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Acceso ampliado de tamaño intermedio a ONC201 para pacientes con gliomas mutantes H3 K27M o de línea media

15 de agosto de 2025 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Este es un protocolo de acceso ampliado de tamaño intermedio para proporcionar ONC201 a pacientes con gliomas mutantes H3 K27M o de línea media que no pueden acceder a ONC201 a través de ensayos clínicos.

Descripción general del estudio

Estado

Aprobado para la comercialización

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Población de tamaño intermedio

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • BMDACC at Banner University Medical Center Phoenix
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Providence Saint John's Health Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Georgia
      • Athens, Georgia, Estados Unidos, 30607
        • University Cancer & Blood Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60661
        • Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Adults Only
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Estados Unidos, 07901
        • Overlook Medical Center/ Atlantic Health System
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University Langone - Active, Enrolling
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14627
        • University of Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
        • Providence Neurological Specialties Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El paciente cumple con uno o más de los siguientes criterios:

    Brazo A

    1. Tumor del sistema nervioso central que es positivo para la mutación H3 K27M (realizado en un laboratorio con certificación CLIA o equivalente); O

    2. Tumor del sistema nervioso central que afecta el tálamo, el hipotálamo, los ganglios basales, el tronco encefálico, el cerebelo, el pedúnculo cerebeloso, la línea media de la corteza, el cuerpo calloso, la región pineal, el tracto óptico o el quiasma óptico.

      Brazo B

    3. Glioma pontino intrínseco difuso (GPID), definido como tumores con epicentro pontino y afectación difusa de la protuberancia. El estado H3 K27M no tiene que ser conocido o positivo para este brazo.

  2. Grupo A: el paciente debe tener evidencia radiográfica inequívoca de enfermedad progresiva según lo definido por los criterios RANO o tener glioma recurrente documentado en la biopsia diagnóstica.

    Brazo B: No se requiere que el paciente tenga evidencia radiográfica o clínica de enfermedad progresiva.

  3. Brazo A: el paciente debe tener al menos 90 días desde la finalización de la radioterapia. Brazo B: el paciente debe tener al menos 14 días desde la finalización de la radioterapia.
  4. El paciente debe tener al menos 2 años de edad.
  5. El paciente debe pesar al menos 10 kg.
  6. Desde el inicio proyectado del tratamiento del estudio programado, deben haber transcurrido los siguientes períodos de tiempo de tratamientos anticancerígenos previos: 5 semividas de cualquier agente en investigación, 4 semanas de terapia citotóxica (excepto 23 días para temozolomida y 6 semanas para nitrosoureas), 6 semanas de anticuerpos contra el cáncer (excepto 21 días para bevacizumab), 4 semanas (o 5 semividas, lo que sea más corto) de otras terapias antitumorales y 1 semana de dispositivos utilizados para tratar el cáncer.
  7. Resonancia magnética cerebral dentro de los 28 días anteriores al inicio del fármaco del estudio.

  8. Función adecuada de órganos y médula como se define a continuación:

    1. Recuento absoluto de neutrófilos ≥1000/mm3 sin uso de factor de crecimiento ≤ 7 días antes del tratamiento (ciclo 1 día 1, C1D1)
    2. Hemoglobina >8,0 mg/dL sin transfusión de glóbulos rojos ≤ 3 días antes de C1D1
    3. Bilirrubina sérica total
    4. AST (SGOT)/ALT (SGPT) ≤2 X LSN; ≤ 5 X LSN si hay compromiso hepático secundario al tumor
    5. Creatinina sérica ≤ 1,5 X LSN (O aclaramiento de creatinina ≥ 60 ml/min/1,73 m2)
  9. Para pacientes pospúberes: las pacientes deben aceptar usar métodos anticonceptivos efectivos mientras toman ONC201 y durante al menos 90 días después de finalizar el tratamiento. Los pacientes masculinos deben ser estériles quirúrgicamente o deben aceptar usar métodos anticonceptivos efectivos mientras toman ONC201 y durante al menos 90 días después de finalizar el tratamiento. La decisión de anticoncepción efectiva se basará en el juicio del investigador principal.
  10. Capacidad para comprender un documento de consentimiento informado por escrito y la voluntad de firmarlo. Se obtendrá el consentimiento cuando corresponda en función de la edad del paciente.

Criterio de exclusión:

  1. Califica para participar en un ensayo clínico ONC201 u ONC206 en curso.
  2. Inscripción anterior o actual en un ensayo clínico de ONC201 (incluidos estudios abiertos y ciegos) o protocolo de acceso ampliado o exposición previa a ONC201 de cualquier fuente.
  3. Participación actual o planificada en un estudio de un agente en investigación (incluido ONC206) o uso de un dispositivo en investigación.
  4. (No aplicable; criterio eliminado en la Enmienda 3)
  5. Cualquier infección sistémica conocida que, a juicio del investigador, pueda comprometer la seguridad del paciente mientras toma ONC201.
  6. Prolongación del intervalo QT/QTcF (intervalo QTc >480 milisegundos) usando la fórmula de corrección QT de Fridericia en dos ECG separados por al menos 2 días.
  7. Antecedentes de Torsades de Pointes o insuficiencia cardíaca, hipopotasemia o antecedentes familiares de síndrome de QT prolongado
  8. Uso concomitante de medicamentos que prolongan el intervalo QT/QTc.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Jazz Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de octubre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de octubre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

5 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ONC028

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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