Uitgebreide toegang voor erfelijk angio-oedeem (HAE)

Goedkeuring voor toegang is uitsluitend ter beoordeling van CSL Behring en er moet aan de volgende criteria worden voldaan voordat CSL Behring toegang tot een experimenteel of product zonder licentie kan overwegen:

• De patiënt heeft een onvervulde medische behoefte die levensbedreigend, chronisch of ernstig invaliderend is, zoals gedefinieerd door de lokale regelgeving en van toepassing op de specifieke patiënt. Alle behandelingsopties die voor de patiënt beschikbaar zijn, moeten door de arts zijn onderzocht en uitgeput, inclusief deelname aan klinische onderzoeken.
• De patiënt en verzorger moeten worden geïnformeerd over de mogelijke risico's en voordelen van het ontvangen van de experimentele therapie. Het totale potentiële voordeel moet opwegen tegen de gecombineerde potentiële risico's van het experimentele geneesmiddel en de uitkomst van de ziekte of aandoening zelf. Indien goedgekeurd, zal CSL Behring behandelende artsen voorzien van risico-informatie die kan worden opgenomen in het geïnformeerde toestemmingsformulier van de arts, waarin de risico's van het experimentele geneesmiddel worden beschreven. Behandelende artsen moeten deze informatie met de patiënt delen via het geïnformeerde toestemmingsproces. Behandelende artsen moeten ook akkoord gaan met deelname aan de veiligheidsmonitoring- en rapportagevereisten van CSL Behring en de FDA-voorschriften voor veiligheidsrapportage volgen.
• Alleen geneesmiddelen die in de Verenigde Staten actief klinisch worden ontwikkeld door CSL Behring komen in aanmerking voor vroege toegang. Er moeten voldoende klinische onderzoeksgegevens zijn over de werkzaamheid en veiligheid die wijzen op een potentieel voordeel dat groter is dan de risico's voor het beoogde gebruik en de beoogde dosis.
• Het verlenen van vroegtijdige toegang mag geen negatieve invloed hebben op of vertragen van het lopende ontwikkelingsprogramma met het experimentele medicijn ter ondersteuning van de goedkeuring door de FDA en andere regelgevende instanties.
• Er moet voldoende aanbod van het experimentele medicijn bestaan ​​om zowel lopende klinische onderzoeken als goedgekeurde uitgebreide toegang te ondersteunen totdat, en als, het product commercieel beschikbaar komt.

Alleen verzoeken die namens de patiënt zijn ontvangen van de bevoegde arts, worden in behandeling genomen. CSL Behring zal het verzoek beoordelen aan de hand van bovenstaande criteria. Als aan deze criteria wordt voldaan en de IRB/Ethische Commissie en de FDA de toegang tot de experimentele therapie goedkeuren, kan vroegtijdige toegang worden verleend. Er moet ook worden voldaan aan de Amerikaanse importvereisten voor medicijnen. De arts van de patiënt is verantwoordelijk voor de voortdurende zorg van de patiënt en voor alle relevante Amerikaanse federale en staatswetgeving terwijl de patiënt het experimentele geneesmiddel via vroege toegang ontvangt. Indien goedgekeurd, moet de patiënt/verzorger geïnformeerde toestemming geven en moet de behandelende arts de veiligheids- en monitoringvereisten volgen zoals gedefinieerd door CSL Behring.

CSL Behring kan niet garanderen dat er voor elk experimenteel geneesmiddel uitgebreide toegang beschikbaar zal zijn. Zelfs als een dergelijk programma wordt aangeboden, kan CSL Behring niet garanderen dat een experimenteel medicijn beschikbaar zal zijn voor een bepaalde patiënt. De vroege toegang wordt stopgezet als uit klinische onderzoeken of beoordelingen door de toezichthouders blijkt dat het product geen positief risicovoordeel voor patiënten oplevert. Zodra het experimentele medicijn is goedgekeurd en commercieel verkrijgbaar is in de VS, zal vroege toegang niet langer beschikbaar zijn.