Acesso expandido de tamanho intermediário ao ONC201 para pacientes com H3 mutante K27M e/ou gliomas de linha média
15 de agosto de 2025 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Este é um protocolo de acesso expandido de tamanho intermediário para fornecer ONC201 a pacientes com H3 mutante K27M e/ou gliomas de linha média que não podem acessar ONC201 por meio de ensaios clínicos.
Visão geral do estudo
Status
Aprovado para comercialização
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- População de tamanho intermediário
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- BMDACC at Banner University Medical Center Phoenix
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Providence Saint John's Health Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Miami Cancer Institute
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Georgia
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Athens, Georgia, Estados Unidos, 30607
- University Cancer & Blood Center
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Hawaii
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Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
- Kapi'olani Medical Center for Women and Children
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60661
- Lurie Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University in St. Louis
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center - Adults Only
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New Jersey
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Summit, New Jersey, Estados Unidos, 07901
- Overlook Medical Center/ Atlantic Health System
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Albany Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Langone - Active, Enrolling
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14627
- University of Rochester
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
- Providence Neurological Specialties Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Huntsman Cancer Institute
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
Critério de inclusão:
O paciente atende a um ou mais dos critérios abaixo:
Braço A
- Tumor do sistema nervoso central positivo para a mutação H3 K27M (realizado em laboratório com certificação CLIA ou equivalente); OU
Tumor do sistema nervoso central envolvendo o tálamo, hipotálamo, gânglios da base, tronco cerebral, cerebelo, pedúnculo cerebelar, córtex mediano, corpo caloso, região pineal, trato óptico ou quiasma óptico.
Braço B
- Glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), definido como tumores com epicentro pontino e envolvimento difuso da ponte. O status H3 K27M não precisa ser conhecido ou positivo para este braço.
Braço A: O paciente deve ter evidência radiográfica inequívoca de doença progressiva conforme definido pelos critérios RANO ou glioma recorrente documentado na biópsia diagnóstica.
Braço B: O paciente não precisa ter evidência radiográfica ou clínica de doença progressiva.
- Braço A: O paciente deve ter pelo menos 90 dias de conclusão da radioterapia. Braço B: O paciente deve estar a pelo menos 14 dias da conclusão da radioterapia.
- O paciente deve ter pelo menos 2 anos de idade.
- O paciente deve pesar pelo menos 10kg.
- Desde o início previsto do tratamento agendado do estudo, os seguintes períodos de tempo devem ter decorrido desde tratamentos anticancerígenos anteriores: 5 meias-vidas de qualquer agente experimental, 4 semanas de terapia citotóxica (exceto 23 dias para temozolomida e 6 semanas de nitrosouréias), 6 semanas de anticorpos anticâncer (exceto 21 dias para bevacizumabe), 4 semanas (ou 5 meias-vidas, o que for mais curto) de outras terapias antitumorais e 1 semana de dispositivos usados para tratar câncer.
- RM do cérebro dentro de 28 dias antes do início do medicamento do estudo.
Função adequada de órgão e medula conforme definido abaixo:
- Contagem absoluta de neutrófilos ≥1.000/mm3 sem uso de fator de crescimento ≤ 7 dias antes do tratamento (ciclo 1 dia 1, C1D1)
- Hemoglobina >8,0 mg/dL sem transfusão de hemácias ≤ 3 dias antes de C1D1
- Bilirrubina sérica total
- AST (SGOT)/ALT (SGPT) ≤2 X LSN; ≤ 5 X LSN se houver envolvimento hepático secundário a tumor
- Creatinina sérica ≤ 1,5 X LSN (OU depuração de creatinina ≥ 60 mL/min/1,73 m2)
- Para pacientes após a puberdade: As pacientes do sexo feminino devem concordar em usar métodos contraceptivos eficazes enquanto estiverem tomando ONC201 e por pelo menos 90 dias após o término do tratamento. Os pacientes do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis ou devem concordar em usar contracepção eficaz enquanto estiverem tomando ONC201 e por pelo menos 90 dias após o término do tratamento. A decisão de contracepção eficaz será baseada no julgamento do investigador principal.
- Capacidade de entender um documento de consentimento informado por escrito e disposição para assiná-lo. O consentimento será obtido quando apropriado com base na idade do paciente.
Critério de exclusão:
- Qualifica-se para participação em um estudo clínico ONC201 ou ONC206 em andamento.
- Inscrição anterior ou atual em um ensaio clínico ONC201 (incluindo estudos abertos e cegos) ou protocolo de acesso expandido ou exposição anterior a ONC201 de qualquer fonte.
- Participação atual ou planejada em um estudo de um agente experimental (incluindo ONC206) ou uso de um dispositivo experimental.
- (Não aplicável; critério removido na Emenda 3)
- Qualquer infecção sistêmica conhecida que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do paciente durante o uso do ONC201.
- Prolongamento do intervalo QT/QTcF (intervalo QTc >480 milissegundos) usando a fórmula de correção QT de Fridericia em dois ECGs separados por pelo menos 2 dias.
- Uma história de Torsades de Pointes ou insuficiência cardíaca, hipocalemia ou história familiar de síndrome do QT prolongado
- Uso concomitante de medicamentos conhecidos por prolongar o intervalo QT/QTc.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de outubro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de outubro de 2020
Primeira postagem (Real)
5 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ONC028
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