Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HEALEY ALS Platformforsøg - Regimen A Zilucoplan

30. juni 2023 opdateret af: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS.

Regime A vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et enkelt studielægemiddel, zilucoplan, hos deltagere med ALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS. Denne prøveversion er designet som en evig platformsprøve. Det betyder, at der er en enkelt hovedprotokol, der dikterer afviklingen af ​​retssagen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol er registreret som NCT04297683.

Når en deltager tilmelder sig Master Protocol og opfylder alle berettigelseskriterier, vil deltageren være berettiget til at blive randomiseret til et hvilket som helst aktuelt tilmeldingsregime. Alle deltagere vil have en lige chance for at blive randomiseret til enhver aktuelt tilmeldt regime.

Hvis en deltager randomiseres til Regimen A - Zilucoplan, vil deltageren gennemføre et screeningsbesøg for at vurdere yderligere Regimen A-kriterier. Når Regim A-kriterierne er bekræftet, vil deltagerne gennemføre en baseline-vurdering og blive randomiseret i et 3:1-forhold til enten aktivt zilucoplan eller matchende placebo.

Regime A tilmelder sig efter invitation, da deltagere muligvis ikke vælger at tilmelde sig Regimen A. Deltagerne skal først tilmelde sig Master Protocol og være berettiget til at deltage i Master Protocol, før de kan blive tilfældigt tildelt til Regimen A.

For en liste over tilmeldingswebsteder, se venligst HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

162

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Følgende inklusionskriterium er et supplement til inklusionskriterierne specificeret i Master Protocol (NCT NCT04297683).

    1. Vaccination med en quadrivalent meningokokvaccine og meningokok serotype B-vaccine mindst 14 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet ved baseline-besøget (dag 0). Meningokokvacciner (inklusive boostere) bør administreres i overensstemmelse med undersøgelsens vaccinationsskema.

Ekskluderingskriterier:

  • Følgende eksklusionskriterier er ud over eksklusionskriterierne specificeret i masterprotokollen (NCT NCT04297683).

    1. Historie om meningokoksygdom.
    2. Forudgående behandling med en komplementhæmmer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Matchende placebo

Administration: Subkutan injektion

Dosering: Daglig subkutan injektion
Medicin: Matchende placebo

Lægemiddel: Matchende placebo

Administration: Subkutan injektion

Dosering: Daglig subkutan injektion
Eksperimentel: Zilucoplan

Lægemiddel: Zilucoplan Administration: Subkutan injektion

Dosering: 0,3 mg/kg administreret dagligt
Medicin: Zilucoplan

Lægemiddel: Zilucoplan Administration: Subkutan injektion

Dosering: 0,3 mg/kg administreret dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsprogression vurderet af ALSFRS-R Total Score
Tidsramme: Baseline gennem 24 uger
Ændring i sygdommens sværhedsgrad målt ved ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore ved hjælp af en Bayesiansk model med gentagne målinger, der tager højde for tab til opfølgning på grund af dødelighed. Hvert af de 12 spørgsmål, der vurderer distinkt funktionsevne, bedømmes fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Patienter med højere score har mere fysisk funktion.
Baseline gennem 24 uger
Dødelighedsbegivenhed
Tidsramme: Baseline gennem 24 uger
Dødelighed defineres som død eller dødsækvivalent. En deltager er fast besluttet på at opfylde kriterierne for dødsækvivalent, hvis permanent assisteret ventilation (PAV) bruges i mere end 22 timer om dagen i mere end syv dage i træk. Dødelighedsraten blev estimeret ud fra en Bayesiansk delt-parametrisk model, der antog eksponentielt fordelte overlevelsestider.
Baseline gennem 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Åndedrætsfunktion
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Ændring i åndedrætsfunktionen vurderet ved langsom vitalkapacitet (SVC).
Baseline og 24 uger
Muskelstyrke
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Ændring i muskelstyrke målt isometrisk ved hjælp af håndholdt dynamometri (HHD).
Baseline og 24 uger
Antal deltagere, der oplevede død eller dødsækvivalent
Tidsramme: Baseline gennem 24 uger
Antallet af deltagere, der døde eller opfyldte kriteriet for en dødsækvivalent fra datoen for deres baseline-besøg til slutningen af ​​uge 24-besøgsvinduet (generelt 175 dage efter baseline). Dødsækvivalentkriteriet er brug af permanent assisteret ventilation (PAV) i mere end 22 timer om dagen i mere end 7 dage i træk.
Baseline gennem 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Samarbejdspartnere

Ra Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

4. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

18. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019P003518A

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Matchende placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner