Eficacia y seguridad de nintedanib en pacientes con enfermedad pulmonar intersticial progresiva fibrosante inducida por el polvo de las minas de carbón
20 de febrero de 2025 actualizado por: West Virginia University
Un ensayo doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de nintedanib durante 52 semanas en pacientes con enfermedad pulmonar intersticial progresiva fibrosante inducida por el polvo de la mina de carbón (PF-CMD-ILD)
Evaluar la eficacia (medida por la tasa anual de disminución de la CVF) y la seguridad.
La hipótesis es que nintedanib será un tratamiento seguro y eficaz para los pacientes con CMD-ILD fibrosante progresiva durante un período de 52 semanas.
Artículo de prueba: 150 mg de nintedanib administrados por vía oral dos veces al día o un placebo equivalente.
Un total de 160 pacientes que cumplan con los criterios de inclusión/exclusión serán aleatorizados en una proporción de 1:1 a 150 mg de nintedanib oral (n=80) o al placebo equivalente (n=80) dos veces al día.
Se utilizará un esquema de aleatorización que equilibre el grupo en cuanto a posibles factores de confusión (proporción con PMF o PF-CMD_ILD solo de pequeña opacidad y proporción de fumadores que alguna vez o nunca han fumado).
La dosis del fármaco del estudio puede reducirse a 100 mg dos veces al día o interrumpirse temporalmente para controlar los eventos adversos (EA).
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de un solo centro, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad de nintedanib en pacientes con CMD-ILD fibrosante progresiva durante 52 semanas. El estudio será dirigido y tendrá su sede en la Facultad de Medicina de la Universidad de West Virginia y el Instituto de Ciencias Clínicas y Traslacionales de West Virginia (WVCTSI) y reclutará participantes a nivel regional, incluso de su red asociada basada en la práctica de 24 sistemas de atención médica y 94 clínicas individuales. . También se buscará el reclutamiento en colaboración con el Dr. Cohen de Black Lung Clinics financiadas con fondos federales en toda la región y de CTSA asociados en la Universidad de Kentucky y la Universidad de Virginia. Está previsto aleatorizar un total de 160 pacientes en una proporción de 1:1 para recibir 150 mg de nintedanib oral (n=80) o un placebo equivalente (n=80) dos veces al día. La dosis del fármaco del estudio puede reducirse a 100 mg dos veces al día con un aumento posterior hasta la dosis completa o interrumpirse temporalmente para controlar los eventos adversos (AA). Para cada paciente, el estudio constará de dos partes: la parte A y la parte B. La duración de la parte A, un ensayo aleatorizado prospectivo controlado doble ciego, será de 52 semanas.
Después de completar la visita de la semana 52, los pacientes continuarán teniendo visitas del estudio cada 16 semanas (Parte B) hasta que el último paciente complete las 52 semanas. En la parte B, los pacientes permanecerán en tratamiento ciego con recopilación continua de datos.
En la parte A, los pacientes asistirán a las visitas del estudio de detección (-4 a -2 semanas) y luego a las 0, 4, 8, 12, 24, 36 y 52 semanas. Además, el coordinador del estudio realizará visitas de telesalud en las visitas de las semanas 2, 18, 30, 44 y 51 por teléfono. Las visitas de la Parte B se realizarán en intervalos de 16 semanas hasta la finalización del estudio (el último paciente completa las 52 semanas). Para reducir la cantidad de datos que faltan, se les pedirá a los pacientes que descontinúen el fármaco de prueba (por cualquier motivo) antes de completar el período de tratamiento de 52 semanas que asistan a todas las visitas y se sometan a todos los exámenes según lo planeado originalmente. Además, para los pacientes que descontinúan prematuramente la medicación del ensayo y no pueden completar las visitas programadas, se hará todo lo posible para recopilar información sobre el estado vital en la semana 52 y en el momento del corte de datos para el análisis de datos primarios y en el conclusión de la parte B. Se estima que el reclutamiento de pacientes tomará hasta 24 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito de acuerdo con la Guía tripartita de buenas prácticas clínicas de la Conferencia internacional sobre armonización (ICH-GCP) y las leyes locales firmadas antes de ingresar al estudio (y antes de cualquier procedimiento de estudio, incluido el envío de tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) preexistente) , espirometría u otros registros médicos al revisor).
- Pacientes masculinos o femeninos mayores de 18 años en la Visita 1.
- Enfermedad pulmonar intersticial progresiva fibrosante inducida por el polvo de la mina de carbón (PF-CMD-ILD, por sus siglas en inglés) basada en un historial de al menos 5 años de trabajo en minería de carbón superficial o subterránea y presencia de fibrosis masiva progresiva (PMF, por sus siglas en inglés) dentro de los 24 meses posteriores a la visita de selección; o neumoconiosis de pequeña opacidad más disminución en el porcentaje de CVF prevista de > 10 % en relación con la espirometría de alta calidad realizada 12-24 meses antes de la visita de selección, según la evaluación del investigador.
- Cambios neumoconióticos documentados en la TCAR de tórax de cribado. Debe incluir grandes opacidades compatibles con PMF o pequeñas opacidades compatibles con neumoconiosis (como se describió anteriormente).
- Capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO) corregida por hemoglobina (Hb) ≥ 30 % y <80 % del valor normal previsto en la visita de selección.
- CVF >= 45 % del valor previsto en la visita de selección.
Criterio de exclusión:
- Para aquellos con PMF y datos de espirometría anteriores, función pulmonar estable basada en una caída en el porcentaje de FVC predicha de < 10 % en relación con la espirometría de alta calidad más reciente obtenida al menos 12 meses pero no más de 5 años antes de la selección
- Empleo continuo en un trabajo como la minería activa asociado con la exposición continua al polvo de la mina de carbón o al polvo de sílice cristalina respirable.
- Aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) > 1,5 x límite superior normal (LSN) en la visita de selección.
- Bilirrubina > 1,5 x LSN en la visita de selección.
- Aclaramiento de creatinina <30 ml/min calculado mediante la fórmula de Cockcroft-Gault en la visita de selección.
Pacientes con enfermedad hepática crónica subyacente (insuficiencia hepática Child Pugh B o C). Los pacientes Child Pugh A pueden inscribirse y comenzar con una dosis de 100 mg BID
- Tratamiento previo con nintedanib o pirfenidona.
- Otra terapia en investigación recibida dentro de 1 mes o 6 vidas medias (lo que sea mayor) antes de la visita de selección.
- Uso de cualquiera de los siguientes medicamentos para el tratamiento de la enfermedad pulmonar intersticial (EPI): azatioprina (AZA), ciclosporina, MMF, tacrolimus, corticosteroides orales (OCS) >20 mg/día y la combinación de OCS+AZA+NAC dentro de las 4 semanas de la Visita 2, ciclofosfamida dentro de las 8 semanas de la Visita 2, rituximab dentro de los 6 meses de la visita de selección. Se espera que los pacientes elegibles con artritis reumatoide (AR) comórbida u otras enfermedades del tejido conjuntivo (CTD) reciban un fármaco antirreumático modificador de la enfermedad (DMARD), p. metotrexato o inhibidores del TNF. Todos los medicamentos aprobados para AR/CTD están permitidos en dosis estables al inicio y durante el estudio.
- Diagnóstico de Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI) basado en las Directrices de 2011 de la Sociedad Torácica Americana (ATS)/Sociedad Respiratoria Europea (ERS)/Sociedad Respiratoria Japonesa (JRS)/Asociación Torácica Latinoamericana (ALAT).
Hipertensión arterial pulmonar significativa (HAP) definida por cualquiera de los siguientes
- Evidencia clínica o ecocardiográfica previa de insuficiencia cardiaca derecha significativa
- Historia de cateterismo cardíaco derecho que muestra un índice cardíaco <= 2 l/min/m²
- PAH que requiere terapia parenteral con epoprostenol/treprostinil
- En opinión del Investigador, otras anomalías pulmonares clínicamente significativas.
- Restricción fisiológica extrapulmonar importante (p. anomalía de la pared torácica, gran derrame pleural)
Enfermedades cardiovasculares, cualquiera de las siguientes:
- Hipertensión severa, no controlada bajo tratamiento (≥160/100 mmHg), dentro de los 6 meses de la Visita 1
- Infarto de miocardio dentro de los 6 meses de la Visita 1
- Angina cardíaca inestable dentro de los 6 meses de la Visita 1
Riesgo de sangrado, incluyendo cualquiera de los siguientes:
- Predisposición genética conocida al sangrado.
Pacientes que requieren
- Fibrinólisis, anticoagulación terapéutica a dosis completa (p. antagonistas de la vitamina K, inhibidores directos de la trombina, heparina, hirudina)
- Terapia antiplaquetaria a altas dosis. [Nota: Heparina profiláctica en dosis bajas o enjuague con heparina según sea necesario para el mantenimiento de un dispositivo intravenoso permanente (p. enoxaparina 4000 UI Carolina del Sur. por día), así como el uso profiláctico de la terapia antiplaquetaria (p. ácido acetilsalicílico hasta 325 mg/día, o clopidogrel a 75 mg/día, o dosis equivalentes de otra terapia antiplaquetaria)].
- Antecedentes de evento hemorrágico del sistema nervioso central (SNC) dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección.
Cualquiera de los siguientes dentro de los 3 meses de la visita de selección:
- Hemoptisis o hematuria
- Sangrado gastrointestinal activo (GI) o GI - úlceras
- Lesión mayor o cirugía (Juicio de los investigadores).
- Parámetros de coagulación: índice internacional normalizado (INR) >2, prolongación del tiempo de protrombina (PT) y del tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) en >1,5 x LSN en la visita 1.
- Antecedentes de eventos trombóticos (incluidos accidentes cerebrovasculares y ataques isquémicos transitorios) dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección.
- Hipersensibilidad conocida al medicamento del ensayo o a sus componentes (es decir, Lecitina de soja)
- Pacientes con alergia al maní.
- Otra enfermedad que pueda interferir con los procedimientos de prueba o que, a juicio del investigador, pueda interferir con la participación en el ensayo o pueda poner en riesgo al paciente cuando participe en este ensayo.
- Esperanza de vida para enfermedades distintas de la EPI < 2,5 años (evaluación del investigador).
- Procedimientos quirúrgicos mayores planificados.
- Mujeres que están embarazadas, amamantando o que planean quedar embarazadas durante el ensayo.
- Mujeres en edad fértil que no desean o no pueden usar métodos anticonceptivos altamente efectivos según ICH M3 (R2) que dan como resultado una tasa de falla baja de menos del 1% por año cuando se usan de manera constante y correcta, así como un método de barrera durante 28 días antes y 3 meses después de la administración de nintedanib. En la información del paciente se proporciona una lista de métodos anticonceptivos que cumplen estos criterios. Una mujer se considera en edad fértil, es decir, fértil, después de la menarquia y hasta la posmenopausia, a menos que esté permanentemente estéril. Los métodos de esterilización permanente incluyen histerectomía, salpingectomía bilateral y ovariectomía bilateral.
- En opinión del Investigador, abuso activo de alcohol o drogas que impedirá que el paciente se adhiera al protocolo.
- Pacientes que no pueden comprender o seguir los procedimientos del ensayo, incluida la realización de cuestionarios autoadministrados sin ayuda.
- Un sujeto de estudio no puede participar en otro estudio de investigación mientras participa en este estudio de investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Nintedanib
Nintedanib 150 mg administrado por vía oral dos veces al día
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Aleatorizado en una proporción de 1:1 a nintedanib oral 150 mg (n=80) o placebo equivalente (n=80) dos veces al día.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo administrado por vía oral dos veces al día
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Aleatorizado en una proporción de 1:1 a nintedanib oral 150 mg (n=80) o placebo equivalente (n=80) dos veces al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa anual de disminución de la CVF en ml (absoluta)
Periodo de tiempo: Línea de base después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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La capacidad vital forzada (FVC) es el volumen de aire (medido en mililitros) que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones después de respirar lo más profundo posible.
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Línea de base después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Tasa anual de disminución de la CVF en ml (absoluta)
Periodo de tiempo: 12 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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La capacidad vital forzada (FVC) es el volumen de aire (medido en mililitros) que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones después de respirar lo más profundo posible.
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12 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Tasa anual de disminución de la CVF en ml (absoluta)
Periodo de tiempo: 24 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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La capacidad vital forzada (FVC) es el volumen de aire (medido en mililitros) que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones después de respirar lo más profundo posible.
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24 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Tasa anual de disminución de la CVF en ml (absoluta)
Periodo de tiempo: 36 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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La capacidad vital forzada (FVC) es el volumen de aire (medido en mililitros) que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones después de respirar lo más profundo posible.
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36 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Tasa anual de disminución de la CVF en ml (absoluta)
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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La capacidad vital forzada (FVC) es el volumen de aire (medido en mililitros) que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones después de respirar lo más profundo posible.
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52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de FVC desde el inicio
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Planificado con prueba de espirometría posterior a la visita.
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52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Cambio de FVC desde el inicio, % de disminución relativa predicha
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Planificado con prueba de espirometría posterior a la visita.
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52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Tasa anual absoluta de disminución del FEV1 en ml
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Planificado con prueba de espirometría posterior a la visita
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52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Disminución relativa en FEV1 % predicho
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Planificado con prueba de espirometría posterior a la visita
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52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Cambio desde el inicio en el porcentaje de cambio de FEV1 previsto
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Planificado con prueba de espirometría posterior a la visita
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52 semanas después de la primera ingesta de medicamentos (visitas posteriores planificadas con prueba de espirometría)
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntaje del dominio de la tos
Periodo de tiempo: Base
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de la tos de los síntomas de L-PF (puntuación de la tos) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de la tos en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de la tos, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la puntuación inicial de la tos por interacción de la visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Base
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntaje del dominio de la tos
Periodo de tiempo: Semana 2
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de la tos de los síntomas de L-PF (puntuación de la tos) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de la tos en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de la tos, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la puntuación inicial de la tos por interacción de la visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Semana 2
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntaje del dominio de la tos
Periodo de tiempo: Semana 18
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de la tos de los síntomas de L-PF (puntuación de la tos) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de la tos en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de la tos, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la puntuación inicial de la tos por interacción de la visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Semana 18
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntaje del dominio de la tos
Periodo de tiempo: Semana 30
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de la tos de los síntomas de L-PF (puntuación de la tos) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de la tos en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de la tos, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la puntuación inicial de la tos por interacción de la visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Semana 30
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntaje del dominio de la tos
Periodo de tiempo: Semana 44
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de la tos de los síntomas de L-PF (puntuación de la tos) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de la tos en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de la tos, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la puntuación inicial de la tos por interacción de la visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Semana 44
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntaje del dominio de la tos
Periodo de tiempo: Semana 51
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de la tos de los síntomas de L-PF (puntuación de la tos) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de la tos en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de la tos, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la puntuación inicial de la tos por interacción de la visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Semana 51
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntuación del dominio de disnea
Periodo de tiempo: Base
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de disnea de los síntomas de L-PF (puntuación de disnea) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de disnea en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de disnea, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la interacción inicial de puntuación de disnea por visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Base
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntuación del dominio de disnea
Periodo de tiempo: Semana 2
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de disnea de los síntomas de L-PF (puntuación de disnea) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de disnea en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de disnea, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la interacción inicial de puntuación de disnea por visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Semana 2
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntuación del dominio de disnea
Periodo de tiempo: Semana 18
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de disnea de los síntomas de L-PF (puntuación de disnea) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de disnea en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de disnea, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la interacción inicial de puntuación de disnea por visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Semana 18
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntuación del dominio de disnea
Periodo de tiempo: Semana 30
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de disnea de los síntomas de L-PF (puntuación de disnea) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de disnea en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de disnea, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la interacción inicial de puntuación de disnea por visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Semana 30
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntuación del dominio de disnea
Periodo de tiempo: Semana 44
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de disnea de los síntomas de L-PF (puntuación de disnea) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de disnea en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de disnea, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la interacción inicial de puntuación de disnea por visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Semana 44
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Cambio absoluto desde el inicio en Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) Síntomas Puntuación del dominio de disnea
Periodo de tiempo: Semana 51
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El cuestionario Vivir con fibrosis pulmonar (L-PF) es un cuestionario de 44 ítems con dos módulos Síntomas (23 ítems) e Impactos (21 ítems) donde el módulo de síntomas produce tres puntajes de dominio disnea, tos y fatiga, así como un puntaje total de síntomas ( módulo de impactos produce una sola puntuación de impactos).
