HALEY ALS 플랫폼 시험 - 처방 A Zilucoplan
HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다요법 임상 시험입니다.
요법 A는 ALS 참가자를 대상으로 단일 연구 약물인 질루코플란의 안전성과 효능을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다요법 임상 시험입니다. 이 평가판은 영구 플랫폼 평가판으로 설계되었습니다. 이는 재판 수행을 지시하는 단일 마스터 프로토콜이 있음을 의미합니다. HEALEY ALS 플랫폼 평가판 마스터 프로토콜은 NCT04297683으로 등록되어 있습니다.
참가자가 마스터 프로토콜에 등록하고 모든 자격 기준을 충족하면 참가자는 현재 등록 중인 요법에 무작위 배정될 수 있습니다. 모든 참가자는 현재 등록 중인 요법에 무작위 배정될 동등한 기회를 갖게 됩니다.
참가자가 요법 A - Zilucoplan에 무작위 배정된 경우 참가자는 추가 요법 A 적격성 기준을 평가하기 위해 스크리닝 방문을 완료합니다. 요법 A 적격성 기준이 확인되면 참가자는 기본 평가를 완료하고 활성 질루코플랜 또는 일치하는 위약에 3:1 비율로 무작위 배정됩니다.
요법 A는 참가자가 요법 A에 등록하도록 선택할 수 없으므로 초대를 통해 등록합니다. 참가자는 요법 A에 무작위로 배정되기 전에 먼저 마스터 프로토콜에 등록하고 마스터 프로토콜에 참여할 자격이 있어야 합니다.
등록 사이트 목록은 NCT04297683의 HEALEY ALS 플랫폼 평가판 마스터 프로토콜을 참조하십시오.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
다음 포함 기준은 마스터 프로토콜(NCT NCT04297683)에 명시된 포함 기준에 추가됩니다.
- 4가 수막구균 백신 및 수막구균 혈청형 B 백신으로 기준선(0일) 방문에서 연구 약물의 첫 번째 투여 최소 14일 전에 백신 접종. 수막구균 백신(부스터 포함)은 연구의 백신 접종 워크시트에 따라 투여해야 합니다.
제외 기준:
다음 제외 기준은 마스터 프로토콜(NCT NCT04297683)에 명시된 제외 기준에 추가됩니다.
- 수막구균성 질병의 병력.
- 보체 억제제로 사전 치료.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 일치하는 위약
투여: 피하 주사 복용량: 매일 피하 주사 |
약물: 일치하는 위약 투여: 피하 주사 복용량: 매일 피하 주사 |
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실험적: 질루코플란
약물: Zilucoplan 투여: 피하 주사 복용량: 매일 0.3mg/kg 투여 |
약물: Zilucoplan 투여: 피하 주사 복용량: 매일 0.3mg/kg 투여 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ALSFRS-R 총 점수로 평가한 질병 진행
기간: 기준선부터 24주까지
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사망률로 인한 후속 조치에 대한 손실을 설명하는 베이지안 반복 측정 모델을 사용하여 ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 총 점수로 측정한 질병 중증도의 변화.
고유한 기능적 능력을 평가하는 12개의 질문 각각은 4(정상)에서 0(능력 없음)까지 점수가 매겨지며 최대 총점은 48점이고 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높을수록 신체 기능이 더 높은 환자입니다.
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기준선부터 24주까지
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사망률 사건 비율
기간: 기준선부터 24주까지
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사망은 사망 또는 사망과 동등한 것으로 정의됩니다.
영구보조환기장치(PAV)를 하루 22시간 이상 연속 7일 이상 사용하면 참가자는 사망에 해당하는 기준을 충족하는 것으로 결정됩니다.
사망률은 기하급수적으로 분포된 생존 시간을 가정한 베이지안 공유 매개변수 모델에서 추정되었습니다.
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기준선부터 24주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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호흡 기능
기간: 기준선 및 24주
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느린 폐활량(SVC)으로 평가한 호흡 기능의 변화.
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기준선 및 24주
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근력
기간: 기준선 및 24주
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휴대용 동력계(HHD)를 사용하여 아이소메트릭으로 측정된 근력의 변화.
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기준선 및 24주
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사망 또는 이에 상응하는 사망을 경험한 참가자 수
기간: 기준선부터 24주까지
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기준선 방문 날짜부터 24주차 방문 기간 종료일까지(일반적으로 기준선 후 175일) 사망하거나 동등한 사망 기준을 충족한 참가자의 수.
사망에 해당하는 기준은 영구보조호흡기(PAV)를 하루 22시간 이상 연속 7일 이상 사용하는 것이다.
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기준선부터 24주까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
일치하는 위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로