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Prova della piattaforma HEALEY ALS - Regime A Zilucoplan

30 giugno 2023 aggiornato da: Merit E. Cudkowicz, MD

L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA.

Il regime A valuterà la sicurezza e l'efficacia di un singolo farmaco in studio, zilucoplan, nei partecipanti con SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA. Questa prova è concepita come una prova perpetua della piattaforma. Ciò significa che esiste un unico protocollo principale che determina lo svolgimento del processo. Il protocollo principale di prova della piattaforma HEALEY ALS è registrato come NCT04297683.

Una volta che un partecipante si iscrive al protocollo principale e soddisfa tutti i criteri di idoneità, il partecipante sarà idoneo per essere randomizzato in qualsiasi regime attualmente in fase di iscrizione. Tutti i partecipanti avranno pari possibilità di essere randomizzati a qualsiasi regime attualmente iscritto.

Se un partecipante viene randomizzato al Regime A - Zilucoplan, il partecipante completerà una visita di screening per valutare ulteriori criteri di ammissibilità del Regime A. Una volta confermati i criteri di ammissibilità del regime A, i partecipanti completeranno una valutazione di base e saranno randomizzati in un rapporto 3:1 allo zilucoplan attivo o al placebo corrispondente.

Il Regime A si iscriverà su invito, in quanto i partecipanti potrebbero non scegliere di iscriversi al Regime A. I partecipanti devono prima iscriversi al Protocollo Master ed essere idonei a partecipare al Protocollo Master prima di poter essere assegnati in modo casuale al Regime A.

Per un elenco dei siti di iscrizione, consultare il protocollo principale di prova della piattaforma HEALEY ALS sotto NCT04297683.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

162

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il seguente criterio di inclusione si aggiunge ai criteri di inclusione specificati nel Protocollo Master (NCT NCT04297683).

    1. Vaccinazione con un vaccino meningococcico quadrivalente e vaccino meningococcico sierotipo B almeno 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio alla visita di base (giorno 0). I vaccini contro il meningococco (inclusi i richiami) devono essere somministrati in conformità con il foglio di lavoro per la vaccinazione dello studio.

Criteri di esclusione:

  • I seguenti criteri di esclusione si aggiungono ai criteri di esclusione specificati nel protocollo principale (NCT NCT04297683).

    1. Storia della malattia meningococcica.
    2. Precedente trattamento con un inibitore del complemento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo abbinato

Somministrazione: iniezione sottocutanea

Dosaggio: iniezione sottocutanea giornaliera
Droga: Placebo abbinato

Droga: Placebo corrispondente

Somministrazione: iniezione sottocutanea

Dosaggio: iniezione sottocutanea giornaliera
Sperimentale: Zilucoplan

Droga: Zilucoplan Amministrazione: iniezione sottocutanea

Dosaggio: 0,3 mg/kg somministrati giornalmente
Droga: Zilucoplan

Droga: Zilucoplan Amministrazione: iniezione sottocutanea

Dosaggio: 0,3 mg/kg somministrati giornalmente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione della malattia valutata dal punteggio totale ALSFRS-R
Lasso di tempo: Linea di base fino a 24 settimane
Variazione della gravità della malattia misurata dal punteggio totale ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) utilizzando un modello bayesiano a misure ripetute che tiene conto della perdita al follow-up dovuta alla mortalità. Ciascuna delle 12 domande che valutano l'abilità funzionale distinta è valutata da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno più funzionalità fisica.
Linea di base fino a 24 settimane
Tasso di eventi di mortalità
Lasso di tempo: Linea di base fino a 24 settimane
La mortalità è definita come la morte o l'equivalente della morte. Un partecipante è determinato a soddisfare i criteri di morte equivalente se la ventilazione assistita permanente (PAV) viene utilizzata per più di 22 ore al giorno per più di sette giorni consecutivi. Il tasso di mortalità è stato stimato da un modello parametrico condiviso bayesiano che presupponeva tempi di sopravvivenza distribuiti in modo esponenziale.
Linea di base fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione respiratoria
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
Variazione della funzione respiratoria valutata dalla capacità vitale lenta (SVC).
Basale e 24 settimane
Forza muscolare
Lasso di tempo: Basale e 24 settimane
Variazione della forza muscolare misurata isometricamente utilizzando la dinamometria manuale (HHD).
Basale e 24 settimane
Numero di partecipanti che hanno subito la morte o l'equivalente della morte
Lasso di tempo: Linea di base fino a 24 settimane
Il numero di partecipanti che sono deceduti o hanno soddisfatto il criterio per un equivalente di morte dalla data della loro visita di riferimento alla fine della finestra di visita della settimana 24 (generalmente 175 giorni dopo il basale). Il criterio dell'equivalente di morte è l'uso della ventilazione assistita permanente (PAV) per più di 22 ore al giorno per più di 7 giorni consecutivi.
Linea di base fino a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Collaboratori

Ra Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

13 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

4 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019P003518A

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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