HEALEY ALS platform próbaverzió – A Zilucoplan rendje
A HEALEY ALS Platform Trial egy állandó, többközpontú, több kezelési rendet felölelő klinikai vizsgálat, amely az ALS kezelésére szolgáló vizsgálati termékek biztonságosságát és hatékonyságát értékeli.
Az A séma egyetlen vizsgálati gyógyszer, a zilucoplan biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni az ALS-ben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A HEALEY ALS Platform Trial egy állandó, többközpontú, több kezelési rendet felölelő klinikai vizsgálat, amely az ALS kezelésére szolgáló vizsgálati termékek biztonságosságát és hatékonyságát értékeli. Ezt a próbaverziót állandó platformpróbaként tervezték. Ez azt jelenti, hogy egyetlen főjegyzőkönyv írja elő a tárgyalás lefolytatását. A HEALEY ALS platform próbaverziójának főprotokollja NCT04297683 néven van regisztrálva.
Amint egy résztvevő beiratkozik a főprotokollba, és teljesíti az összes alkalmassági feltételt, a résztvevő jogosult lesz arra, hogy véletlenszerűen besorolják bármelyik jelenleg beiratkozó rendszerbe. Minden résztvevőnek egyenlő esélye van arra, hogy véletlenszerűen besorolják bármelyik jelenleg beiratkozó rendszerbe.
Ha egy résztvevőt véletlenszerűen besorolnak az A rendszer - Zilucoplan programba, a résztvevő egy szűrővizsgálaton vesz részt, hogy értékelje az A rendszer további alkalmassági kritériumait. Miután megerősítették az A rendszer alkalmassági feltételeit, a résztvevők elvégzik a kiindulási értékelést, és 3:1 arányban randomizálják őket az aktív zilucoplanhoz vagy a megfelelő placebóhoz.
Az A-rezsim meghívással jelentkezik be, mivel a résztvevők nem dönthetnek úgy, hogy beiratkoznak az A-rezsimbe. A résztvevőknek először be kell iratkozniuk a Főprotokollba, és jogosultaknak kell lenniük a Főprotokollban való részvételre, mielőtt véletlenszerűen besorolhatnák őket az A-rendbe.
A regisztráló webhelyek listáját lásd a HEALEY ALS platform próbaverziójának főprotokolljában az NCT04297683 szám alatt.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
A következő felvételi feltétel kiegészíti a fő protokollban (NCT NCT04297683) meghatározott felvételi feltételeket.
- Vakcinázás négyértékű meningococcus vakcinával és meningococcus B szerotípusú vakcinával legalább 14 nappal a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt a kiindulási (0. nap) látogatáson. A meningococcus elleni vakcinákat (beleértve az emlékeztető oltásokat is) a vizsgálat oltási munkalapjának megfelelően kell beadni.
Kizárási kritériumok:
A következő kizárási feltételek a főprotokollban (NCT NCT04297683) meghatározott kizárási feltételeken túlmennek.
- Meningococcus-betegség története.
- Előzetes kezelés komplement inhibitorral.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Megfelelő placebo
Alkalmazás: Subcutan injekció Adagolás: napi szubkután injekció |
Kábítószer: megfelelő placebo Alkalmazás: Subcutan injekció Adagolás: napi szubkután injekció |
|
Kísérleti: Zilucoplan
Gyógyszer: Zilucoplan Beadás: Subcutan injekció Adagolás: 0,3 mg/ttkg naponta |
Gyógyszer: Zilucoplan Beadás: Subcutan injekció Adagolás: 0,3 mg/ttkg naponta |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A betegség progressziója az ALSFRS-R összpontszám alapján
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
|
A betegség súlyosságának változása az ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) összpontszámmal mérve, egy Bayes-féle ismételt mérési modell alkalmazásával, amely figyelembe veszi a mortalitás miatti nyomon követési veszteséget.
A különböző funkcionális képességeket értékelő 12 kérdés mindegyikét 4-től (normál) 0-ig (nincs képesség) pontozzák, a maximális összpontszám 48, a minimális összpontszám pedig 0. A magasabb pontszámmal rendelkező betegek fizikai funkciója több.
|
Kiindulási állapot 24 hétig
|
|
Halálozási események aránya
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
|
A halandóságot halálként vagy halállal egyenértékűként határozzák meg.
A résztvevő akkor teljesíti a halálozási egyenérték kritériumait, ha az állandó asszisztált lélegeztetést (PAV) napi 22 óránál hosszabb ideig, több mint hét egymást követő napon keresztül használják.
A halálozási arányt egy Bayes-féle megosztott paraméteres modell alapján becsülték meg, amely exponenciálisan elosztott túlélési időt feltételez.
|
Kiindulási állapot 24 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Légzési funkció
Időkeret: Alapállapot és 24 hét
|
A légzésfunkció változása lassú életkapacitás (SVC) alapján.
|
Alapállapot és 24 hét
|
|
Izomerő
Időkeret: Alapállapot és 24 hét
|
Izometrikusan, kézi dinamometriával (HHD) mért izomerő változása.
|
Alapállapot és 24 hét
|
|
Halált vagy halállal egyenértékű résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
|
Azon résztvevők száma, akik elhunytak vagy megfeleltek a halálozási egyenérték kritériumának az alaplátogatás időpontjától a 24. heti látogatási ablak végéig (általában 175 nappal az alapvonal után).
A halálozási egyenérték kritériuma az állandó asszisztált lélegeztetés (PAV) napi 22 óránál hosszabb ideig tartó használata, több mint 7 egymást követő napon.
|
Kiindulási állapot 24 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2019P003518A
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .