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Plataforma de prueba HEALEY ALS - Régimen A Zilucoplan

30 de junio de 2023 actualizado por: Merit E. Cudkowicz, MD

El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA.

El régimen A evaluará la seguridad y la eficacia de un único fármaco del estudio, zilucoplan, en participantes con ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA. Esta prueba está diseñada como una prueba de plataforma perpetua. Esto significa que hay un Protocolo Maestro único que dicta la realización del ensayo. El protocolo maestro de prueba de la plataforma HEALEY ALS está registrado como NCT04297683.

Una vez que un participante se inscribe en el Protocolo maestro y cumple con todos los criterios de elegibilidad, el participante será elegible para ser aleatorizado en cualquier régimen de inscripción actual. Todos los participantes tendrán las mismas posibilidades de ser asignados al azar a cualquier régimen de inscripción actual.

Si un participante es aleatorizado al Régimen A - Zilucoplan, el participante completará una visita de selección para evaluar los criterios de elegibilidad adicionales del Régimen A. Una vez que se confirmen los criterios de elegibilidad del Régimen A, los participantes completarán una evaluación inicial y serán aleatorizados en una proporción de 3:1 a zilucoplan activo o al placebo equivalente.

El Régimen A se inscribirá por invitación, ya que los participantes no pueden optar por inscribirse en el Régimen A. Los participantes primero deben inscribirse en el Protocolo maestro y ser elegibles para participar en el Protocolo maestro antes de poder ser asignados aleatoriamente al Régimen A.

Para obtener una lista de los sitios de inscripción, consulte el Protocolo maestro de prueba de la plataforma HEALEY ALS en NCT04297683.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

162

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El siguiente criterio de inclusión se suma a los criterios de inclusión especificados en el Protocolo maestro (NCT NCT04297683).

    1. Vacunación con una vacuna meningocócica tetravalente y una vacuna meningocócica del serotipo B al menos 14 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio en la visita inicial (día 0). Las vacunas meningocócicas (incluidos los refuerzos) deben administrarse de acuerdo con la hoja de trabajo de vacunación del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Los siguientes criterios de exclusión se suman a los criterios de exclusión especificados en el Protocolo maestro (NCT NCT04297683).

    1. Antecedentes de enfermedad meningocócica.
    2. Tratamiento previo con un inhibidor del complemento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo coincidente

Administración: inyección subcutánea

Dosis: inyección subcutánea diaria
Droga: Placebo coincidente

Fármaco: Placebo coincidente

Administración: inyección subcutánea

Dosis: inyección subcutánea diaria
Experimental: Zilucoplan

Fármaco: Zilucoplan Administración: Inyección subcutánea

Dosis: 0,3 mg/kg administrados diariamente
Droga: Zilucoplan

Fármaco: Zilucoplan Administración: Inyección subcutánea

Dosis: 0,3 mg/kg administrados diariamente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Progresión de la enfermedad evaluada por la puntuación total de ALSFRS-R
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las 24 semanas
Cambio en la gravedad de la enfermedad medido por la puntuación total revisada de la Escala de calificación funcional de ALS (ALSFRS-R) utilizando un modelo bayesiano de medidas repetidas que representa la pérdida durante el seguimiento debido a la mortalidad. Cada una de las 12 preguntas que evalúan la capacidad funcional distinta se califica de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función física.
Línea de base hasta las 24 semanas
Tasa de evento de mortalidad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las 24 semanas
La mortalidad se define como la muerte o el equivalente a la muerte. Se determina que un participante cumple con los criterios de muerte equivalente si se usa ventilación asistida permanente (PAV) durante más de 22 horas por día durante más de siete días seguidos. La tasa de mortalidad se estimó a partir de un modelo paramétrico compartido bayesiano que asumía tiempos de supervivencia distribuidos exponencialmente.
Línea de base hasta las 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Función respiratoria
Periodo de tiempo: Línea base y 24 semanas
Cambio en la función respiratoria evaluada por la capacidad vital lenta (SVC).
Línea base y 24 semanas
Fuerza muscular
Periodo de tiempo: Línea base y 24 semanas
Cambio en la fuerza muscular medida isométricamente usando dinamometría manual (HHD).
Línea base y 24 semanas
Número de participantes que experimentaron muerte o equivalente de muerte
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las 24 semanas
El número de participantes que fallecieron o cumplieron el criterio de un equivalente de muerte desde la fecha de su visita inicial hasta el final de la ventana de visita de la semana 24 (generalmente 175 días después de la visita inicial). El criterio equivalente a muerte es el uso de ventilación asistida permanente (PAV) durante más de 22 horas por día durante más de 7 días seguidos.
Línea de base hasta las 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Merit E. Cudkowicz, MD

Colaboradores

Ra Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de julio de 2020

Finalización primaria (Actual)

13 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

4 de mayo de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2019P003518A

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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