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Efficacité et innocuité du nintedanib chez les patients atteints d'une maladie pulmonaire interstitielle fibrosante progressive induite par la poussière de mine de charbon

20 février 2025 mis à jour par: West Virginia University

Un essai en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo évaluant l'efficacité et l'innocuité du nintedanib sur 52 semaines chez des patients atteints de maladie pulmonaire interstitielle fibrosante progressive induite par la poussière de mine de charbon (PF-CMD-ILD)

Évaluer l'efficacité (mesurée par le taux annuel de déclin de la CVF) et l'innocuité. L'hypothèse est que le nintédanib sera un traitement sûr et efficace pour les patients atteints de DMC-ILD fibrosante progressive sur une période de 52 semaines. Article test - Nintedanib 150 mg administré PO deux fois par jour ou placebo correspondant. Un total de 160 patients répondant aux critères d'inclusion/exclusion seront randomisés selon un ratio 1:1 pour recevoir soit le nintédanib oral 150 mg (n = 80) soit le placebo correspondant (n = 80) deux fois par jour. Un schéma de randomisation sera utilisé pour équilibrer le groupe pour les facteurs de confusion potentiels (proportion avec PMF ou faible opacité uniquement PF-CMD_ILD et proportion de fumeurs ou de non-fumeurs). La dose du médicament à l'étude peut être réduite à 100 mg deux fois par jour ou interrompue temporairement pour gérer les événements indésirables (EI).

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude monocentrique, prospective, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à étudier l'efficacité et l'innocuité du nintédanib chez les patients atteints de DMC-ILD fibrosante progressive sur 52 semaines. L'étude sera dirigée par et basée à la West Virginia University School of Medicine et au West Virginia Clinical and Translational Science Institute (WVCTSI) et recrutera des participants au niveau régional, y compris à partir de son réseau associé basé sur la pratique de 24 systèmes de santé et de 94 cliniques individuelles. . Le recrutement sera également recherché en collaboration avec le Dr Cohen des cliniques du poumon noir financées par le gouvernement fédéral dans toute la région et des CTSA partenaires de l'Université du Kentucky et de l'Université de Virginie. Il est prévu de randomiser un total de 160 patients dans un rapport 1:1 pour recevoir soit du nintédanib oral 150 mg (n = 80) soit un placebo correspondant (n = 80) deux fois par jour. La dose du médicament à l'étude peut être réduite à 100 mg deux fois par jour avec une augmentation ultérieure à la dose complète ou interrompue temporairement pour gérer les événements indésirables (EI). Pour chaque patient, l'étude comprendra deux parties : la partie A et la partie B. La durée de la partie A, un essai contrôlé prospectif randomisé en double aveugle, sera de 52 semaines.

Après la fin de la visite de la semaine 52, les patients continueront à avoir des visites d'étude toutes les 16 semaines (partie B) jusqu'à ce que le dernier patient ait terminé 52 semaines. Dans la partie B, les patients resteront sous traitement en aveugle avec une collecte de données continue.

Dans la partie A, les patients assisteront à des visites d'étude de dépistage (-4 à -2 semaines) puis à 0, 4, 8, 12, 24, 36 et 52 semaines. De plus, des visites de télésanté seront effectuées lors des visites 2, 18, 30, 44 et 51 semaines par téléphone par le coordinateur de l'étude. Les visites de la partie B auront lieu à des intervalles de 16 semaines jusqu'à la fin de l'étude (le dernier patient termine 52 semaines). Afin de réduire la quantité de données manquantes, les patients qui arrêtent le médicament à l'essai (pour quelque raison que ce soit) avant la fin de la période de traitement de 52 semaines seront invités à assister à toutes les visites et à subir tous les examens comme initialement prévu. De plus, pour les patients qui arrêtent prématurément le médicament à l'essai et qui ne peuvent pas terminer les visites prévues, tous les efforts seront faits pour recueillir des informations sur l'état vital à la semaine 52 et au moment de la clôture des données pour l'analyse des données primaires et à la conclusion de la partie B. On estime que le recrutement des patients prendra jusqu'à 24 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé écrit conforme aux directives tripartites de la Conférence internationale sur l'harmonisation pour les bonnes pratiques cliniques (ICH-GCP) et aux lois locales signées avant l'entrée dans l'étude (et avant toute procédure d'étude, y compris l'envoi de tomodensitométrie à haute résolution préexistante (HRCT) , spirométrie ou autres dossiers médicaux à l'examinateur).
  • Patients masculins ou féminins âgés de >= 18 ans lors de la visite 1.
  • Maladie pulmonaire interstitielle fibrosante progressive induite par la poussière dans les mines de charbon (PF-CMD- ILD) basée sur des antécédents d'au moins 5 ans de travail dans une mine de charbon à ciel ouvert ou souterraine et la présence d'une fibrose massive progressive (FMP) dans les 24 mois suivant la visite de dépistage ; ou pneumoconiose à faible opacité plus déclin du pourcentage de CVF prédit > 10 % par rapport à une spirométrie de haute qualité effectuée 12 à 24 mois avant la visite de dépistage, telle qu'évaluée par l'investigateur.
  • Changements pneumoconiotiques documentés sur le dépistage thoracique HRCT. Doit inclure de grandes opacités compatibles avec PMF ou de petites opacités compatibles avec une pneumoconiose (comme décrit précédemment).
  • Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) corrigée pour l'hémoglobine (Hb) ≥ 30 % et < 80 % prédite de la normale lors de la visite de dépistage.
  • CVF > 45 % prédit lors de la visite de dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Pour ceux qui ont des données de PMF et de spirométrie antérieure, une fonction pulmonaire stable basée sur une chute du pourcentage de CVF prédit de < 10 % par rapport à la spirométrie de haute qualité la plus récente obtenue au moins 12 mois mais pas plus de 5 ans avant le dépistage
  • Emploi continu dans un emploi tel que l'exploitation minière active associé à une exposition continue à la poussière de mine de charbon ou à la poussière de silice cristalline respirable.
  • Aspartate Aminotransférase (AST), Alanine Aminotransférase (ALT) > 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN) lors de la visite de dépistage.
  • Bilirubine> 1,5 x LSN lors de la visite de dépistage.
  • Clairance de la créatinine < 30 mL/min calculée par la formule de Cockcroft-Gault lors de la visite de dépistage.

  • Patients atteints d'une maladie hépatique chronique sous-jacente (insuffisance hépatique Child Pugh B ou C). Les patients Child Pugh A peuvent être recrutés et commencés à une dose de 100 mg deux fois par jour

    • Traitement antérieur par nintédanib ou pirfénidone.
    • Autre thérapie expérimentale reçue dans les 1 mois ou 6 demi-vies (selon la plus élevée) avant la visite de dépistage.
  • Utilisation de l'un des médicaments suivants pour le traitement de la maladie pulmonaire interstitielle (MPI) : azathioprine (AZA), cyclosporine, MMF, tacrolimus, corticostéroïdes oraux (OCS) > 20 mg/jour et l'association OCS+AZA+NAC dans les 4 semaines de la visite 2, cyclophosphamide dans les 8 semaines suivant la visite 2, rituximab dans les 6 mois suivant la visite de dépistage. Les patients éligibles atteints de polyarthrite rhumatoïde (PR) comorbide ou d'autres maladies du tissu conjonctif (CTD) devraient être sous traitement antirhumatismal modificateur de la maladie (DMARD), par ex. méthotrexate ou anti-TNF. Tous les médicaments approuvés contre la PR/CTD sont autorisés à des doses stables au départ et pendant l'étude.
  • Diagnostic de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) basé sur les directives 2011 de l'American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Association (ALAT).

  • Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) significative définie par l'un des éléments suivants

    • Preuve clinique ou échocardiographique antérieure d'insuffisance cardiaque droite significative
    • Antécédents de cathétérisme cardiaque droit montrant un index cardiaque <= 2 l/min/m²
    • HTAP nécessitant un traitement parentéral avec époprosténol/tréprostinil
  • De l'avis de l'investigateur, autres anomalies pulmonaires cliniquement significatives.
  • Restriction physiologique extrapulmonaire majeure (par ex. anomalie de la paroi thoracique, épanchement pleural important)

  • Maladies cardiovasculaires, l'une des suivantes :

    • Hypertension artérielle sévère, non contrôlée sous traitement (≥ 160/100 mmHg), dans les 6 mois suivant la visite 1
    • Infarctus du myocarde dans les 6 mois suivant la visite 1
    • Angor cardiaque instable dans les 6 mois suivant la visite 1

  • Risque de saignement, y compris l'un des éléments suivants :

    • Prédisposition génétique connue aux saignements.

    • Les patients qui ont besoin

      • Fibrinolyse, anticoagulation thérapeutique à pleine dose (par ex. antagonistes de la vitamine K, inhibiteurs directs de la thrombine, héparine, hirudine)
      • Traitement antiplaquettaire à haute dose. [Remarque : Héparine à faible dose prophylactique ou rinçage à l'héparine selon les besoins pour l'entretien d'un dispositif intraveineux à demeure (par ex. énoxaparine 4000 UI s.c. par jour), ainsi que l'utilisation prophylactique d'un traitement antiplaquettaire (par ex. acide acétylsalicylique jusqu'à 325 mg/jour, ou clopidogrel à 75 mg/jour, ou doses équivalentes d'un autre traitement antiplaquettaire) ne sont pas interdits].
    • Antécédents d'événement hémorragique du système nerveux central (SNC) dans les 12 mois suivant la visite de dépistage.

  • L'un des éléments suivants dans les 3 mois suivant la visite de dépistage :

    • Hémoptysie ou hématurie
    • Saignement gastro-intestinal (GI) actif ou GI - ulcères
    • Blessure majeure ou chirurgie (jugement des enquêteurs).
  • Paramètres de coagulation : rapport international normalisé (INR) > 2, allongement du temps de prothrombine (PT) et du temps de thromboplastine partielle activée (aPTT) de > 1,5 x LSN lors de la visite 1.
  • Antécédents d'événement thrombotique (y compris accident vasculaire cérébral et accident ischémique transitoire) dans les 12 mois suivant la visite de dépistage.
  • Hypersensibilité connue au médicament à l'essai ou à ses composants (c. lécithine de soja)
  • Patients allergiques aux arachides.
  • D'autres maladies susceptibles d'interférer avec les procédures de test ou selon le jugement de l'investigateur peuvent interférer avec la participation à l'essai ou peuvent mettre le patient en danger lors de sa participation à cet essai.
  • Espérance de vie pour une maladie autre que la PID < 2,5 ans (évaluation par l'investigateur).
  • Interventions chirurgicales majeures prévues.
  • Les femmes enceintes, qui allaitent ou qui envisagent de devenir enceintes pendant l'essai.
  • Femmes en âge de procréer qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces selon l'ICH M3 (R2) qui entraînent un faible taux d'échec inférieur à 1 % par an lorsqu'elles sont utilisées de manière cohérente et correcte, ainsi qu'une méthode de barrière pendant 28 jours avant et 3 mois après l'administration du nintédanib. Une liste des méthodes de contraception répondant à ces critères est fournie dans la notice patient. Une femme est considérée comme apte à procréer, c'est-à-dire fertile, après la ménarche et jusqu'à ce qu'elle devienne post-ménopausique, à moins qu'elle ne soit définitivement stérile. Les méthodes de stérilisation permanente comprennent l'hystérectomie, la salpingectomie bilatérale et l'ovariectomie bilatérale
  • De l'avis de l'investigateur, abus actif d'alcool ou de drogues qui empêchera le patient d'adhérer au protocole.
  • Patients incapables de comprendre ou de suivre les procédures de l'essai, y compris de remplir des questionnaires auto-administrés sans aide.
  • Un sujet d'étude ne peut pas participer à une autre étude de recherche tout en participant à cette étude de recherche.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Nintédanib
Nintedanib 150 mg administré PO deux fois par jour
Médicament: Nintédanib
Randomisé dans un rapport 1:1 pour recevoir soit du nintédanib oral 150 mg (n = 80) soit un placebo correspondant (n = 80) deux fois par jour.
Autres noms:
  • OFEV
Comparateur placebo: Placebo
Placebo administré PO deux fois par jour
Médicament: Placebo
Randomisé dans un rapport 1:1 pour recevoir soit du nintédanib oral 150 mg (n = 80) soit un placebo correspondant (n = 80) deux fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux annuel de déclin de la CVF en mL (absolu)
Délai: Ligne de base après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
La capacité vitale forcée (CVF) est le volume d'air (mesuré en millilitre) qui peut être expiré de force par les poumons après avoir pris la respiration la plus profonde possible.
Ligne de base après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Taux annuel de déclin de la CVF en mL (absolu)
Délai: 12 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
La capacité vitale forcée (CVF) est le volume d'air (mesuré en millilitre) qui peut être expiré de force par les poumons après avoir pris la respiration la plus profonde possible.
12 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Taux annuel de déclin de la CVF en mL (absolu)
Délai: 24 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
La capacité vitale forcée (CVF) est le volume d'air (mesuré en millilitre) qui peut être expiré de force par les poumons après avoir pris la respiration la plus profonde possible.
24 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Taux annuel de déclin de la CVF en mL (absolu)
Délai: 36 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
La capacité vitale forcée (CVF) est le volume d'air (mesuré en millilitre) qui peut être expiré de force par les poumons après avoir pris la respiration la plus profonde possible.
36 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Taux annuel de déclin de la CVF en mL (absolu)
Délai: 52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
La capacité vitale forcée (CVF) est le volume d'air (mesuré en millilitre) qui peut être expiré de force par les poumons après avoir pris la respiration la plus profonde possible.
52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de CVF par rapport à la ligne de base
Délai: 52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Prévu avec un test de spirométrie post-visite.
52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
CVF Changement par rapport au départ, déclin relatif % prévu
Délai: 52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Prévu avec un test de spirométrie post-visite.
52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Taux de déclin annuel absolu du VEMS en mL
Délai: 52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Prévu avec test de spirométrie post-visite
52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Diminution relative du VEMS % prévu
Délai: 52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Prévu avec test de spirométrie post-visite
52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Changement par rapport à la ligne de base du % de changement du VEMS prévu
Délai: 52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Prévu avec test de spirométrie post-visite
52 semaines après la première prise de médicament (visites post planifiées avec test de spirométrie)
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la toux des symptômes de la vie avec une fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Ligne de base
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la toux des symptômes L-PF (score de la toux) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de toux à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de toux de départ, le profil fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction initiale du score de toux par visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite comme mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Ligne de base
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la toux des symptômes de la vie avec une fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Semaine 2
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la toux des symptômes L-PF (score de la toux) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de toux à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de toux de départ, le profil fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction initiale du score de toux par visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite comme mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Semaine 2
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la toux des symptômes de la vie avec une fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Semaine 18
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la toux des symptômes L-PF (score de la toux) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de toux à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de toux de départ, le profil fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction initiale du score de toux par visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite comme mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Semaine 18
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la toux des symptômes de la vie avec une fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Semaine 30
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la toux des symptômes L-PF (score de la toux) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de toux à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de toux de départ, le profil fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction initiale du score de toux par visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite comme mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Semaine 30
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la toux des symptômes de la vie avec une fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Semaine 44
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la toux des symptômes L-PF (score de la toux) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de toux à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de toux de départ, le profil fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction initiale du score de toux par visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite comme mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Semaine 44
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la toux des symptômes de la vie avec une fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Semaine 51
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la toux des symptômes L-PF (score de la toux) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de toux à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de toux de départ, le profil fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction initiale du score de toux par visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite comme mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Semaine 51
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la dyspnée des symptômes de la vie avec la fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Ligne de base
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la dyspnée des symptômes L-PF (score de la dyspnée) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de dyspnée à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de dyspnée de départ, le schéma fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction du score de dyspnée de base-par-visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite en tant que mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Ligne de base
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la dyspnée des symptômes de la vie avec la fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Semaine 2
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la dyspnée des symptômes L-PF (score de la dyspnée) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de dyspnée à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de dyspnée de départ, le schéma fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction du score de dyspnée de base-par-visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite en tant que mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Semaine 2
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la dyspnée des symptômes de la vie avec la fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Semaine 18
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la dyspnée des symptômes L-PF (score de la dyspnée) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de dyspnée à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de dyspnée de départ, le schéma fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction du score de dyspnée de base-par-visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite en tant que mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Semaine 18
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la dyspnée des symptômes de la vie avec la fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Semaine 30
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la dyspnée des symptômes L-PF (score de la dyspnée) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de dyspnée à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de dyspnée de départ, le schéma fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction du score de dyspnée de base-par-visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite en tant que mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Semaine 30
