Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wersja próbna platformy HEALEY ALS — schemat A Zilucoplan

30 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Merit E. Cudkowicz, MD

Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS.

Schemat A oceni bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczego badanego leku, zilucoplanu, u uczestników z ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS. Ta wersja próbna została zaprojektowana jako bezterminowa wersja próbna platformy. Oznacza to, że istnieje jeden Główny Protokół określający przebieg procesu. Główny protokół platformy HEALEY ALS w wersji próbnej jest zarejestrowany jako NCT04297683.

Gdy uczestnik zapisze się do Protokołu głównego i spełni wszystkie kryteria kwalifikacyjne, będzie mógł zostać losowo przydzielony do dowolnego aktualnie rejestrującego się schematu. Wszyscy uczestnicy będą mieli równe szanse na losowe przydzielenie do dowolnego aktualnie rejestrowanego schematu.

Jeśli uczestnik zostanie losowo przydzielony do schematu A - Zilucoplan, uczestnik przejdzie wizytę przesiewową w celu oceny dodatkowych kryteriów kwalifikujących do schematu A. Po potwierdzeniu kryteriów kwalifikujących do schematu A uczestnicy przejdą ocenę wyjściową i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do grupy otrzymującej aktywny zilucoplan lub pasujące placebo.

Schemat A będzie rejestrowany na zaproszenie, ponieważ uczestnicy nie mogą zdecydować się na zapis do schematu A. Uczestnicy muszą najpierw zarejestrować się w Protokole głównym i kwalifikować się do udziału w Protokole głównym, zanim będą mogli zostać losowo przydzieleni do Schematu A.

Aby uzyskać listę rejestrujących się witryn, zapoznaj się z głównym protokołem platformy HEALEY ALS Trial Master pod numerem NCT04297683.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

162

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Następujące kryterium włączenia jest uzupełnieniem kryteriów włączenia określonych w Protokole Głównym (NCT NCT04297683).

    1. Szczepienie czterowalentną szczepionką meningokokową i szczepionką meningokokową serotypu B co najmniej 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku podczas wizyty początkowej (dzień 0). Szczepionki meningokokowe (w tym dawki przypominające) należy podawać zgodnie z arkuszem szczepień badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Następujące kryteria wykluczenia są uzupełnieniem kryteriów wykluczenia określonych w Protokole głównym (NCT NCT04297683).

    1. Historia choroby meningokokowej.
    2. Wcześniejsze leczenie inhibitorem dopełniacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Pasujące placebo

Podawanie: Wstrzyknięcie podskórne

Dawkowanie: Codziennie wstrzyknięcie podskórne
Lek: Pasujące placebo

Lek: pasujące placebo

Podawanie: Wstrzyknięcie podskórne

Dawkowanie: Codziennie wstrzyknięcie podskórne
Eksperymentalny: Zilucoplan

Lek: Zilucoplan Podawanie: Wstrzyknięcie podskórne

Dawkowanie: 0,3mg/kg podawane codziennie
Lek: Zilucoplan

Lek: Zilucoplan Podawanie: Wstrzyknięcie podskórne

Dawkowanie: 0,3mg/kg podawane codziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Progresja choroby oceniana na podstawie całkowitego wyniku ALSFRS-R
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 24 tygodnie
Zmiana ciężkości choroby mierzona za pomocą całkowitej punktacji skorygowanej skali oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R) przy użyciu modelu powtarzanych pomiarów bayesowskich, który uwzględnia utratę obserwacji z powodu śmiertelności. Każde z 12 pytań oceniających odrębną zdolność funkcjonalną jest punktowane od 4 (normalna) do 0 (brak zdolności), z maksymalnym łącznym wynikiem 48 i minimalnym łącznym wynikiem 0. Pacjenci z wyższymi wynikami mają lepszą sprawność fizyczną.
Linia bazowa przez 24 tygodnie
Współczynnik śmiertelności
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 24 tygodnie
Śmiertelność definiowana jest jako śmierć lub ekwiwalent śmierci. Uczestnik jest zdeterminowany, aby spełnić kryteria ekwiwalentu śmierci, jeśli stała wentylacja wspomagana (PAV) jest stosowana przez ponad 22 godziny na dobę przez więcej niż siedem dni z rzędu. Współczynnik śmiertelności oszacowano na podstawie modelu Bayesa z współdzielonymi parametrami, który zakładał wykładniczy rozkład czasów przeżycia.
Linia bazowa przez 24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja oddechowa
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 24 tygodnie
Zmiana czynności oddechowej oceniana na podstawie powolnej pojemności życiowej (SVC).
Wartość bazowa i 24 tygodnie
Siła mięśni
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 24 tygodnie
Zmiana siły mięśni mierzona izometrycznie przy użyciu ręcznej dynamometrii (HHD).
Wartość bazowa i 24 tygodnie
Liczba uczestników, którzy doświadczyli śmierci lub ekwiwalentu śmierci
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 24 tygodnie
Liczba uczestników, którzy zmarli lub spełnili kryterium ekwiwalentu śmierci od daty wizyty w punkcie odniesienia do końca okna wizyty w 24. tygodniu (na ogół 175 dni po punkcie odniesienia). Kryterium ekwiwalentu śmierci jest stosowanie stałej wentylacji wspomaganej (PAV) przez ponad 22 godziny na dobę przez ponad 7 dni z rzędu.
Linia bazowa przez 24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Współpracownicy

Ra Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2019P003518A

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Pasujące placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj