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Perfusions en série de cellules souches mésenchymateuses allogéniques chez des patients atteints de cardiomyopathie avec un dispositif d'assistance ventriculaire gauche (STEM-VAD)

3 janvier 2022 mis à jour par: Medstar Health Research Institute

Une étude de phase IIa randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'innocuité et l'efficacité de l'administration intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses allogéniques chez des patients atteints de cardiomyopathie et d'un dispositif d'assistance ventriculaire gauche implanté

Une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire d'une dose intraveineuse en série de cellules mésenchymateuses allogéniques de moelle osseuse chez des sujets souffrant d'insuffisance cardiaque et de dispositifs d'assistance ventriculaire gauche implantés.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Une étude randomisée en double aveugle, contrôlée par placebo, monocentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de trois doses intraveineuses en série de cellules de moelle osseuse mésenchymateuse allogéniques chez des sujets souffrant d'insuffisance cardiaque et de dispositifs d'assistance ventriculaire gauche implantés.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge ≥18 ans.
  2. Insuffisance cardiaque avancée
  3. IC avancée définie comme IC nécessitant l'implantation d'un LVAD et jugée stable sur son LVAD.
  4. Sous traitement médical stable (à la discrétion du médecin traitant) comprenant des bêta-bloquants, des inhibiteurs de l'ECA, des inhibiteurs des récepteurs de l'angiotensine, un inhibiteur de la néprilysine des récepteurs de l'angiotensine, des antagonistes des récepteurs des minéralocorticoïdes, de l'isosorbide, de l'hydralazine et des antagonistes des récepteurs des minéralocorticoïdes) et une vitesse de pompe optimisée pour au moins un mois avant la randomisation.
  5. Niveau HS-CRP≥2 mg/l.
  6. Symptômes NYHA de classe II-III.
  7. Capacité à comprendre et à fournir un consentement éclairé signé.
  8. Attente raisonnable que le patient reçoive des soins post-traitement standard et assiste à toutes les visites de suivi de sécurité prévues

Critère d'exclusion:

  1. Femmes en âge de procréer. Les femmes ménopausées ou les femmes ayant une méthode de contraception permanente (définie comme une hystérectomie totale) ne seront pas exclues.
  2. Antécédents d'AVC débilitant (score de Rankin modifié > 3) dans les 3 mois.
  3. La probabilité de nécessité d'une chirurgie cardiaque au cours de la période d'étude.
  4. Présence d'une cardiopathie valvulaire gauche non corrigée cliniquement significative, d'une myocardite aiguë active ou d'une hypertension non contrôlée définie comme une pression artérielle moyenne élevée de manière persistante (> 100 mmHg). Échocardiographie dans les 12 mois suivant le dépistage. Les patients peuvent être réévalués, à la discrétion de l'investigateur.
  5. QTc > 550 ms (en l'absence de bloc de branche, de retard de conduction interventriculaire ou de stimulation ventriculaire). Électrocardiogramme (ECG) dans les 60 jours.
  6. Antécédents d'arrêt cardiaque dans les 3 mois.
  7. Cardiomyopathie hypertrophique ou infiltrante.
  8. Considéré ou répertorié pour une transplantation d'organe ou des antécédents de transplantation d'organe
  9. Maladie autre que l'IC avec une espérance de vie inférieure à 12 mois.
  10. Inscrit à un essai interventionnel ou reçu un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours suivant la randomisation.
  11. Implantation d'un dispositif d'assistance ventriculaire gauche> 2 ans avant l'inscription.
  12. Prise en charge du dispositif d'assistance biventriculaire (Bi-VAD).
  13. BPCO sévère définie par FEV1
  14. Trouble convulsif incontrôlé.
  15. Insuffisance hématologique, hépatique ou rénale cliniquement significative, déterminée par des tests cliniques de laboratoire au cours des 30 derniers jours :

    Maladie hépatique = ALT ou AST > 3x la normale, phosphatase alcaline ou bilirubine > 2x la normale Maladie rénale = sous dialyse à long terme Hématologique = leucocytose persistante inexpliquée (GB > 11 K/UL) ou hémoglobine < 8,5 g/dl

  16. Présence de toute autre affection médicale, affection psychiatrique ou anomalie de laboratoire cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, peut affecter le respect du protocole d'étude ou poser un risque pour la sécurité du sujet.
  17. Incapacité à respecter les conditions du protocole.
  18. Syndrome coronarien aigu dans les 4 semaines (diagnostic clinique, confirmé par des anomalies électrocardiographiques et une élévation de la troponine-I).
  19. Malignité au cours des cinq dernières années, sauf carcinome basocellulaire correctement traité, à condition qu'il ne soit ni infiltrant ni sclérosant, et carcinome in situ du col de l'utérus.
  20. Infection systémique active non contrôlée. Cultures de sang ou de tissus profonds positives ou preuves cliniques ou d'imagerie d'une infection systémique malgré un traitement antimicrobien efficace complet, tel que déterminé par les maladies infectieuses. L'infection localisée (non systémique) n'est pas un critère d'exclusion. Les patients peuvent être réévalués, à la discrétion de l'investigateur.
  21. Cardiomyopathie post-partum précoce (dans les six mois suivant le diagnostic).
  22. Présence d'un déficit immunitaire héréditaire ou acquis ou d'une infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH). Un test VIH négatif au cours des 12 mois précédents est requis.
  23. Corticostéroïdes systémiques, traitement médicamenteux immunosuppresseur (cyclophosphamide, méthotrexate, cyclosporine, tacrolimus, azathioprine, mycophénolate, sirolimus, etc.) et médicaments appauvrissant l'ADN ou cytotoxiques pris dans les quatre semaines précédant le traitement de l'étude.
  24. Porphyrie connue.
  25. Allergie au citrate de sodium ou à tout anesthésique local de type caïne.
  26. Patient inscrit en soins palliatifs.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules de moelle osseuse mésenchymateuse allogéniques humaines (aMBMC)
Trois perfusions intraveineuses de 1,5 million (aMBMC) par kg administrées à environ 2 ml/min. Dose maximale comme pour un sujet de 100 kg ou 150 millions de cellules pour tout sujet de 100 kg ou plus avec chaque perfusion à 1 mois d'intervalle.
Cellules de moelle osseuse mésenchymateuse allogéniques (aMBMC) 1,5 million de cellules/kg
Comparateur placebo: Placebo
Trois perfusions intraveineuses de 1,5 mL/kg de solution de Ringer lactate avec chaque perfusion à 1 mois d'intervalle.
1,5 ml/kg de solution de Ringer lactate

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Température
Délai: jusqu'à 12 mois après l'inscription
Température
jusqu'à 12 mois après l'inscription
Infection systémique non contrôlée
Délai: jusqu'à 12 mois après l'inscription
Nombre d'admissions pour infection systémique non contrôlée
jusqu'à 12 mois après l'inscription
Mortalité toutes causes confondues
Délai: jusqu'à 12 mois après l'inscription
Taux de mortalité
jusqu'à 12 mois après l'inscription

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Épuisement des cellules NK
Délai: Ligne de base au jour 90
pourcentage de réduction des cellules NK
Ligne de base au jour 90
Modification du biomarqueur cardiaque suivant
Délai: Valeur initiale et jour 90 après la perfusion initiale
La modification des valeurs de laboratoire de la prohormone N-terminale du peptide natriurétique cérébral (NT-ProBNP)
Valeur initiale et jour 90 après la perfusion initiale
Modification de la fonction systolique VD
Délai: Valeur initiale et jour 90 après la perfusion initiale
Modification de la fonction systolique VD
Valeur initiale et jour 90 après la perfusion initiale
Hospitalisations dues à une insuffisance cardiaque droite
Délai: jour 90
Nombre d'hospitalisations pour insuffisance cardiaque droite
jour 90
Changements de distance de marche de 6 minutes
Délai: Valeur initiale et jour 90 après la perfusion initiale
Changements de distance de 6 minutes à pied
Valeur initiale et jour 90 après la perfusion initiale
Crises de goutte
Délai: Jour 90
Nombre de poussées de goutte
Jour 90

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 mai 2019

Achèvement primaire (Réel)

16 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

16 août 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2019

Première publication (Réel)

24 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 février 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2022

Dernière vérification

1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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