HEALEY ALS 平台试验 - 养生法 Zilucoplan
HEALEY ALS 平台试验是一项永久性多中心、多方案临床试验,旨在评估用于治疗 ALS 的研究产品的安全性和有效性。
方案 A 将评估单一研究药物 zilucoplan 在 ALS 参与者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
HEALEY ALS 平台试验是一项永久性多中心、多方案临床试验,旨在评估用于治疗 ALS 的研究产品的安全性和有效性。 此试用版旨在作为永久性平台试用版。 这意味着只有一个主协议规定了试验的进行。 HEALEY ALS 平台试用主协议注册为 NCT04297683。
一旦参与者注册到主协议并满足所有资格标准,参与者将有资格被随机分配到任何当前注册的方案中。 所有参与者将有平等的机会被随机分配到任何当前注册的方案。
如果参与者被随机分配到方案 A - Zilucoplan,则参与者将完成筛选访问以评估额外的方案 A 资格标准。 一旦确认了 Regimen A 资格标准,参与者将完成基线评估,并以 3:1 的比例随机分配到活性 zilucoplan 或匹配的安慰剂组。
方案 A 将通过邀请参加,因为参与者可能不会选择参加方案 A。参与者必须先注册主方案并有资格参加主方案,然后才能被随机分配到方案 A。
有关注册站点的列表,请参阅 NCT04297683 下的 HEALEY ALS 平台试用主协议。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
以下纳入标准是对主协议 (NCT NCT04297683) 中规定的纳入标准的补充。
- 在基线(第 0 天)访视时首次研究药物给药前至少 14 天接种四价脑膜炎球菌疫苗和 B 型脑膜炎球菌疫苗。 脑膜炎球菌疫苗(包括加强疫苗)应按照研究的疫苗接种工作表进行接种。
排除标准:
以下排除标准是对主协议 (NCT NCT04297683) 中规定的排除标准的补充。
- 脑膜炎球菌病史。
- 先前使用补体抑制剂治疗。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较:匹配安慰剂
Administration: 皮下注射 剂量:每日皮下注射 |
药物:匹配安慰剂 Administration: 皮下注射 剂量:每日皮下注射 |
实验性的:齐卢科普兰
药物:Zilucoplan 给药方法:皮下注射 剂量:每日0.3mg/kg |
药物:Zilucoplan 给药方法:皮下注射 剂量:每日0.3mg/kg |
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过 ALSFRS-R 总分评估疾病进展
大体时间:24 周基线
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使用贝叶斯重复测量模型通过 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 总分测量疾病严重程度的变化,该模型考虑了因死亡率导致的随访损失。
评估不同功能能力的 12 个问题每题得分从 4(正常)到 0(无能力),总分最高为 48 分,最低总分为 0 分。得分越高的患者身体功能越强。
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24 周基线
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死亡率事件率
大体时间:24 周基线
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死亡率定义为死亡或死亡当量。
如果连续 7 天以上、每天使用永久辅助通气 (PAV) 超过 22 小时,则确定参与者符合死亡当量标准。
死亡率是根据贝叶斯共享参数模型估计的,该模型假设生存时间呈指数分布。
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24 周基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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呼吸功能
大体时间:基线和 24 周
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通过慢肺活量(SVC)评估呼吸功能的变化。
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基线和 24 周
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肌肉力量
大体时间:基线和 24 周
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使用手持式测力计 (HHD) 等长测量肌肉力量的变化。
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基线和 24 周
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经历过死亡或死亡同等程度的参与者人数
大体时间:24 周基线
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从基线访视日期到第 24 周访视窗口结束(通常是基线后 175 天)期间死亡或符合死亡当量标准的参与者人数。
死亡当量标准是每天使用永久辅助通气 (PAV) 超过 22 小时,连续 7 天以上。
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24 周基线
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Merit Cudkowicz、Massachusetts General Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.
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