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la dyspnée des symptômes de la vie avec la fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Semaine 44
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la dyspnée des symptômes L-PF (score de la dyspnée) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de dyspnée à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de dyspnée de départ, le schéma fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction du score de dyspnée de base-par-visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite en tant que mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Semaine 44
Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine de la dyspnée des symptômes de la vie avec la fibrose pulmonaire (L-PF)
Délai: Semaine 51
Le questionnaire Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) est un questionnaire de 44 items avec deux modules Symptômes (23 items) et Impacts (21 items) où le module des symptômes donne trois scores de domaine dyspnée, toux et fatigue ainsi qu'un score total de symptômes ( module d'impacts donne un seul score d'impacts). Le score du domaine de la dyspnée des symptômes L-PF (score de la dyspnée) varie de 0 à 100, plus le score est élevé, plus la déficience est importante. Si les éléments manquants étaient ≥ 50 % dans un score, le score correspondant était défini sur manquant. Le changement absolu par rapport au départ du score de dyspnée à la semaine 52 est basé sur un modèle mixte de mesures répétées, avec des effets fixes pour le score de dyspnée de départ, le schéma fibrotique HRCT, la visite, l'interaction traitement-par-visite, l'interaction du score de dyspnée de base-par-visite et l'interaction aléatoire effet pour le participant, visite en tant que mesure répétée. La moyenne ajustée est basée sur tous les participants analysés dans le modèle.
Semaine 51
Changement absolu par rapport au départ du score total du King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Délai: Ligne de base
Le questionnaire King's Brief sur la maladie pulmonaire interstitielle (K-BILD) comprend 15 items et 3 domaines : essoufflement et activités, symptômes psychologiques et thoraciques. Le score possible varie de 0 à 100, le score de 100 représentant le meilleur état de santé. Si les éléments manquants étaient supérieurs à 50 % par domaine, le score du domaine était défini sur manquant. Si l'un des scores de domaine manquait, le score total était défini sur manquant. Changement absolu par rapport au départ du score total K-BILD à la semaine 52 dans la population globale. Une légère frustration peut être ressentie par le participant lorsqu'il remplit le questionnaire par téléphone avec le coordinateur de l'étude. Le participant est autorisé à sauter des questions et à ne pas remplir le questionnaire s'il le souhaite.
Ligne de base
Changement absolu par rapport au départ du score total du King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Délai: Semaine 2
Le questionnaire King's Brief sur la maladie pulmonaire interstitielle (K-BILD) comprend 15 items et 3 domaines : essoufflement et activités, symptômes psychologiques et thoraciques. Le score possible varie de 0 à 100, le score de 100 représentant le meilleur état de santé. Si les éléments manquants étaient supérieurs à 50 % par domaine, le score du domaine était défini sur manquant. Si l'un des scores de domaine manquait, le score total était défini sur manquant. Changement absolu par rapport au départ du score total K-BILD à la semaine 52 dans la population globale. Une légère frustration peut être ressentie par le participant lorsqu'il remplit le questionnaire par téléphone avec le coordinateur de l'étude. Le participant est autorisé à sauter des questions et à ne pas remplir le questionnaire s'il le souhaite.
Semaine 2
Changement absolu par rapport au départ du score total du King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Délai: Semaine 18
Le questionnaire King's Brief sur la maladie pulmonaire interstitielle (K-BILD) comprend 15 items et 3 domaines : essoufflement et activités, symptômes psychologiques et thoraciques. Le score possible varie de 0 à 100, le score de 100 représentant le meilleur état de santé. Si les éléments manquants étaient supérieurs à 50 % par domaine, le score du domaine était défini sur manquant. Si l'un des scores de domaine manquait, le score total était défini sur manquant. Changement absolu par rapport au départ du score total K-BILD à la semaine 52 dans la population globale. Une légère frustration peut être ressentie par le participant lorsqu'il remplit le questionnaire par téléphone avec le coordinateur de l'étude. Le participant est autorisé à sauter des questions et à ne pas remplir le questionnaire s'il le souhaite.
Semaine 18
Changement absolu par rapport au départ du score total du King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Délai: Semaine 30
Le questionnaire King's Brief sur la maladie pulmonaire interstitielle (K-BILD) comprend 15 items et 3 domaines : essoufflement et activités, symptômes psychologiques et thoraciques. Le score possible varie de 0 à 100, le score de 100 représentant le meilleur état de santé. Si les éléments manquants étaient supérieurs à 50 % par domaine, le score du domaine était défini sur manquant. Si l'un des scores de domaine manquait, le score total était défini sur manquant. Changement absolu par rapport au départ du score total K-BILD à la semaine 52 dans la population globale. Une légère frustration peut être ressentie par le participant lorsqu'il remplit le questionnaire par téléphone avec le coordinateur de l'étude. Le participant est autorisé à sauter des questions et à ne pas remplir le questionnaire s'il le souhaite.
