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Talazoparib et gemtuzumab ozogamicine pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë CD33 positive en rechute ou réfractaire

31 octobre 2024 mis à jour par: Roswell Park Cancer Institute

Essai de phase 1/1b du talazoparib et du gemtuzumab ozogamicine chez des patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë en rechute et/ou réfractaire

Cet essai de phase I/Ib étudie les effets secondaires et la meilleure dose de talazoparib administré avec le gemtuzumab ozogamicine et pour voir dans quelle mesure ils fonctionnent dans le traitement des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë CD33 positive qui est réapparue (rechute) ou ne répond pas au traitement ( réfractaire). Le talazoparib peut arrêter la croissance des cellules cancéreuses en bloquant certaines des enzymes nécessaires à la croissance cellulaire. Le gemtuzumab ozogamicine est une protéine (anticorps) associée à un médicament de chimiothérapie qui cible spécifiquement les cellules de la leucémie myéloïde aiguë exprimant un marqueur (CD33). L'ajout de talazoparib au traitement par gemtuzumab ozogamicine peut conduire à une efficacité accrue du traitement.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

OBJECTIFS PRINCIPAUX:

I. Déterminer l'innocuité et la tolérabilité du talazoparib administré en association avec le traitement par le gemtuzumab ozogamicine chez les patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) récidivante et/ou réfractaire.

II. Déterminer le taux de réponse global (ORR consistant en une rémission complète [RC] ou une rémission complète avec récupération hématologique incomplète [RCi]) du traitement combiné avec le talazoparib et le gemtuzumab ozogamicine chez les patients atteints de LAM en rechute et/ou réfractaire.

OBJECTIF SECONDAIRE :

I. Évaluer l'efficacité anti-leucémique préliminaire du talazoparib administré en association avec le gemtuzumab ozogamicine, déterminée par le taux de rémission complète (RC), le meilleur taux de réponse (RCi + rémission partielle [PR]), la durée de la rémission, la survie sans leucémie (LFS ), l'indépendance transfusionnelle (TI) et la survie globale (SG) chez les patients traités avec cette thérapie combinée.

OBJECTIFS EXPLORATOIRES :

I. Évaluer l'efficacité du talazoparib administré en association avec le gemtuzumab ozogamicine sur la maladie résiduelle minimale (MRM) chez les patients traités.

II. Évaluer les biomarqueurs mécanistes, y compris les niveaux d'inhibition de la PARP et les effets des dommages causés par l'acide désoxyribonucléique (ADN) dans les échantillons de sang périphérique et de moelle des patients traités par thérapie combinée.

III. Évaluer la qualité de vie (QOL) des patients atteints de LAM récidivante/réfractaire traités par talazoparib et gemtuzumab ozogamicine.

IV. Évaluer le nombre de patients capables de procéder à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) après une thérapie combinée.

APERÇU : Il s'agit d'une étude à doses croissantes de talazoparib.

Les patients reçoivent du talazoparib par voie orale (PO) quotidiennement les jours 1 à 21 et du gemtuzumab ozogamicine par voie intraveineuse (IV) pendant 2 heures les jours 1, 4 et 7 ou le jour 1 pour les patients en RC/RCi après les cycles 1 ou 2. Le traitement se répète toutes les 28 jours pendant 6 cycles maximum en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis à 30 jours, puis tous les 3 mois jusqu'à 12 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Statut de performance du Eastern Cooperative Oncology Group entre 0 et 1
  • Créatinine =< 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) ou clairance de la créatinine calculée (Cockcroft et Gault) > 30 mL/min (réalisée sur plasma sauf indication contraire)
  • Alanine aminotransférase (ALT) =< 2,5 x LSN (réalisée sur plasma sauf indication contraire)
  • Bilirubine directe < 1,5 mg/dL (réalisée sur plasma sauf indication contraire)
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) > 40 % telle qu'évaluée par échocardiogramme (ECHO) ou acquisition multiple (MUGA) effectuée dans les 28 jours suivant l'inscription
  • Diagnostic de leucémie myéloïde aiguë (LAM) CD33+ avec mise en évidence de >= 5 % de myéloblastes dans la moelle osseuse, le sang périphérique ou dans un site extramédullaire par pathologie. Tout niveau d'expression du récepteur CD33> 0,01% par analyse cytométrique en flux de l'institut suffira
  • Maladie récidivante ou réfractaire, définie comme :

    • Toute rechute de la moelle osseuse après une GCSH allogénique : les sujets doivent être à au moins 1 mois de la GCSH au moment du dépistage et sans médicament immunosuppresseur pendant au moins 2 semaines au moment du traitement initial (à l'exception des stéroïdes à faible dose = < 20 mg de prednisone équivalent) et n'ont pas de maladie active du greffon contre (vs.) l'hôte (GVHD)
    • LAM sans RC/RCi préalable après au moins 1 cycle antérieur de chimiothérapie d'induction de la rémission (c'est-à-dire régime(s) à base de cytarabine ou d'hypométhylation autorisés)
    • LAM récurrente après une RC/RCi antérieure, qui a été obtenue après au moins un cycle de chimiothérapie antérieur (c.-à-d. régime(s) à base de cytarabine ou d'hypométhylation autorisés)
  • Numération des globules blancs périphériques (WBC)
  • Les participants en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des méthodes contraceptives adéquates (par exemple, méthode hormonale ou barrière de contrôle des naissances ; abstinence) avant l'entrée à l'étude. Si une femme tombe enceinte ou soupçonne qu'elle est enceinte alors qu'elle ou son partenaire participe à cette étude, elle doit en informer immédiatement son médecin traitant.
  • Le participant doit comprendre la nature expérimentale de cette étude et signer un formulaire de consentement éclairé approuvé par un comité d'éthique indépendant/un comité d'examen institutionnel avant de recevoir toute procédure liée à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Leucémie promyélocytaire aiguë (APL, FAB M3) avec t(15-17) et/ou preuve de leucémie promyélocytaire/récepteur de l'acide rétinoïque alpha (PML-RAR alpha)
  • Phase blastique d'une leucémie myéloïde chronique en phase chronique antérieure avec t(9;22)
  • Réception d'une chimiothérapie (à l'exception de l'hydroxyurée), d'une radiothérapie ou d'un traitement médicamenteux expérimental dans les 2 semaines précédant le traitement à l'étude ou ceux qui ne se sont pas remis d'événements indésirables dus à des agents administrés> 2 semaines plus tôt
  • Atteinte active connue du système nerveux central ; les patients qui ont des antécédents de maladie du système nerveux central (SNC) qui ont été traités efficacement comme défini par au moins un échantillon céphalo-rachidien négatif avant le dépistage sont éligibles
  • Tumeur maligne active non contrôlée nécessitant une chimiothérapie et/ou une radiothérapie en cours. Les exemples de patients éligibles incluent les personnes ayant des antécédents de malignité traités avec une intention curative sans preuve actuelle de maladie active, telles que :

    • Sujets atteints d'un cancer du sein de stade I qui a été complètement et avec succès traité, ne nécessitant aucun traitement ou uniquement un traitement anti-hormonal
    • Sujets atteints d'un cancer colorectal T1N0M0 ou T2N0M0 qui ont été complètement et avec succès réséqués et qui sont sans maladie depuis > 2 ans avant le dépistage
    • Sujets atteints d'un cancer de la prostate indolent, défini comme stade clinique T1 ou T2a, score de Gleason = < 6, et antigène spécifique de la prostate (PSA) < 10 ng/mL, ne nécessitant aucun traitement ou uniquement un traitement anti-hormonal
    • Sujets ayant des antécédents de carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau, ou de carcinome in situ du col de l'utérus, entièrement réséqué et sans signe de maladie active
    • D'autres tumeurs malignes antérieures ou concomitantes seront examinées au cas par cas après discussion avec le chercheur principal (PI)
  • Maladie médicale actuelle non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter :

