Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HEALEY ALS -alustakokeilu - A Zilucoplan -ohjelma

perjantai 30. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehokkuutta.

Ohjelmassa A arvioidaan yhden tutkimuslääkkeen, zilucoplanin, turvallisuutta ja tehoa ALS-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehokkuutta. Tämä kokeilu on suunniteltu jatkuvaksi alustan kokeiluksi. Tämä tarkoittaa, että on olemassa yksi pääpöytäkirja, joka määrää oikeudenkäynnin suorittamisen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol on rekisteröity numerolla NCT04297683.

Kun osallistuja ilmoittautuu Master Protocol -ohjelmaan ja täyttää kaikki kelpoisuusehdot, osallistuja voidaan satunnaistaa mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoitoon. Kaikilla osallistujilla on yhtäläiset mahdollisuudet tulla satunnaistettuja mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuneeseen hoito-ohjelmaan.

Jos osallistuja satunnaistetaan hoito-ohjelman A - Zilucoplan -ohjelmaan, osallistuja suorittaa seulontakäynnin arvioidakseen muita hoito-ohjelman A kelpoisuusehtoja. Kun hoito-ohjelman A kelpoisuuskriteerit on vahvistettu, osallistujat suorittavat perusarvioinnin ja satunnaistetaan suhteessa 3:1 joko aktiiviseen zilucoplaniin tai vastaavaan lumelääkkeeseen.

Sarja A ilmoittautuu kutsusta, koska osallistujat eivät voi halutessaan ilmoittautua ohjelmaan A. Osallistujien on ensin rekisteröidyttävä pääpöytäkirjaan ja oltava oikeutettuja osallistumaan pääpöytäkirjaan, ennen kuin heidät voidaan määrätä satunnaisesti ohjelmaan A.

Luettelo ilmoittautuneista sivustoista on HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol -protokollassa numerolla NCT04297683.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

162

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Seuraava sisällyttämiskriteeri täydentää pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määriteltyjä sisällyttämistä koskevia kriteerejä.

    1. Rokotus neliarvoisella meningokokkirokotteella ja meningokokki-serotyyppi B -rokotteella vähintään 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta lähtötilanteen (päivä 0) käynnillä. Meningokokkirokotteet (mukaan lukien tehosterokotteet) tulee antaa tutkimuksen rokotustaulukon mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Seuraavat poissulkemiskriteerit ovat pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määriteltyjen poissulkemiskriteerien lisäksi.

    1. Meningokokkitaudin historia.
    2. Aikaisempi hoito komplementin estäjällä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Vastaava Placebo

Anto: Ihonalainen injektio

Annostus: Päivittäinen ihonalainen injektio
Lääke: Vastaava Placebo

Lääke: Vastaava placebo

Anto: Ihonalainen injektio

Annostus: Päivittäinen ihonalainen injektio
Kokeellinen: Zilucoplan

Lääke: Zilucoplan Anto: Ihonalainen injektio

Annostus: 0,3 mg/kg päivittäin
Lääke: Zilucoplan

Lääke: Zilucoplan Anto: Ihonalainen injektio

Annostus: 0,3 mg/kg päivittäin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin eteneminen ALSFRS-R:n kokonaispistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikon ajan
Muutos sairauden vaikeusasteessa mitattuna ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) kokonaispistemäärällä käyttäen Bayesin toistuvien mittausten mallia, joka ottaa huomioon kuolleisuudesta johtuvan seurannan menetyksen. Jokainen 12 kysymyksestä, jotka arvioivat erillistä toiminnallista kykyä, pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), maksimi kokonaispistemäärä on 48 ja vähimmäispistemäärä 0. Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän fyysistä toimintaa.
Perustaso 24 viikon ajan
Kuolleisuustapahtumien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikon ajan
Kuolleisuus määritellään kuolemaksi tai vastaavaksi kuolemaksi. Osallistujan katsotaan täyttävän kuolemisekvivalenttikriteerit, jos pysyvää avustettua ventilaatiota (PAV) käytetään yli 22 tuntia vuorokaudessa yli seitsemän päivää peräkkäin. Kuolleisuus arvioitiin Bayesin jaetun parametrin mallilla, jossa oletettiin eksponentiaalisesti jakautuneet eloonjäämisajat.
Perustaso 24 viikon ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hengitystoiminta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Hengitystoiminnan muutos laskettuna hitaalla vitaalikapasiteetilla (SVC).
Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Lihasvoima
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Muutos lihasvoimassa mitattuna isometrisesti käyttäen hand-held dynamometria (HHD).
Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Kuoleman tai kuolemantapauksen kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikon ajan
Niiden osallistujien määrä, jotka kuolivat tai täyttivät kuolemista vastaavan kriteerin lähtötilanteen käynnin päivämäärästä viikon 24 käyntiikkunan loppuun (yleensä 175 päivää lähtötilanteen jälkeen). Kuolemaekvivalenttikriteeri on jatkuvan avustetun ventilaation (PAV) käyttö yli 22 tuntia vuorokaudessa yli 7 päivää peräkkäin.
Perustaso 24 viikon ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Merit E. Cudkowicz, MD

Yhteistyökumppanit

Ra Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 18. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2019P003518A

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset Vastaava Placebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Nigeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa