Średniej wielkości rozszerzony dostęp do ONC201 dla pacjentów z mutantem H3 K27M i/lub glejakami linii środkowej
15 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals
Jest to protokół rozszerzonego dostępu o średniej wielkości w celu zapewnienia ONC201 pacjentom z mutantem H3 K27M i/lub glejakami linii środkowej, którzy nie mogą uzyskać dostępu do ONC201 w ramach badań klinicznych.
Przegląd badań
Status
Zatwierdzony do celów marketingowych
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Rozszerzony dostęp
Rozszerzony typ dostępu
- Populacja średniej wielkości
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
- BMDACC at Banner University Medical Center Phoenix
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital
-
Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
- Providence Saint John's Health Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
- Miami Cancer Institute
-
-
Georgia
-
Athens, Georgia, Stany Zjednoczone, 30607
- University Cancer & Blood Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96826
- Kapi'olani Medical Center for Women and Children
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60661
- Lurie Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University Of Iowa Hospitals And Clinics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- University of Nebraska Medical Center - Adults Only
-
-
New Jersey
-
Summit, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07901
- Overlook Medical Center/ Atlantic Health System
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Albany Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- New York University Langone - Active, Enrolling
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14627
- University of Rochester
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97225
- Providence Neurological Specialties Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- Huntsman Cancer Institute
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 sekunda i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjent spełnia jedno lub więcej z poniższych kryteriów:
Ramię A
- Guz ośrodkowego układu nerwowego z dodatnim wynikiem mutacji H3 K27M (wykonany w laboratorium posiadającym certyfikat CLIA lub równoważny); LUB
Guz ośrodkowego układu nerwowego obejmujący wzgórze, podwzgórze, zwoje podstawy mózgu, pień mózgu, móżdżek, konar móżdżku, korę linii środkowej, ciało modzelowate, region szyszynki, przewód wzrokowy lub skrzyżowanie nerwów wzrokowych.
Ramię B
- Rozlany glejak mostu (DIPG), definiowany jako guz z epicentrum mostu i rozlanym zajęciem mostu. Status H3 K27M nie musi być znany ani pozytywny dla tego ramienia.
Ramię A: Pacjent musi mieć jednoznaczne radiologiczne dowody na postępującą chorobę zgodnie z kryteriami RANO lub musi mieć udokumentowany nawrót glejaka w biopsji diagnostycznej.
Ramię B: Nie jest wymagane, aby pacjent miał radiologiczne lub kliniczne dowody na postępującą chorobę.
- Ramię A: Pacjent musi mieć co najmniej 90 dni od zakończenia radioterapii. Ramię B: Pacjent musi mieć co najmniej 14 dni od zakończenia radioterapii.
- Pacjent musi mieć co najmniej 2 lata.
- Pacjent musi ważyć co najmniej 10 kg.
- Od przewidywanego rozpoczęcia zaplanowanego leczenia w ramach badania muszą upłynąć następujące okresy od wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych: 5 okresów półtrwania od dowolnego badanego środka, 4 tygodnie od leczenia cytotoksycznego (z wyjątkiem 23 dni dla temozolomidu i 6 tygodni od nitrozomoczników), 6 tygodni od przeciwciał przeciwnowotworowych (z wyjątkiem 21 dni dla bewacyzumabu), 4 tygodnie (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest krótszy) od innych terapii przeciwnowotworowych i 1 tydzień od urządzeń stosowanych w leczeniu raka.
- MRI mózgu w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem badania leku.
Odpowiednia czynność narządów i szpiku, jak zdefiniowano poniżej:
- Bezwzględna liczba neutrofili ≥1000/mm3 bez stosowania czynnika wzrostu ≤ 7 dni przed leczeniem (cykl 1 dzień 1, C1D1)
- Hemoglobina >8,0 mg/dl bez transfuzji krwinek czerwonych ≤ 3 dni przed C1D1
- Całkowita bilirubina w surowicy
- AspAT (SGOT)/ALT (SGPT) ≤2 X GGN; ≤ 5 X GGN, jeśli występuje wtórne do guza zajęcie wątroby
- Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 x GGN (OR klirens kreatyniny ≥ 60 ml/min/1,73 m2)
- Dla pacjentów po okresie dojrzewania: Pacjentki muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas przyjmowania ONC201 i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu leczenia. Pacjenci płci męskiej muszą być chirurgicznie sterylni lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas przyjmowania ONC201 i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu leczenia. Decyzja o skutecznej antykoncepcji zostanie podjęta na podstawie oceny głównego badacza.
- Zdolność zrozumienia pisemnego dokumentu świadomej zgody i gotowość do jego podpisania. Zgoda zostanie uzyskana w stosownych przypadkach, w zależności od wieku pacjentów.
Kryteria wyłączenia:
- Kwalifikuje się do udziału w trwającym badaniu klinicznym ONC201 lub ONC206.
- Wcześniejsza lub obecna rejestracja do badania klinicznego ONC201 (w tym badań otwartych i zaślepionych) lub protokół rozszerzonego dostępu lub wcześniejsza ekspozycja na ONC201 z dowolnego źródła.
- Obecny lub planowany udział w badaniu czynnika badawczego (w tym ONC206) lub korzystanie z urządzenia badawczego.
- (Nie dotyczy; kryterium usunięte w poprawce 3)
- Każda znana infekcja ogólnoustrojowa, która zdaniem badacza mogłaby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta podczas przyjmowania ONC201.
- Wydłużenie odstępu QT/QTcF (odstęp QTc >480 milisekund) przy użyciu wzoru korekcji odstępu QT firmy Fridericia na dwóch zapisach EKG oddzielonych co najmniej 2 dniami.
- Historia Torsades de Pointes lub niewydolności serca, hipokaliemii lub rodzinnej historii zespołu wydłużonego QT
- Jednoczesne stosowanie leków wydłużających odstęp QT/QTc.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 października 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 października 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ONC028
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .