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Teste da Plataforma HEALEY ALS - Regime A Zilucoplan

30 de junho de 2023 atualizado por: Merit E. Cudkowicz, MD

O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo multicêntrico e multiregime que avalia a segurança e a eficácia de produtos experimentais para o tratamento da ELA.

O Regime A avaliará a segurança e a eficácia de um único medicamento do estudo, zilucoplan, em participantes com ELA.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo multicêntrico e multiregime que avalia a segurança e a eficácia de produtos experimentais para o tratamento da ELA. Este teste foi concebido como um teste de plataforma perpétuo. Isso significa que existe um único Protocolo Mestre ditando a condução do julgamento. O HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol está registrado como NCT04297683.

Uma vez que um participante se inscreve no Protocolo Mestre e atende a todos os critérios de elegibilidade, o participante será elegível para ser randomizado em qualquer regime de inscrição atual. Todos os participantes terão uma chance igual de serem randomizados para qualquer regime de inscrição atual.

Se um participante for randomizado para o Regime A - Zilucoplan, o participante fará uma visita de triagem para avaliar os critérios adicionais de elegibilidade do Regime A. Assim que os critérios de elegibilidade do Regime A forem confirmados, os participantes completarão uma avaliação inicial e serão randomizados em uma proporção de 3:1 para zilucoplan ativo ou placebo correspondente.

O Regime A se inscreverá por convite, pois os participantes não podem optar por se inscrever no Regime A. Os participantes devem primeiro se inscrever no Protocolo Mestre e ser elegíveis para participar do Protocolo Mestre antes de poderem ser designados aleatoriamente para o Regime A.

Para obter uma lista de locais de inscrição, consulte o protocolo mestre de avaliação da plataforma HEALEY ALS em NCT04297683.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

162

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O seguinte critério de inclusão é adicional aos critérios de inclusão especificados no Protocolo Mestre (NCT NCT04297683).

    1. Vacinação com uma vacina meningocócica quadrivalente e vacina meningocócica do sorotipo B pelo menos 14 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo na visita de linha de base (dia 0). Vacinas meningocócicas (incluindo reforços) devem ser administradas de acordo com a planilha de vacinação do estudo.

Critério de exclusão:

  • Os critérios de exclusão a seguir são adicionais aos critérios de exclusão especificados no Protocolo Mestre (NCT NCT04297683).

    1. Histórico de doença meningocócica.
    2. Tratamento prévio com um inibidor do complemento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo correspondente

Administração: injeção subcutânea

Dosagem: injeção subcutânea diária
Medicamento: Placebo correspondente

Medicamento: placebo correspondente

Administração: injeção subcutânea

Dosagem: injeção subcutânea diária
Experimental: Zilucoplan

Droga: Zilucoplan Administração: Injeção subcutânea

Dosagem: 0,3mg/kg administrado diariamente
Medicamento: Zilucoplan

Droga: Zilucoplan Administração: Injeção subcutânea

Dosagem: 0,3mg/kg administrado diariamente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Progressão da doença avaliada pela pontuação total ALSFRS-R
Prazo: Linha de base até 24 semanas
Mudança na gravidade da doença medida pela pontuação total da Escala de Classificação Funcional da ALS Revisada (ALSFRS-R) usando um modelo Bayesiano de medidas repetidas que representa a perda de acompanhamento devido à mortalidade. Cada uma das 12 questões que avaliam a capacidade funcional distinta é pontuada de 4 (normal) a 0 (sem capacidade), com uma pontuação total máxima de 48 e uma pontuação total mínima de 0. Pacientes com pontuações mais altas têm mais função física.
Linha de base até 24 semanas
Taxa de eventos de mortalidade
Prazo: Linha de base até 24 semanas
A mortalidade é definida como morte ou equivalente à morte. Um participante está determinado a atender aos critérios de equivalente à morte se a ventilação assistida permanente (PAV) for usada por mais de 22 horas por dia por mais de sete dias seguidos. A taxa de mortalidade foi estimada a partir de um modelo paramétrico compartilhado Bayesiano que assumiu tempos de sobrevida distribuídos exponencialmente.
Linha de base até 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Função Respiratória
Prazo: Linha de base e 24 semanas
Alteração na função respiratória avaliada pela capacidade vital lenta (SVC).
Linha de base e 24 semanas
Força muscular
Prazo: Linha de base e 24 semanas
Mudança na força muscular medida isometricamente usando dinamometria manual (HHD).
Linha de base e 24 semanas
Número de participantes que sofreram morte ou equivalente à morte
Prazo: Linha de base até 24 semanas
O número de participantes que morreram ou atingiram o critério para uma morte equivalente a partir da data de sua visita inicial até o final da janela de visita da Semana 24 (geralmente 175 dias após a consulta inicial). O critério de equivalência de morte é o uso de ventilação assistida permanente (PAV) por mais de 22 horas por dia por mais de 7 dias seguidos.
Linha de base até 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Merit E. Cudkowicz, MD

Colaboradores

Ra Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de julho de 2020

Conclusão Primária (Real)

13 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Real)

4 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

18 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2019P003518A

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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