Utökad åtkomst för ärftligt angioödem (HAE)

Godkännande för åtkomst är endast efter CSL Behrings gottfinnande och följande kriterier måste uppfyllas för att CSL Behring ska överväga tillgång till experimentell eller olicensierad produkt:

• Patienten har ett otillfredsställt medicinskt behov som är livshotande, kroniskt eller allvarligt handikappande, enligt lokala bestämmelser och tillämpliga på den specifika patienten. Alla behandlingsalternativ som är tillgängliga för patienten bör ha undersökts och uttömts av läkaren, inklusive deltagande i kliniska prövningar.
• Patienten och vårdgivaren måste informeras om potentiella risker och fördelar med att få den experimentella behandlingen. Den totala potentiella nyttan bör uppväga de kombinerade potentiella riskerna med det experimentella läkemedlet och resultatet av själva sjukdomen eller sjukdomen. Om det godkänns kommer CSL Behring att förse behandlande läkare med riskinformationsformulering för inkludering i läkarens formulär för informerat samtycke, som kommer att beskriva riskerna med det experimentella läkemedlet. Behandlande läkare måste dela denna information med patienten genom processen för informerat samtycke. Behandlande läkare måste också samtycka till att delta i CSL Behrings säkerhetsövervaknings- och rapporteringskrav och följa FDA:s säkerhetsrapporteringsföreskrifter.
• Endast läkemedel under aktiv klinisk utveckling i USA av CSL Behring kommer att övervägas för tidig tillgång. Det måste finnas tillräckliga data från kliniska prövningar om effekt och säkerhet som indikerar en potentiell fördel som är större än riskerna för den avsedda användningen och dosen.
• Att bevilja tidig tillgång bör inte negativt påverka eller försena det pågående utvecklingsprogrammet med det experimentella läkemedlet för att stödja godkännande av FDA och andra tillsynsmyndigheter.
• Tillräcklig tillgång på det experimentella läkemedlet måste finnas för att stödja både pågående kliniska prövningar och godkänd utökad tillgång tills och om produkten blir kommersiellt tillgänglig.

Endast förfrågningar som tas emot från den legitimerade läkaren på uppdrag av patienten kommer att beaktas. CSL Behring kommer att bedöma begäran mot ovanstående kriterier. Om dessa kriterier är uppfyllda och IRB/Etikkommittén och FDA godkänner tillgång till den experimentella behandlingen, kan tidig tillgång beviljas. Kraven på import av läkemedel i USA måste också uppfyllas. Patientens läkare är ansvarig för patientens pågående vård samt all relevant federal och statlig lagstiftning i USA medan patienten får det experimentella läkemedlet genom tidig tillgång. Om godkänts måste patienten/vårdgivaren ge informerat samtycke och den behandlande läkaren måste följa säkerhets- och övervakningskraven som definieras av CSL Behring.

CSL Behring kan inte garantera att utökad tillgång kommer att finnas tillgänglig för varje experimentellt läkemedel. Även om ett sådant program erbjuds kan CSL Behring inte garantera att ett experimentellt läkemedel kommer att vara tillgängligt för en viss patient. Den tidiga tillgången kommer att upphöra om kliniska prövningar eller regulatoriska bedömningar fastställer att produkten inte visar en positiv riskfördel för patienterna. När det experimentella läkemedlet är godkänt och kommersiellt tillgängligt i USA kommer tidig tillgång inte längre att vara tillgänglig.