Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Middelgrote uitgebreide toegang tot ONC201 voor patiënten met H3 K27M-mutant en/of middellijngliomen

15 augustus 2025 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals
Dit is een uitgebreid toegangsprotocol van gemiddelde grootte om ONC201 te bieden aan patiënten met H3 K27M-mutant en/of middellijngliomen die geen toegang hebben tot ONC201 via klinische onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • BMDACC at Banner University Medical Center Phoenix
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Providence Saint John's Health Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Georgia
      • Athens, Georgia, Verenigde Staten, 30607
        • University Cancer & Blood Center
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96826
        • Kapi'olani Medical Center for Women and Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60661
        • Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center - Adults Only
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Verenigde Staten, 07901
        • Overlook Medical Center/ Atlantic Health System
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University Langone - Active, Enrolling
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14627
        • University of Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97225
        • Providence Neurological Specialties Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt voldoet aan één of meer van onderstaande criteria:

    arm A

    1. Tumor in het centrale zenuwstelsel die positief is voor de H3 K27M-mutatie (uitgevoerd in een laboratorium met CLIA of gelijkwaardige certificering); OF

    2. Tumor van het centrale zenuwstelsel met betrekking tot de thalamus, hypothalamus, basale ganglia, hersenstam, cerebellum, cerebellaire steel, middellijncortex, corpus callosum, pijnappelkliergebied, optisch kanaal of optisch chiasma.

      arm B

    3. Diffuus intrinsiek ponsglioom (DIPG), gedefinieerd als tumoren met een pons epicentrum en diffuse betrokkenheid van de pons. H3 K27M-status hoeft voor deze arm niet bekend of positief te zijn.

  2. Arm A: Patiënt moet ondubbelzinnig radiografisch bewijs hebben van progressieve ziekte zoals gedefinieerd door RANO-criteria of gedocumenteerd terugkerend glioom op diagnostische biopsie.

    Arm B: De patiënt hoeft geen radiografisch of klinisch bewijs van progressieve ziekte te hebben.

  3. Arm A: Patiënt moet ten minste 90 dagen verwijderd zijn van voltooiing van radiotherapie. Arm B: Patiënt moet ten minste 14 dagen verwijderd zijn van voltooiing van radiotherapie.
  4. Patiënt moet minstens 2 jaar oud zijn.
  5. Patiënt moet minimaal 10 kg wegen.
  6. Vanaf de geplande start van de geplande studiebehandeling moeten de volgende tijdsperioden zijn verstreken sinds eerdere antikankerbehandelingen: 5 halfwaardetijden van elk onderzoeksmiddel, 4 weken na cytotoxische therapie (behalve 23 dagen voor temozolomide en 6 weken voor nitrosourea), 6 weken vanaf antilichamen tegen kanker (behalve 21 dagen voor bevacizumab), 4 weken (of 5 halfwaardetijden, welke korter is) vanaf andere antitumortherapieën en 1 week vanaf apparaten die worden gebruikt om kanker te behandelen.
  7. MRI van de hersenen binnen 28 dagen voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel.

  8. Adequate orgaan- en beenmergfunctie zoals hieronder gedefinieerd:

    1. Absoluut aantal neutrofielen ≥1.000/mm3 zonder gebruik van groeifactor ≤ 7 dagen voorafgaand aan de behandeling (cyclus 1 dag 1, C1D1)
    2. Hemoglobine >8,0 mg/dL zonder transfusie van rode bloedcellen ≤ 3 dagen voorafgaand aan C1D1
    3. Totaal serumbilirubine
    4. AST (SGOT)/ALAT (SGPT) ≤2 X ULN; ≤ 5 x ULN als er sprake is van leverbetrokkenheid secundair aan de tumor
    5. Serumcreatinine ≤ 1,5 x ULN (OF creatinineklaring ≥ 60 ml/min/1,73 m²)
  9. Voor patiënten na de puberteit: Vrouwelijke patiënten moeten ermee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens het gebruik van ONC201 en gedurende ten minste 90 dagen na voltooiing van de behandeling. Mannelijke patiënten moeten chirurgisch steriel zijn of moeten ermee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens het gebruik van ONC201 en gedurende ten minste 90 dagen na voltooiing van de behandeling. De beslissing over effectieve anticonceptie zal worden gebaseerd op het oordeel van de hoofdonderzoeker.
  10. Mogelijkheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te begrijpen en de bereidheid om het te ondertekenen. Instemming zal worden verkregen indien nodig op basis van de leeftijd van de patiënt.

Uitsluitingscriteria:

  1. Komt in aanmerking voor deelname aan een lopend klinisch onderzoek ONC201 of ONC206.
  2. Eerdere of huidige deelname aan een ONC201 klinische studie (inclusief open-label en geblindeerde onderzoeken) of uitgebreid toegangsprotocol of eerdere blootstelling aan ONC201 vanuit welke bron dan ook.
  3. Huidige of geplande deelname aan een onderzoek van een onderzoeksagent (inclusief ONC206) of het gebruik van een onderzoeksapparaat.
  4. (Niet van toepassing; criterium verwijderd in amendement 3)
  5. Elke bekende systemische infectie die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar kan brengen tijdens het gebruik van ONC201.
  6. Verlenging van het QT/QTcF-interval (QTc-interval >480 milliseconden) met behulp van Fridericia's QT-correctieformule op twee ECG's gescheiden door ten minste 2 dagen.
  7. Een voorgeschiedenis van torsades de pointes of hartfalen, hypokaliëmie of familiegeschiedenis van verlengd QT-syndroom
  8. Gelijktijdig gebruik van medicatie(s) waarvan bekend is dat ze het QT/QTc-interval verlengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ONC028

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren