Расширенный доступ при наследственном ангионевротическом отеке (НАО)

Разрешение на доступ предоставляется исключительно по усмотрению CSL Behring, и для того, чтобы CSL Behring могла рассмотреть возможность доступа к экспериментальному или нелицензионному продукту, должны быть соблюдены следующие критерии:

• У пациента есть неудовлетворенная медицинская потребность, которая является опасной для жизни, хронической или серьезной инвалидностью, как это определено местными правилами и применимо к конкретному пациенту. Все варианты лечения, доступные пациенту, должны были быть изучены и исчерпаны врачом, включая участие в клинических исследованиях.
• Пациент и лицо, осуществляющее уход, должны быть проинформированы о потенциальных рисках и преимуществах экспериментальной терапии. Общая потенциальная польза должна перевешивать совокупные потенциальные риски экспериментального лекарства и исхода заболевания или самого заболевания. В случае одобрения CSL Behring предоставит лечащим врачам формулировку информации о рисках для включения в форму информированного согласия врача, в которой будут описаны риски, связанные с экспериментальным лекарством. Лечащие врачи должны поделиться этой информацией с пациентом посредством процедуры информированного согласия. Лечащие врачи также должны согласиться участвовать в требованиях CSL Behring к мониторингу безопасности и отчетности, а также следовать правилам FDA по отчетности о безопасности.
• Для раннего доступа будут рассматриваться только лекарства, находящиеся в стадии активной клинической разработки в США компанией CSL Behring. Должно быть достаточно данных клинических исследований эффективности и безопасности, указывающих на то, что потенциальная польза превышает риски для предполагаемого использования и дозы.
• Предоставление раннего доступа не должно негативно влиять или задерживать текущую программу разработки экспериментального лекарства для поддержки одобрения FDA и других регулирующих органов.
• Должен существовать достаточный запас экспериментального лекарства для поддержки как текущих клинических испытаний, так и одобренного расширенного доступа до тех пор, пока продукт не станет коммерчески доступным.

Будут рассматриваться только запросы, полученные от лицензированного врача от имени пациента. CSL Behring оценит запрос по вышеуказанным критериям. Если эти критерии соблюдены и IRB/Комитет по этике и FDA одобряют доступ к экспериментальной терапии, ранний доступ может быть предоставлен. Также должны быть соблюдены требования к ввозу лекарств в США. Врач пациента несет ответственность за текущий уход за пациентом, а также за все соответствующие федеральные законы и законы штата США, пока пациент получает экспериментальное лекарство в рамках раннего доступа. В случае одобрения пациент/опекун должен предоставить информированное согласие, а лечащий врач должен соблюдать требования безопасности и мониторинга, определенные CSL Behring.

CSL Behring не может предоставить гарантию того, что расширенный доступ будет доступен для каждого экспериментального лекарства. Даже если такая программа будет предложена, CSL Behring не может гарантировать, что экспериментальное лекарство будет доступно конкретному пациенту. Ранний доступ прекратится, если клинические испытания или нормативная оценка определят, что продукт не демонстрирует положительного снижения риска для пациентов. Как только экспериментальное лекарство будет одобрено и станет коммерчески доступным в США, ранний доступ перестанет быть доступен.