Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пробная версия платформы HEALEY для лечения БАС — схема A Zilucoplan

30 июня 2023 г. обновлено: Merit E. Cudkowicz, MD

Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС.

Схема А будет оценивать безопасность и эффективность одного исследуемого препарата, зилукоплана, у участников с БАС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС. Эта пробная версия разработана как бессрочная пробная версия платформы. Это означает, что существует единый Мастер-протокол, определяющий ход судебного разбирательства. Основной пробный протокол платформы HEALEY ALS зарегистрирован как NCT04297683.

После того, как участник зарегистрируется в Мастер-протоколе и будет соответствовать всем критериям приемлемости, участник будет иметь право быть рандомизированным в любой режим регистрации в настоящее время. Все участники будут иметь равные шансы быть рандомизированными для любой из зарегистрированных в настоящее время схем.

Если участник рандомизирован для получения Схемы А - Зилукоплан, участник завершит визит для скрининга для оценки дополнительных критериев приемлемости Схемы А. Как только критерии приемлемости схемы А будут подтверждены, участники пройдут базовую оценку и будут рандомизированы в соотношении 3:1 либо для активного зилукоплана, либо для соответствующего плацебо.

Схема A будет зачислена по приглашению, поскольку участники не могут выбрать регистрацию в схеме A. Участники должны сначала зарегистрироваться в основном протоколе и иметь право участвовать в основном протоколе, прежде чем они смогут быть случайным образом назначены на схему A.

Список сайтов для регистрации см. в основном протоколе пробной версии платформы HEALEY ALS под номером NCT04297683.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

162

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Следующий критерий включения является дополнением к критериям включения, указанным в Основном протоколе (NCT NCT04297683).

    1. Вакцинация четырехвалентной менингококковой вакциной и менингококковой вакциной серотипа В не менее чем за 14 дней до введения первой дозы исследуемого препарата во время исходного визита (день 0). Менингококковые вакцины (включая бустеры) следует вводить в соответствии с рабочим листом вакцинации исследования.

Критерий исключения:

  • Следующие критерии исключения дополняют критерии исключения, указанные в Основном протоколе (NCT NCT04297683).

    1. Менингококковая инфекция в анамнезе.
    2. Предварительное лечение ингибитором комплемента.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо

Способ применения: подкожная инъекция

Дозировка: Ежедневная подкожная инъекция
Лекарство: Соответствующее плацебо

Наркотик: соответствующий плацебо

Способ применения: подкожная инъекция

Дозировка: Ежедневная подкожная инъекция
Экспериментальный: Зилукоплан

Лекарственное средство: Зилукоплан Применение: Подкожная инъекция

Дозировка: 0,3 мг/кг ежедневно.
Лекарство: Зилукоплан

Лекарственное средство: Зилукоплан Применение: Подкожная инъекция

Дозировка: 0,3 мг/кг ежедневно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Прогрессирование заболевания по оценке общего балла ALSFRS-R
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 недели
Изменение тяжести заболевания, измеренное по общей шкале пересмотренной функциональной рейтинговой шкалы БАС (ALSFRS-R) с использованием байесовской модели повторных измерений, учитывающей потерю наблюдения из-за смертности. Каждый из 12 вопросов, оценивающих различные функциональные способности, оценивается по шкале от 4 (нормально) до 0 (отсутствие способностей), с максимальным общим баллом 48 и минимальным общим баллом 0. Пациенты с более высокими баллами имеют больше физических функций.
Исходный уровень через 24 недели
Коэффициент смертности
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 недели
Смертность определяется как смерть или эквивалент смерти. Участник считается отвечающим критериям эквивалента смерти, если постоянная вспомогательная вентиляция легких (PAV) используется более 22 часов в день в течение более семи дней подряд. Уровень смертности оценивался по байесовской модели с общими параметрами, которая предполагала экспоненциальное распределение времени выживания.
Исходный уровень через 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дыхательная функция
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 недели
Изменение дыхательной функции, оцениваемое по медленной жизненной емкости легких (МЖЕЛ).
Исходный уровень и 24 недели
Мышечная сила
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 недели
Изменение мышечной силы, измеренное изометрически с использованием ручной динамометрии (HHD).
Исходный уровень и 24 недели
Количество участников, переживших смерть или эквивалент смерти
Временное ограничение: Исходный уровень через 24 недели
Количество участников, которые умерли или соответствовали критерию эквивалента смерти с даты их исходного посещения до конца окна посещения на 24-й неделе (обычно через 175 дней после исходного уровня). Критерием эквивалента смерти является использование постоянной искусственной вентиляции легких (PAV) более 22 часов в сутки в течение более 7 дней подряд.
Исходный уровень через 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Merit E. Cudkowicz, MD

Соавторы

Ra Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 июля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 мая 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2019P003518A

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Соответствующее плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kuwait

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться