Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška platformy HEALEY ALS - režim A Zilucoplan

30. června 2023 aktualizováno: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS.

Režim A bude hodnotit bezpečnost a účinnost jediného studovaného léku, zilucoplanu, u účastníků s ALS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS. Tato zkušební verze je navržena jako věčná platformová zkušební verze. To znamená, že existuje jediný hlavní protokol, který diktuje vedení soudu. Protokol HEALEY ALS Platform Trial Master je registrován jako NCT04297683.

Jakmile se účastník zaregistruje do hlavního protokolu a splní všechna kritéria způsobilosti, bude mít nárok na randomizaci do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu. Všichni účastníci budou mít stejnou šanci, že budou randomizováni do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu.

Pokud je účastník randomizován do režimu A – Zilucoplan, absolvuje účastník screeningovou návštěvu, aby posoudil další kritéria způsobilosti pro režim A. Jakmile budou potvrzena kritéria způsobilosti pro režim A, účastníci dokončí základní hodnocení a budou randomizováni v poměru 3:1 buď k aktivnímu zilukoplanu, nebo odpovídajícímu placebu.

Režim A se zapíše na pozvání, protože účastníci se nemusejí rozhodnout zapsat se do režimu A. Účastníci se musí nejprve zapsat do hlavního protokolu a být způsobilí k účasti v hlavním protokolu, než budou moci být náhodně přiděleni do režimu A.

Seznam registračních webů naleznete v protokolu HEALEY ALS Platform Trial Master pod NCT04297683.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

162

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Následující kritérium zahrnutí je doplňkem kritérií zahrnutí uvedených v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).

    1. Očkování kvadrivalentní meningokokovou vakcínou a meningokokovou vakcínou sérotypu B alespoň 14 dní před první dávkou studovaného léku při vstupní návštěvě (den 0). Meningokokové vakcíny (včetně boosterů) by měly být podávány v souladu s očkovacím listem studie.

Kritéria vyloučení:

  • Následující kritéria vyloučení doplňují kritéria vyloučení uvedená v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).

    1. Meningokokové onemocnění v anamnéze.
    2. Předchozí léčba inhibitorem komplementu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Odpovídající placebo

Způsob podání: Subkutánní injekce

Dávkování: Denní subkutánní injekce
Lék: Odpovídající placebo

Lék: odpovídající placebo

Způsob podání: Subkutánní injekce

Dávkování: Denní subkutánní injekce
Experimentální: Zilucoplan

Lék: Zilucoplan Podávání: Subkutánní injekce

Dávkování: 0,3 mg/kg denně
Lék: Zilucoplan

Lék: Zilucoplan Podávání: Subkutánní injekce

Dávkování: 0,3 mg/kg denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Progrese onemocnění podle celkového skóre ALSFRS-R
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Změna v závažnosti onemocnění měřená celkovým skóre ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) za použití Bayesovského modelu opakovaných měření, který zohledňuje ztrátu sledování v důsledku úmrtnosti. Každá z 12 otázek hodnotících odlišnou funkční schopnost je hodnocena od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Pacienti s vyšším skóre mají více fyzických funkcí.
Výchozí stav do 24 týdnů
Míra úmrtnosti
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Úmrtnost je definována jako smrt nebo ekvivalent smrti. Účastník je rozhodnut splnit kritéria ekvivalentu smrti, pokud je permanentní asistovaná ventilace (PAV) používána déle než 22 hodin denně po více než sedm dní v řadě. Míra úmrtnosti byla odhadnuta z Bayesovského sdíleného parametrického modelu, který předpokládal exponenciálně rozdělené doby přežití.
Výchozí stav do 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Respirační funkce
Časové okno: Výchozí stav a 24 týdnů
Změna respirační funkce hodnocená pomocí pomalé vitální kapacity (SVC).
Výchozí stav a 24 týdnů
Svalová síla
Časové okno: Výchozí stav a 24 týdnů
Změna svalové síly měřená izometricky pomocí ruční dynamometrie (HHD).
Výchozí stav a 24 týdnů
Počet účastníků, kteří zažili smrt nebo ekvivalent smrti
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
Počet účastníků, kteří zemřeli nebo splnili kritérium pro ekvivalent úmrtí od data jejich základní návštěvy do konce okna návštěvy 24. týdne (obecně 175 dní po výchozím stavu). Kritérium ekvivalentu smrti je použití permanentní asistované ventilace (PAV) po dobu delší než 22 hodin denně po dobu delší než 7 dní v řadě.
Výchozí stav do 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Merit E. Cudkowicz, MD

Spolupracovníci

Ra Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

13. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

4. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2019P003518A

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Odpovídající placebo

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit