Acceso ampliado para el angioedema hereditario (AEH)

La aprobación del acceso queda únicamente a discreción de CSL Behring y se deben cumplir los siguientes criterios para que CSL Behring considere el acceso a un producto experimental o sin licencia:

• El paciente tiene una necesidad médica insatisfecha que pone en peligro su vida, es crónica o gravemente incapacitante, según lo definido por las regulaciones locales y aplicables al paciente en particular. El médico debería haber explorado y agotado todas las opciones de tratamiento disponibles para el paciente, incluida la participación en ensayos clínicos.
• Se debe informar al paciente y al cuidador de los posibles riesgos y beneficios de recibir la terapia experimental. El beneficio potencial general debe superar los riesgos potenciales combinados de la medicina experimental y el resultado de la enfermedad en sí. Si se aprueba, CSL Behring proporcionará a los médicos tratantes un texto de información sobre riesgos para su inclusión en el formulario de consentimiento informado del médico, que describirá los riesgos del medicamento experimental. Los médicos tratantes deben compartir esta información con el paciente a través del proceso de consentimiento informado. Los médicos tratantes también deben aceptar participar en los requisitos de informes y monitoreo de seguridad de CSL Behring y seguir las normas de informes de seguridad de la FDA.
• Sólo se considerarán para el acceso temprano los medicamentos que CSL Behring esté desarrollando activamente en los EE. UU. Debe haber suficientes datos de ensayos clínicos sobre eficacia y seguridad que indiquen un beneficio potencial mayor que los riesgos para el uso y la dosis previstos.
• La concesión de acceso temprano no debería afectar negativamente ni retrasar el programa de desarrollo en curso del medicamento experimental para respaldar la aprobación de la FDA y otras autoridades reguladoras.
• Debe existir un suministro adecuado del medicamento experimental para respaldar tanto los ensayos clínicos en curso como el acceso ampliado aprobado hasta que el producto esté disponible comercialmente.

Sólo se considerarán las solicitudes recibidas del médico autorizado en nombre del paciente. CSL Behring evaluará la solicitud según los criterios anteriores. Si se cumplen estos criterios y el IRB/Comité de Ética y la FDA aprueban el acceso a la terapia experimental, se puede otorgar el acceso temprano. También se deben cumplir los requisitos de importación de medicamentos estadounidenses. El médico del paciente es responsable de la atención continua del paciente, así como de todas las legislaciones federales y estatales pertinentes de EE. UU. mientras el paciente recibe el medicamento experimental a través del acceso temprano. Si se aprueba, el paciente/cuidador debe brindar su consentimiento informado y el médico tratante debe seguir los requisitos de seguridad y monitoreo definidos por CSL Behring.

CSL Behring no puede ofrecer garantías de que se dispondrá de un acceso ampliado para todos los medicamentos experimentales. Incluso si se ofreciera un programa de este tipo, CSL Behring no puede garantizar que un medicamento experimental esté disponible para un paciente en particular. El acceso temprano cesará si los ensayos clínicos o la evaluación regulatoria determinan que el producto no demuestra un beneficio de riesgo positivo para los pacientes. Una vez que el medicamento experimental esté aprobado y disponible comercialmente en los EE. UU., el acceso temprano ya no estará disponible.