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Accès élargi de taille intermédiaire à ONC201 pour les patients atteints d'un mutant H3 K27M et/ou de gliomes de la ligne médiane

15 août 2025 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals
Il s'agit d'un protocole d'accès élargi de taille intermédiaire pour fournir ONC201 aux patients atteints de gliomes mutants H3 K27M et/ou de la ligne médiane qui ne peuvent pas accéder à ONC201 par le biais d'essais cliniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
        • BMDACC at Banner University Medical Center Phoenix
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • Providence Saint John's Health Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Georgia
      • Athens, Georgia, États-Unis, 30607
        • University Cancer & Blood Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60661
        • Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Adults Only
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, États-Unis, 07901
        • Overlook Medical Center/ Atlantic Health System
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University Langone - Active, Enrolling
      • Rochester, New York, États-Unis, 14627
        • University of Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97225
        • Providence Neurological Specialties Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient répond à un ou plusieurs des critères ci-dessous :

    Bras A

    1. Tumeur du système nerveux central positive pour la mutation H3 K27M (réalisée dans un laboratoire avec CLIA ou certification équivalente); OU ALORS

    2. Tumeur du système nerveux central impliquant le thalamus, l'hypothalamus, les ganglions de la base, le tronc cérébral, le cervelet, le pédoncule cérébelleux, le cortex médian, le corps calleux, la région pinéale, le tractus optique ou le chiasma optique.

      Bras B

    3. Gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG), défini comme des tumeurs avec un épicentre pontique et une atteinte diffuse du pont. Le statut H3 K27M n'a pas besoin d'être connu ou positif pour ce bras.

  2. Bras A : Le patient doit présenter des preuves radiographiques sans équivoque d'une maladie évolutive telle que définie par les critères RANO ou avoir un gliome récurrent documenté lors d'une biopsie diagnostique.

    Bras B : Le patient n'est pas tenu d'avoir des preuves radiographiques ou cliniques d'une maladie évolutive.

  3. Bras A : Le patient doit être au moins 90 jours après la fin de la radiothérapie. Bras B : Le patient doit être au moins 14 jours après la fin de la radiothérapie.
  4. Le patient doit être âgé d'au moins 2 ans.
  5. Le patient doit peser au moins 10 kg.
  6. À partir du début prévu du traitement prévu à l'étude, les périodes de temps suivantes doivent s'être écoulées depuis les traitements anticancéreux antérieurs : 5 demi-vies de tout agent expérimental, 4 semaines de traitement cytotoxique (sauf 23 jours pour le témozolomide et 6 semaines pour les nitrosourées), 6 semaines pour les anticorps anticancéreux (sauf 21 jours pour le bevacizumab), 4 semaines (ou 5 demi-vies, selon la plus courte) pour les autres thérapies antitumorales et 1 semaine pour les dispositifs utilisés pour traiter le cancer.
  7. IRM cérébrale dans les 28 jours précédant le début du médicament à l'étude.

  8. Fonction adéquate des organes et de la moelle, telle que définie ci-dessous :

    1. Nombre absolu de neutrophiles ≥ 1 000/mm3 sans utilisation de facteur de croissance ≤ 7 jours avant le traitement (cycle 1 jour 1, C1D1)
    2. Hémoglobine > 8,0 mg/dL sans transfusion de globules rouges ≤ 3 jours avant C1D1
    3. Bilirubine sérique totale
    4. AST (SGOT)/ALT (SGPT) ≤ 2 X LSN ; ≤ 5 X LSN en cas d'atteinte hépatique secondaire à la tumeur
    5. Créatinine sérique ≤ 1,5 X LSN (OU clairance de la créatinine ≥ 60 mL/min/1,73 m2)
  9. Pour les patientes post-pubères : les patientes doivent accepter d'utiliser une contraception efficace pendant qu'elles prennent ONC201 et pendant au moins 90 jours après la fin du traitement. Les patients de sexe masculin doivent être chirurgicalement stériles ou doivent accepter d'utiliser une contraception efficace pendant qu'ils prennent ONC201 et pendant au moins 90 jours après la fin du traitement. La décision d'une contraception efficace sera basée sur le jugement de l'investigateur principal.
  10. Capacité à comprendre un document de consentement éclairé écrit et volonté de le signer. L'assentiment sera obtenu le cas échéant en fonction de l'âge du patient.

Critère d'exclusion:

  1. Se qualifie pour participer à un essai clinique ONC201 ou ONC206 en cours.
  2. Inscription antérieure ou actuelle à un essai clinique ONC201 (y compris des études ouvertes et en aveugle) ou un protocole d'accès élargi ou une exposition antérieure à ONC201 de toute source.
  3. Participation actuelle ou prévue à une étude d'un agent expérimental (y compris ONC206) ou utilisation d'un dispositif expérimental.
  4. (Non applicable ; critère supprimé dans l'Amendement 3)
  5. Toute infection systémique connue qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du patient, tout en prenant ONC201.
  6. Allongement de l'intervalle QT/QTcF (intervalle QTc > 480 millisecondes) en utilisant la formule de correction QT de Fridericia sur deux ECG séparés d'au moins 2 jours.
  7. Antécédents de torsades de pointes ou d'insuffisance cardiaque, d'hypokaliémie ou d'antécédents familiaux de syndrome du QT prolongé
  8. Utilisation concomitante de médicaments connus pour allonger l'intervalle QT/QTc.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 octobre 2020

Première publication (Réel)

5 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ONC028

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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