Kiterjesztett hozzáférés az örökletes angioödémához (HAE)

A hozzáférés jóváhagyása kizárólag a CSL Behring belátása szerint történik, és a következő kritériumoknak kell teljesülniük ahhoz, hogy a CSL Behring mérlegelje a kísérleti vagy engedély nélküli termékhez való hozzáférést:

• A betegnek olyan kielégítetlen egészségügyi szükséglete van, amely életveszélyes, krónikus vagy súlyos fogyatékosságot okoz, a helyi előírásoknak megfelelően, és az adott betegre vonatkozik. Az orvosnak minden, a beteg rendelkezésére álló kezelési lehetőséget fel kellett volna vizsgálnia és ki kell használnia, beleértve a klinikai vizsgálatokban való részvételt is.
• A pácienst és a gondozót tájékoztatni kell a kísérleti terápia lehetséges kockázatairól és előnyeiről. Az összes lehetséges előnynek meg kell haladnia a kísérleti gyógyszer és a betegség vagy a betegség kimenetelének együttes lehetséges kockázatait. Jóváhagyás esetén a CSL Behring a kezelőorvosok számára kockázati információs megfogalmazást biztosít az orvos tájékozott beleegyező nyilatkozatához, amely felvázolja a kísérleti gyógyszer kockázatait. A kezelőorvosoknak meg kell osztaniuk ezeket az információkat a beteggel a tájékozott beleegyezési folyamaton keresztül. A kezelőorvosoknak továbbá bele kell állniuk a CSL Behring biztonsági ellenőrzési és jelentéstételi követelményeibe, és be kell tartaniuk az FDA biztonsági jelentési előírásait.
• Csak a CSL Behring által az USA-ban aktív klinikai fejlesztés alatt álló gyógyszereket veszik figyelembe a korai hozzáférés tekintetében. Elegendő klinikai vizsgálati adatnak kell rendelkezésre állnia a hatásosságról és a biztonságosságról, amely azt jelzi, hogy a tervezett felhasználás és dózis esetén a potenciális előny meghaladja a kockázatokat.
• A korai hozzáférés megadása nem befolyásolhatja negatívan vagy késlelteti a kísérleti gyógyszerrel folyamatban lévő fejlesztési programot, amely támogatja az FDA és más szabályozó hatóságok jóváhagyását.
• Megfelelő mennyiségű kísérleti gyógyszert kell biztosítani mind a folyamatban lévő klinikai vizsgálatok, mind a jóváhagyott kiterjesztett hozzáférés támogatásához, amíg a termék kereskedelmi forgalomba nem kerül.

Csak az engedéllyel rendelkező orvostól a beteg nevében beérkezett kéréseket veszik figyelembe. A CSL Behring a fenti kritériumok alapján értékeli a kérelmet. Ha ezek a kritériumok teljesülnek, és az IRB/Etikai Bizottság és az FDA jóváhagyja a kísérleti terápiához való hozzáférést, a korai hozzáférés megadható. Az amerikai gyógyszerimportra vonatkozó követelményeket is teljesíteni kell. A páciens orvosa felelős a páciens folyamatos ellátásáért, valamint az összes vonatkozó amerikai szövetségi és állami jogszabályért, amíg a páciens a kísérleti gyógyszert korai hozzáférés útján kapja. Jóváhagyás esetén a betegnek/gondozónak tájékoztatáson alapuló beleegyezését kell adnia, a kezelőorvosnak pedig be kell tartania a CSL Behring által meghatározott biztonsági és megfigyelési követelményeket.

A CSL Behring nem tud garanciát vállalni arra, hogy minden kísérleti gyógyszer számára elérhető lesz a kiterjesztett hozzáférés. Még ha ilyen programot is kínálnak, a CSL Behring nem tudja garantálni, hogy egy kísérleti gyógyszer elérhető lesz egy adott beteg számára. A korai hozzáférés megszűnik, ha a klinikai vizsgálatok vagy a hatósági értékelés azt állapítja meg, hogy a termék nem mutat pozitív kockázati előnyt a betegek számára. Amint a kísérleti gyógyszert jóváhagyják és kereskedelmi forgalomba hozzák az Egyesült Államokban, a korai hozzáférés többé nem lesz elérhető.