Accesso ampliato per l'angioedema ereditario (HAE)

L'approvazione per l'accesso è esclusivamente a discrezione di CSL Behring e affinché CSL Behring possa considerare l'accesso al prodotto sperimentale o senza licenza devono essere soddisfatti i seguenti criteri:

• Il paziente ha un bisogno medico insoddisfatto che mette in pericolo la vita, cronico o gravemente invalidante, come definito dalle normative locali e applicabili al particolare paziente. Tutte le opzioni terapeutiche a disposizione del paziente dovrebbero essere state esplorate ed esaurite dal medico, inclusa la partecipazione a studi clinici.
• Il paziente e il caregiver devono essere informati dei potenziali rischi e benefici derivanti dal ricevere la terapia sperimentale. Il beneficio potenziale complessivo dovrebbe superare i rischi potenziali combinati della medicina sperimentale e l’esito della malattia o della malattia stessa. Se approvato, CSL Behring fornirà ai medici curanti le informazioni sui rischi da includere nel modulo di consenso informato del medico, che delineerà i rischi del medicinale sperimentale. I medici curanti devono condividere queste informazioni con il paziente attraverso il processo di consenso informato. I medici curanti devono inoltre accettare di partecipare ai requisiti di monitoraggio e segnalazione della sicurezza di CSL Behring e seguire le normative sulla segnalazione della sicurezza della FDA.
• Solo i medicinali in fase di sviluppo clinico attivo negli Stati Uniti da parte di CSL Behring saranno presi in considerazione per l'accesso anticipato. Devono esserci dati sufficienti da studi clinici sull’efficacia e sulla sicurezza che indichino un potenziale beneficio maggiore dei rischi per l’uso e la dose previsti.
• La concessione dell’accesso anticipato non dovrebbe avere un impatto negativo o ritardare il programma di sviluppo in corso con il medicinale sperimentale per supportare l’approvazione da parte della FDA e di altre autorità regolatorie.
• Deve esistere un’adeguata fornitura del medicinale sperimentale per supportare sia gli studi clinici in corso che l’accesso ampliato approvato fino a quando, e se, il prodotto non sarà disponibile in commercio.

Verranno prese in considerazione solo le richieste ricevute dal medico abilitato per conto del paziente. CSL Behring valuterà la richiesta rispetto ai criteri sopra indicati. Se questi criteri vengono soddisfatti e l’IRB/Comitato Etico e la FDA approvano l’accesso alla terapia sperimentale, potrebbe essere concesso l’accesso anticipato. Devono essere soddisfatti anche i requisiti per l’importazione di medicinali dagli Stati Uniti. Il medico del paziente è responsabile delle cure in corso del paziente nonché di tutte le pertinenti legislazioni federali e statali degli Stati Uniti mentre il paziente riceve il medicinale sperimentale tramite accesso anticipato. Se approvato, il paziente/caregiver deve fornire il consenso informato e il medico curante deve seguire i requisiti di sicurezza e monitoraggio definiti da CSL Behring.

CSL Behring non può garantire che per ogni medicinale sperimentale sarà disponibile un accesso ampliato. Anche se viene offerto un programma del genere, CSL Behring non può garantire che un medicinale sperimentale sia disponibile per un determinato paziente. L’accesso anticipato cesserà se gli studi clinici o la valutazione normativa determinano che il prodotto non dimostra un beneficio in termini di rischio positivo per i pazienti. Una volta che il medicinale sperimentale sarà approvato e disponibile in commercio negli Stati Uniti, l’accesso anticipato non sarà più disponibile.