Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístup k ONC201 střední velikosti pro pacienty s mutantem H3 K27M a/nebo gliomy střední linie

15. srpna 2025 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals
Jedná se o středně velký rozšířený přístupový protokol, který poskytuje ONC201 pacientům s H3 K27M-mutantem a/nebo gliomy střední linie, kteří nemají přístup k ONC201 prostřednictvím klinických studií.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • BMDACC at Banner University Medical Center Phoenix
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Providence Saint John's Health Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Georgia
      • Athens, Georgia, Spojené státy, 30607
        • University Cancer & Blood Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60661
        • Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Adults Only
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Spojené státy, 07901
        • Overlook Medical Center/ Atlantic Health System
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University Langone - Active, Enrolling
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14627
        • University of Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97225
        • Providence Neurological Specialties Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient splňuje jedno nebo více z níže uvedených kritérií:

    Rameno A

    1. nádor centrálního nervového systému, který je pozitivní na mutaci H3 K27M (prováděno v laboratoři s CLIA nebo ekvivalentní certifikací); NEBO

    2. Nádor centrálního nervového systému zahrnující thalamus, hypotalamus, bazální ganglia, mozkový kmen, mozeček, cerebelární stopku, střední linii kůry, corpus callosum, epifýzu, optický trakt nebo optické chiasma.

      Rameno B

    3. Difuzní vnitřní pontinní gliom (DIPG), definovaný jako nádory s pontinním epicentrem a difuzním postižením pontinního ponsu. Stav H3 K27M nemusí být pro toto rameno známý nebo pozitivní.

  2. Rameno A: Pacient musí mít jednoznačný rentgenový průkaz progresivního onemocnění podle kritérií RANO nebo musí mít dokumentovaný recidivující gliom při diagnostické biopsii.

    Rameno B: Pacient nemusí mít rentgenový nebo klinický důkaz progresivního onemocnění.

  3. Rameno A: Pacient musí být alespoň 90 dní od ukončení radioterapie. Rameno B: Pacient musí být alespoň 14 dní od ukončení radioterapie.
  4. Pacientovi musí být minimálně 2 roky.
  5. Pacient musí vážit alespoň 10 kg.
  6. Od plánovaného začátku plánované studijní léčby musí uplynout následující časové úseky od předchozích protirakovinných léčeb: 5 poločasů u jakékoli hodnocené látky, 4 týdny od cytotoxické terapie (kromě 23 dnů u temozolomidu a 6 týdnů u nitrosomočovin), 6 týdnů od protinádorových protilátek (kromě 21 dnů u bevacizumabu), 4 týdny (nebo 5 poločasů, podle toho, co je kratší) od jiných protinádorových terapií a 1 týden od zařízení používaných k léčbě rakoviny.
  7. MRI mozku do 28 dnů před zahájením studie léku.

  8. Přiměřená funkce orgánů a kostní dřeně, jak je definováno níže:

    1. Absolutní počet neutrofilů ≥1 000/mm3 bez použití růstového faktoru ≤ 7 dní před léčbou (cyklus 1 den 1, C1D1)
    2. Hemoglobin > 8,0 mg/dl bez transfuze červených krvinek ≤ 3 dny před C1D1
    3. Celkový sérový bilirubin
    4. AST (SGOT)/ALT (SGPT) ≤2 X ULN; ≤ 5 X ULN, pokud je postižení jater sekundární k nádoru
    5. Sérový kreatinin ≤ 1,5 X ULN (NEBO clearance kreatininu ≥ 60 ml/min/1,73 m2)
  9. Pro pacientky po pubertě: Pacientky musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce během užívání ONC201 a po dobu nejméně 90 dnů po ukončení léčby. Pacienti mužského pohlaví musí být chirurgicky sterilní nebo musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce během užívání ONC201 a po dobu nejméně 90 dnů po ukončení léčby. Rozhodnutí o účinné antikoncepci bude vycházet z úsudku hlavního zkoušejícího.
  10. Schopnost porozumět písemnému informovanému souhlasu a ochota jej podepsat. Souhlas bude získán v případě potřeby na základě věku pacienta.

Kritéria vyloučení:

  1. Kvalifikuje se pro účast v probíhající klinické studii ONC201 nebo ONC206.
  2. Předchozí nebo aktuální zařazení do klinické studie ONC201 (včetně otevřených a zaslepených studií) nebo protokol rozšířeného přístupu nebo předchozí expozice ONC201 z jakéhokoli zdroje.
  3. Současná nebo plánovaná účast na studii zkoumané látky (včetně ONC206) nebo použití zkušebního zařízení.
  4. (Nepoužije se; kritérium odstraněno v dodatku 3)
  5. Jakákoli známá systémová infekce, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost pacienta při užívání ONC201.
  6. Prodloužení QT/QTcF intervalu (QTc interval >480 milisekund) pomocí Fridericia's QT korekčního vzorce na dvou EKG oddělených alespoň 2 dny.
  7. Anamnéza Torsades de Pointes nebo srdeční selhání, hypokalémie nebo rodinná anamnéza syndromu prodlouženého QT intervalu
  8. Současné užívání léků, o kterých je známo, že prodlužují QT/QTc interval.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ONC028

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gliom

Klinické studie na ONC201 (dordavipron)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit