HEALEY ALS Platform Trial - Régime A Zilucoplan
L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA.
Le régime A évaluera l'innocuité et l'efficacité d'un seul médicament à l'étude, le zilucoplan, chez les participants atteints de SLA.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA. Cet essai est conçu comme un essai de plate-forme perpétuel. Cela signifie qu'il n'y a qu'un seul protocole principal dictant la conduite du procès. Le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS est enregistré sous le numéro NCT04297683.
Une fois qu'un participant s'est inscrit au protocole principal et répond à tous les critères d'éligibilité, le participant sera éligible pour être randomisé dans n'importe quel régime en cours d'inscription. Tous les participants auront une chance égale d'être randomisés pour n'importe quel régime en cours d'inscription.
Si un participant est randomisé pour le Régime A - Zilucoplan, le participant effectuera une visite de sélection pour évaluer les critères d'éligibilité supplémentaires du Régime A. Une fois les critères d'éligibilité du régime A confirmés, les participants effectueront une évaluation de base et seront randomisés selon un rapport de 3: 1 pour recevoir soit du zilucoplan actif, soit un placebo correspondant.
Le régime A s'inscrira sur invitation, car les participants ne peuvent pas choisir de s'inscrire au régime A. Les participants doivent d'abord s'inscrire au protocole principal et être éligibles pour participer au protocole principal avant de pouvoir être affectés au hasard au régime A.
Pour une liste des sites d'inscription, veuillez consulter le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS sous NCT04297683.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Le critère d'inclusion suivant s'ajoute aux critères d'inclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).
- Vaccination avec un vaccin méningococcique quadrivalent et un vaccin méningococcique de sérotype B au moins 14 jours avant la première dose du médicament à l'étude lors de la visite de référence (jour 0). Les vaccins méningococciques (y compris les rappels) doivent être administrés conformément à la feuille de travail de vaccination de l'étude.
Critère d'exclusion:
Les critères d'exclusion suivants s'ajoutent aux critères d'exclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).
- Antécédents de méningococcie.
- Traitement préalable avec un inhibiteur du complément.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo correspondant
Mode d'administration : injection sous-cutanée Posologie : injection sous-cutanée quotidienne |
Médicament : Placebo correspondant Mode d'administration : injection sous-cutanée Posologie : injection sous-cutanée quotidienne |
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Expérimental: Zilucoplan
Médicament : Zilucoplan Administration : Injection sous-cutanée Posologie : 0,3 mg/kg administré quotidiennement |
Médicament : Zilucoplan Administration : Injection sous-cutanée Posologie : 0,3 mg/kg administré quotidiennement |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Progression de la maladie évaluée par le score total ALSFRS-R
Délai: Ligne de base jusqu'à 24 semaines
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Modification de la gravité de la maladie telle que mesurée par le score total de l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de l'ALS (ALSFRS-R) à l'aide d'un modèle bayésien de mesures répétées qui tient compte de la perte de suivi due à la mortalité.
Chacune des 12 questions évaluant une capacité fonctionnelle distincte est notée de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les patients ayant des scores plus élevés ont plus de fonction physique.
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Ligne de base jusqu'à 24 semaines
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Taux d'événements de mortalité
Délai: Ligne de base jusqu'à 24 semaines
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La mortalité est définie comme le décès ou l'équivalent du décès.
Un participant est déterminé à répondre aux critères d'équivalent de décès si la ventilation assistée permanente (PAV) est utilisée pendant plus de 22 heures par jour pendant plus de sept jours consécutifs.
Le taux de mortalité a été estimé à partir d'un modèle bayésien à paramètres partagés qui supposait des temps de survie distribués de manière exponentielle.
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Ligne de base jusqu'à 24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fonction respiratoire
Délai: Base de référence et 24 semaines
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Modification de la fonction respiratoire évaluée par la capacité vitale lente (SVC).
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Base de référence et 24 semaines
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Force musculaire
Délai: Base de référence et 24 semaines
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Modification de la force musculaire mesurée isométriquement à l'aide d'une dynamométrie portative (HHD).
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Base de référence et 24 semaines
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Nombre de participants ayant subi un décès ou un équivalent décès
Délai: Ligne de base jusqu'à 24 semaines
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Le nombre de participants décédés ou remplissant le critère d'un équivalent décès entre la date de leur visite de référence et la fin de la fenêtre de visite de la semaine 24 (généralement 175 jours après la référence).
Le critère d'équivalent décès est l'utilisation de la ventilation assistée permanente (PAV) pendant plus de 22 heures par jour pendant plus de 7 jours consécutifs.
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Ligne de base jusqu'à 24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2019P003518A
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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