Acesso Expandido para Angioedema Hereditário (AEH)

A aprovação para acesso fica a critério exclusivo da CSL Behring e os seguintes critérios devem ser atendidos para que a CSL Behring considere o acesso a produtos experimentais ou não licenciados:

• O paciente tem uma necessidade médica não atendida que representa risco de vida, crônica ou gravemente incapacitante, conforme definido pelos regulamentos locais e aplicável ao paciente específico. Todas as opções de tratamento disponíveis ao paciente deveriam ter sido exploradas e esgotadas pelo médico, incluindo a participação em ensaios clínicos.
• O paciente e o cuidador devem ser informados dos riscos e benefícios potenciais de receber a terapia experimental. O benefício potencial global deve superar os riscos potenciais combinados do medicamento experimental e o resultado da doença ou da própria doença. Se aprovada, a CSL Behring fornecerá aos médicos responsáveis ​​pelo tratamento informações sobre riscos para inclusão no formulário de consentimento informado do médico, que descreverá os riscos do medicamento experimental. Os médicos responsáveis ​​pelo tratamento devem compartilhar essas informações com o paciente por meio do processo de consentimento informado. Os médicos responsáveis ​​pelo tratamento também devem concordar em participar dos requisitos de monitoramento e relatórios de segurança da CSL Behring e seguir os regulamentos de relatórios de segurança da FDA.
• Apenas os medicamentos em desenvolvimento clínico ativo nos EUA pela CSL Behring serão considerados para acesso antecipado. Deve haver dados suficientes de ensaios clínicos sobre eficácia e segurança que indiquem um benefício potencial superior aos riscos para o uso e dose pretendidos.
• A concessão de acesso antecipado não deve impactar negativamente ou atrasar o programa de desenvolvimento em curso com o medicamento experimental para apoiar a aprovação pela FDA e outras autoridades reguladoras.
• Deve existir um fornecimento adequado do medicamento experimental para apoiar tanto os ensaios clínicos em curso como o acesso alargado aprovado até, e se, o produto se tornar comercialmente disponível.

Somente solicitações recebidas do médico licenciado em nome do paciente serão consideradas. A CSL Behring avaliará a solicitação de acordo com os critérios acima. Se esses critérios forem atendidos e o IRB/Comitê de Ética e a FDA aprovarem o acesso à terapia experimental, o acesso antecipado poderá ser concedido. Os requisitos de importação de medicamentos dos EUA também devem ser cumpridos. O médico do paciente é responsável pelos cuidados contínuos do paciente, bem como por todas as legislações federais e estaduais relevantes dos EUA, enquanto o paciente estiver recebendo o medicamento experimental por meio de acesso antecipado. Se aprovado, o paciente/cuidador deverá fornecer consentimento informado e o médico assistente deverá seguir os requisitos de segurança e monitoramento definidos pela CSL Behring.

A CSL Behring não pode fornecer uma garantia de que o acesso expandido estará disponível para todos os medicamentos experimentais. Mesmo que tal programa seja oferecido, a CSL Behring não pode garantir que um medicamento experimental estará disponível para um paciente específico. O acesso antecipado cessará se os ensaios clínicos ou a avaliação regulamentar determinarem que o produto não demonstra um risco-benefício positivo para os pacientes. Assim que o medicamento experimental for aprovado e estiver disponível comercialmente nos EUA, o acesso antecipado não estará mais disponível.