CSL Behring seront pris en compte pour un accès anticipé. Il doit exister suffisamment de données d'essais cliniques sur l'efficacité et la sécurité indiquant un bénéfice potentiel supérieur aux risques pour l'utilisation et la dose prévues.
• L'octroi d'un accès anticipé ne devrait pas avoir d'impact négatif ni retarder le programme de développement en cours du médicament expérimental visant à soutenir l'approbation par la FDA et d'autres autorités réglementaires.
• Un approvisionnement suffisant en médicaments expérimentaux doit exister pour soutenir à la fois les essais cliniques en cours et l’accès élargi approuvé jusqu’à ce que le produit soit disponible dans le commerce.

Seules les demandes reçues du médecin agréé au nom du patient seront prises en compte. CSL Behring évaluera la demande en fonction des critères ci-dessus. Si ces critères sont remplis et que l'IRB/le comité d'éthique et la FDA approuvent l'accès au traitement expérimental, un accès anticipé peut être accordé. Les exigences américaines en matière d’importation de médicaments doivent également être respectées. Le médecin du patient est responsable des soins continus du patient ainsi que de toutes les législations fédérales et étatiques américaines pertinentes pendant que le patient reçoit le médicament expérimental via un accès anticipé. S'il est approuvé, le patient/soignant doit fournir son consentement éclairé et le médecin traitant doit respecter les exigences de sécurité et de surveillance telles que définies par CSL Behring.

CSL Behring ne peut pas garantir qu'un accès élargi sera disponible pour chaque médicament expérimental. Même si un tel programme est proposé, CSL Behring ne peut garantir qu'un médicament expérimental sera disponible pour un patient donné. L'accès anticipé cessera si les essais cliniques ou l'évaluation réglementaire déterminent que le produit ne présente pas de risque-bénéfice positif pour les patients. Une fois que le médicament expérimental sera approuvé et disponible dans le commerce aux États-Unis, l’accès anticipé ne sera plus disponible.