Laajennettu pääsy perinnölliseen angioedeemaan (HAE)

Käyttöoikeuden hyväksyminen on yksinomaan CSL Behringin harkinnan varassa, ja seuraavat kriteerit on täytettävä, jotta CSL Behring voi harkita pääsyä kokeelliseen tai lisensoimattomaan tuotteeseen:

• Potilaalla on täyttämätön lääketieteellinen tarve, joka on henkeä uhkaava, krooninen tai vakavasti vammauttava paikallisten määräysten mukaisesti ja joka koskee tiettyä potilasta. Lääkärin olisi pitänyt tutkia ja käyttää kaikki potilaan käytettävissä olevat hoitovaihtoehdot, mukaan lukien osallistuminen kliinisiin tutkimuksiin.
• Potilaalle ja hoitajalle on kerrottava kokeellisen hoidon mahdollisista riskeistä ja eduista. Mahdollisen kokonaishyödyn tulisi olla suurempi kuin kokeellisen lääkkeen ja itse sairauden tai sairauden lopputuloksen yhteiset mahdolliset riskit. Hyväksyttynä CSL Behring toimittaa hoitaville lääkäreille riskitietojen sanamuodon sisällytettäväksi lääkärin suostumuslomakkeeseen, jossa hahmotellaan kokeellisen lääkkeen riskejä. Hoitavan lääkärin on jaettava nämä tiedot potilaan kanssa tietoisen suostumusprosessin kautta. Hoitavien lääkäreiden on myös suostuttava osallistumaan CSL Behringin turvallisuusseuranta- ja raportointivaatimuksiin ja noudatettava FDA:n turvallisuusraportointimääräyksiä.
• Vain CSL Behringin Yhdysvalloissa aktiivisesti kliinisesti kehittämät lääkkeet otetaan huomioon varhaisessa saatavuudessa. Tehosta ja turvallisuudesta on oltava riittävästi kliinisten tutkimusten tietoja, jotka osoittavat, että potentiaalinen hyöty on suurempi kuin riskit suunnitellulla käytöllä ja annoksella.
• Varhaisen käyttöoikeuden myöntäminen ei saisi vaikuttaa kielteisesti tai viivästyttää meneillään olevaa kokeellisen lääkkeen kehitysohjelmaa FDA:n ja muiden sääntelyviranomaisten hyväksynnän tukemiseksi.
• Kokeellista lääkettä on oltava riittävästi saatavilla tukemaan sekä meneillään olevia kliinisiä tutkimuksia että hyväksyttyä laajennettua saatavuutta, kunnes tuote tulee kaupallisesti saataville ja jos se tulee saataville.

Vain laillisilta lääkäriltä potilaan puolesta saadut pyynnöt otetaan huomioon. CSL Behring arvioi pyynnön yllä olevien kriteerien perusteella. Jos nämä kriteerit täyttyvät ja IRB/eettinen komitea ja FDA hyväksyvät pääsyn kokeelliseen hoitoon, varhainen pääsy voidaan myöntää. Myös Yhdysvaltojen lääkkeiden tuontivaatimukset on täytettävä. Potilaan lääkäri on vastuussa potilaan jatkuvasta hoidosta sekä kaikesta asiaankuuluvasta Yhdysvaltain liittovaltion ja osavaltion lainsäädännöstä, kun potilas saa kokeellista lääkettä varhaisen saatavuuden kautta. Jos se hyväksytään, potilaan/hoitajan on annettava tietoinen suostumus ja hoitavan lääkärin on noudatettava CSL Behringin määrittelemiä turvallisuus- ja seurantavaatimuksia.

CSL Behring ei voi taata, että jokaiselle kokeelliselle lääkkeelle on saatavilla laajennettu pääsy. Vaikka tällaista ohjelmaa tarjotaan, CSL Behring ei voi taata, että kokeellinen lääke on tietyn potilaan saatavilla. Varhainen saatavuus lakkaa, jos kliiniset tutkimukset tai viranomaisarvioinnit osoittavat, että tuotteella ei ole positiivista riskihyötyä potilaille. Kun kokeellinen lääke on hyväksytty ja se on kaupallisesti saatavilla Yhdysvalloissa, varhainen käyttö ei ole enää saatavilla.