Utvidet tilgang for arvelig angioødem (HAE)

Godkjenning for tilgang er utelukkende etter CSL Behrings skjønn, og følgende kriterier må oppfylles for at CSL Behring skal vurdere tilgang til eksperimentelt eller ulisensiert produkt:

• Pasienten har et udekket medisinsk behov som er livstruende, kronisk eller alvorlig invalidiserende, som definert av lokale forskrifter og gjelder for den aktuelle pasienten. Alle behandlingsalternativer som er tilgjengelige for pasienten bør ha blitt utforsket og uttømt av legen, inkludert deltakelse i kliniske studier.
• Pasienten og omsorgspersonen må informeres om potensielle risikoer og fordeler ved å motta den eksperimentelle behandlingen. Den samlede potensielle fordelen bør oppveie de kombinerte potensielle risikoene ved den eksperimentelle medisinen og utfallet av selve sykdommen eller sykdommen. Hvis godkjent, vil CSL Behring gi behandlende leger risikoinformasjon som kan inkluderes i legens informerte samtykkeskjema, som vil skissere risikoene ved den eksperimentelle medisinen. Behandlende leger må dele denne informasjonen med pasienten gjennom prosessen med informert samtykke. Behandlende leger må også godta å delta i CSL Behrings sikkerhetsovervåkings- og rapporteringskrav og følge FDAs sikkerhetsrapporteringsbestemmelser.
• Kun medisiner under aktiv klinisk utvikling i USA av CSL Behring vil bli vurdert for tidlig tilgang. Det må foreligge tilstrekkelige data fra kliniske studier om effekt og sikkerhet som indikerer en potensiell fordel som er større enn risiko for tiltenkt bruk og dose.
• Å gi tidlig tilgang bør ikke påvirke eller forsinke det pågående utviklingsprogrammet med den eksperimentelle medisinen for å støtte godkjenning fra FDA og andre regulatoriske myndigheter.
• Tilstrekkelig forsyning av den eksperimentelle medisinen må eksistere for å støtte både pågående kliniske studier og godkjent utvidet tilgang inntil, og hvis, produktet blir kommersielt tilgjengelig.

Kun forespørsler mottatt fra den autoriserte legen på vegne av pasienten vil bli vurdert. CSL Behring vil vurdere forespørselen mot kriteriene ovenfor. Hvis disse kriteriene er oppfylt og IRB/Etikkkomiteen og FDA godkjenner tilgang til den eksperimentelle terapien, kan tidlig tilgang gis. Amerikanske medisinimportkrav må også oppfylles. Pasientens lege er ansvarlig for pasientens løpende omsorg samt all relevant føderal og statlig lovgivning i USA mens pasienten mottar den eksperimentelle medisinen gjennom tidlig tilgang. Hvis godkjent må pasienten/omsorgspersonen gi informert samtykke og behandlende lege må følge sikkerhets- og overvåkingskravene som definert av CSL Behring.

CSL Behring kan ikke gi en garanti for at utvidet tilgang vil være tilgjengelig for hver eksperimentell medisin. Selv om et slikt program tilbys, kan ikke CSL Behring garantere at en eksperimentell medisin vil være tilgjengelig for en bestemt pasient. Den tidlige tilgangen vil opphøre hvis kliniske studier eller regulatoriske vurderinger fastslår at produktet ikke viser en positiv risikofordel for pasientene. Når den eksperimentelle medisinen er godkjent og kommersielt tilgjengelig i USA, vil tidlig tilgang ikke lenger være tilgjengelig.