    • Trouble cardiaque sévère (insuffisance cardiaque congestive symptomatique nécessitant un traitement, angine de poitrine chronique instable, infarctus du myocarde, arythmie cardiaque, torsades de pointes,
    • Atteinte neurologique (accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire)
    • Trouble pulmonaire sévère (par ex. DLCO de 65 % ou moins ou volume expiratoire maximal en 1 seconde [FEV1]) de 65 % ou moins)
    • Insuffisance hépatique modérée avec bilirubine totale > 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN),
    • État de performance de l'oncologie coopérative de l'Est (ECOG) ≥ 2,
    • Toute autre maladie psychiatrique / situation sociale qui, de l'avis de l'investigateur, limiterait le respect des exigences de l'étude
  • Syndrome de malabsorption connu ou autre affection pouvant altérer l'absorption du médicament à l'étude et/ou incapacité et/ou refus d'avaler des gélules
  • Infection fongique, bactérienne, virale ou autre systémique active non contrôlée avec un patient présentant toujours des signes et symptômes persistants dus à l'infection malgré un traitement anti-infectieux approprié au moment du dépistage
  • Participantes enceintes ou allaitantes
  • Hépatite B active connue, hépatite C active ou toute infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) au moment du dépistage qui nécessite un traitement
  • Présence d'une GVHD aiguë ou chronique étendue de grade II-IV au moment du dépistage
  • Refus ou incapacité de suivre les exigences du protocole
  • Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, considère le participant comme un candidat inapte à recevoir le médicament à l'étude, y compris, mais sans s'y limiter, des considérations médicales, psychologiques, familiales, sociales ou géographiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement (talazoparib, gemtuzumab ozogamicine)
Les patients reçoivent du talazoparib PO quotidiennement les jours 1 à 21 et du gemtuzumab ozogamicine IV pendant 2 heures les jours 1, 4 et 7 ou le jour 1 pour les patients en RC/RCi après les cycles 1 ou 2. Le traitement se répète tous les 28 jours jusqu'à 6 cycles en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
Etudes annexes
Autres noms:
  • Évaluation de la qualité de vie
Etudes annexes
Étant donné IV
Autres noms:
  • Mylotarg
  • Anticorps monoclonal anti-CD33 humanisé conjugué à la calichéamicine
  • CDP-771
  • CMA-676
  • gemtuzumab
  • hP67.6-Calichéamicine
  • WAY-CMA-676
Bon de commande donné
Autres noms:
  • Talzenna
Bon de commande donné
Autres noms:
  • BMN 673
  • BMN-673

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose maximale tolérée
Délai: Jusqu'à 28 jours
Identifiera la dose maximale tolérée de talazoparib en association avec le gemtuzumab ozogamicine. Le niveau de dose maximal où 1 toxicité limitant la dose (DLT) ou moins est observée chez 6 patients sera défini comme la dose recommandée de phase 2.
Jusqu'à 28 jours
Taux de réponse global (ORR)
Délai: Jusqu'à 12 mois après le traitement
L'ORR consistera en une rémission complète (RC), une rémission complète avec récupération hématologique incomplète (RCi) du traitement combiné avec le talazoparib et le gemtuzumab ozogamicine. Sera estimé par un intervalle de confiance à 90 % obtenu par la méthode antérieure de Jeffrey.
Jusqu'à 12 mois après le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rémission complète
Délai: Jusqu'à 12 mois après le traitement
La rémission complète sera estimée avec des intervalles de confiance à 90 % obtenus par la méthode antérieure de Jeffrey.
Jusqu'à 12 mois après le traitement
Meilleur taux de réponse
Délai: Jusqu'à 12 mois après le traitement
Le meilleur taux de réponse consistera en une CRi et une rémission partielle (RP).
Jusqu'à 12 mois après le traitement
Durée de la rémission
Délai: Jusqu'à 12 mois après le traitement
La durée de la réponse sera estimée à l'aide des méthodes standard de Kaplan-Meier, où les estimations de la médiane seront obtenues avec des intervalles de confiance à 90 %.
Jusqu'à 12 mois après le traitement
Survie sans leucémie (LFS)
Délai: Jusqu'à 12 mois après le traitement
L'EPA sera estimée à l'aide des méthodes standard de Kaplan-Meier, où les estimations de la médiane seront obtenues avec des intervalles de confiance à 90 %.
Jusqu'à 12 mois après le traitement
Taux d'indépendance transfusionnelle
Délai: Jusqu'à 12 mois après le traitement
Le taux d'indépendance transfusionnelle sera estimé avec des intervalles de confiance à 90 % obtenus par la méthode antérieure de Jeffrey.
Jusqu'à 12 mois après le traitement
Taux de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Délai: Jusqu'à 12 mois après le traitement
La HSCT sera estimée avec des intervalles de confiance à 90 % obtenus par la méthode antérieure de Jeffrey.
Jusqu'à 12 mois après le traitement
Survie globale (SG)
Délai: Jusqu'à 12 mois après le traitement
La SG sera estimée à l'aide des méthodes standard de Kaplan-Meier, où les estimations de la médiane seront obtenues avec des intervalles de confiance à 90 %.
Jusqu'à 12 mois après le traitement
Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 30 jours après le traitement
Les EI observés, les EI graves (EIG), les DLT et les toxicités seront résumés par niveau de dose et grade en utilisant les fréquences et les fréquences relatives. Les AE, SAE, DLT et les taux de toxicité seront estimés avec des intervalles de confiance à 90 % obtenus à l'aide de la méthode antérieure de Jeffrey.
Jusqu'à 30 jours après le traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Eunice S Wang, Roswell Park Cancer Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 octobre 2020

Achèvement primaire (Réel)

26 mai 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

29 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2019

Première publication (Réel)

20 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

1 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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