Semaine 30
Changement absolu par rapport au départ du score total du King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Délai: Semaine 44
Le questionnaire King's Brief sur la maladie pulmonaire interstitielle (K-BILD) comprend 15 items et 3 domaines : essoufflement et activités, symptômes psychologiques et thoraciques. Le score possible varie de 0 à 100, le score de 100 représentant le meilleur état de santé. Si les éléments manquants étaient supérieurs à 50 % par domaine, le score du domaine était défini sur manquant. Si l'un des scores de domaine manquait, le score total était défini sur manquant. Changement absolu par rapport au départ du score total K-BILD à la semaine 52 dans la population globale. Une légère frustration peut être ressentie par le participant lorsqu'il remplit le questionnaire par téléphone avec le coordinateur de l'étude. Le participant est autorisé à sauter des questions et à ne pas remplir le questionnaire s'il le souhaite.
Semaine 44
Changement absolu par rapport au départ du score total du King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Délai: Semaine 51
Le questionnaire King's Brief sur la maladie pulmonaire interstitielle (K-BILD) comprend 15 items et 3 domaines : essoufflement et activités, symptômes psychologiques et thoraciques. Le score possible varie de 0 à 100, le score de 100 représentant le meilleur état de santé. Si les éléments manquants étaient supérieurs à 50 % par domaine, le score du domaine était défini sur manquant. Si l'un des scores de domaine manquait, le score total était défini sur manquant. Changement absolu par rapport au départ du score total K-BILD à la semaine 52 dans la population globale. Une légère frustration peut être ressentie par le participant lorsqu'il remplit le questionnaire par téléphone avec le coordinateur de l'étude. Le participant est autorisé à sauter des questions et à ne pas remplir le questionnaire s'il le souhaite.
Semaine 51
Progression des résultats du HRCT thoracique classés selon le système de classification internationale de la tomodensitométrie à haute résolution pour les maladies respiratoires professionnelles et environnementales (ICOERD)
Délai: Semaine 52
Changement dans les résultats du HRCT thoracique classés selon le système de classification internationale de la tomodensitométrie à haute résolution pour les maladies respiratoires professionnelles et environnementales (ICOERD)
Semaine 52
Test de marche de 6 minutes
Délai: Semaine 52
Changement de la distance parcourue depuis la ligne de base.
Semaine 52
Délai avant la mortalité toutes causes confondues
Délai: 52 semaines après la première prise de médicament
Le délai avant le décès sur 52 semaines est défini comme le délai entre la date de la première prise de médicament et la date du décès, quelle qu'en soit la cause, pour les participants dont la date de décès est connue (toute cause confondue).
52 semaines après la première prise de médicament
Délai de mortalité respiratoire sur 52 semaines
Délai: 52 semaines après la première prise de médicament
Le délai avant le décès dû à une cause respiratoire sur 52 semaines est défini comme le temps écoulé entre la date de la première prise de médicament et la date du décès attribué à des causes respiratoires.
52 semaines après la première prise de médicament
Délai jusqu'à la progression (définie comme une diminution absolue ≥ 10 % de la capacité vitale forcée (CVF) % prévu) ou décès
Délai: Plus de 52 semaines
Le délai de progression ou de décès sur 52 semaines est défini comme le délai entre la date de la première prise de médicament et la date de progression, ou la date du décès (quelle qu'en soit la cause) si un participant est décédé plus tôt. La date de progression est définie comme la date à laquelle ≥ 10 % du déclin absolu du pourcentage de CVF prédit par rapport à la ligne de base s'est produit pour la première fois, tel que mesuré par le test de spirométrie
Plus de 52 semaines
Proportion de patients présentant une baisse relative par rapport au départ du VEMS et/ou du % de CVF prévu de plus de 10 % à la semaine 52
Délai: Jusqu'à 52 semaines après la première prise de médicament
Mesuré avec le test de spirométrie au cours de l'étude
Jusqu'à 52 semaines après la première prise de médicament
Proportion de patients présentant une baisse relative par rapport au départ du VEMS et/ou du % de CVF prévu de plus de 5 % à la semaine 52
Délai: Jusqu'à 52 semaines après la première prise de médicament
Mesuré avec le test de spirométrie au cours de l'étude
Jusqu'à 52 semaines après la première prise de médicament
Proportion de patients avec une baisse absolue par rapport à la ligne de base de la CVF % prévu > 10 % à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Mesuré avec le test de spirométrie au cours de l'étude
Semaine 52
Proportion de patients avec une baisse absolue par rapport à la ligne de base de la CVF % prévu de > 5 % à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Mesuré avec le test de spirométrie au cours de l'étude
Semaine 52
Changement absolu par rapport au départ dans le score total Vivre avec la fibrose pulmonaire (L-PF) à la semaine 52
Délai: Semaine 52
Le score des symptômes de la toux sera calculé à l'aide du questionnaire sur les personnes atteintes de fibrose pulmonaire (L-PF). Le score L-PF des symptômes de la toux varie de 0 à 92 ; plus le score est élevé, plus la déficience est importante.
Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

West Virginia University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Rahul Sangani, MD, West Virginia University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 novembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2021

Première publication (Réel)

5 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2012199067

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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