La puntuación del dominio de disnea de los síntomas de L-PF (puntuación de disnea) oscila entre 0 y 100; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
Si los elementos que faltaban eran ≥50 % dentro de una puntuación, la puntuación correspondiente se establecía como faltante.
El cambio absoluto desde el valor inicial en la puntuación de disnea en la semana 52 se basa en un modelo mixto de medidas repetidas, con efectos fijos para la puntuación inicial de disnea, el patrón fibrótico de HRCT, la visita, la interacción de tratamiento por visita, la interacción inicial de puntuación de disnea por visita y la interacción aleatoria. efecto para el participante, visita como medida repetida.
La media ajustada se basa en todos los participantes analizados en el modelo.
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Semana 51
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total del Cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD)
Periodo de tiempo: Base
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El cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD) consta de 15 ítems y 3 dominios: disnea y actividades, síntomas psicológicos y torácicos.
La puntuación posible varía de 0 a 100, y la puntuación de 100 representa el mejor estado de salud.
Si los elementos que faltaban eran >50 % por dominio, la puntuación del dominio se establecía como faltante.
Si faltaba alguno de los puntajes del dominio, el puntaje total se establecía como faltante.
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de K-BILD en la semana 52 en la población general.
El participante puede experimentar una leve frustración al completar el cuestionario por teléfono con el coordinador del estudio.
El participante puede omitir preguntas y no completar el cuestionario si así lo desea.
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Base
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total del Cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD)
Periodo de tiempo: Semana 2
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El cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD) consta de 15 ítems y 3 dominios: disnea y actividades, síntomas psicológicos y torácicos.
La puntuación posible varía de 0 a 100, y la puntuación de 100 representa el mejor estado de salud.
Si los elementos que faltaban eran >50 % por dominio, la puntuación del dominio se establecía como faltante.
Si faltaba alguno de los puntajes del dominio, el puntaje total se establecía como faltante.
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de K-BILD en la semana 52 en la población general.
El participante puede experimentar una leve frustración al completar el cuestionario por teléfono con el coordinador del estudio.
El participante puede omitir preguntas y no completar el cuestionario si así lo desea.
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Semana 2
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total del Cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD)
Periodo de tiempo: Semana 18
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El cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD) consta de 15 ítems y 3 dominios: disnea y actividades, síntomas psicológicos y torácicos.
La puntuación posible varía de 0 a 100, y la puntuación de 100 representa el mejor estado de salud.
Si los elementos que faltaban eran >50 % por dominio, la puntuación del dominio se establecía como faltante.
Si faltaba alguno de los puntajes del dominio, el puntaje total se establecía como faltante.
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de K-BILD en la semana 52 en la población general.
El participante puede experimentar una leve frustración al completar el cuestionario por teléfono con el coordinador del estudio.
El participante puede omitir preguntas y no completar el cuestionario si así lo desea.
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Semana 18
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total del Cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD)
Periodo de tiempo: Semana 30
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El cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD) consta de 15 ítems y 3 dominios: disnea y actividades, síntomas psicológicos y torácicos.
La puntuación posible varía de 0 a 100, y la puntuación de 100 representa el mejor estado de salud.
Si los elementos que faltaban eran >50 % por dominio, la puntuación del dominio se establecía como faltante.
Si faltaba alguno de los puntajes del dominio, el puntaje total se establecía como faltante.
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de K-BILD en la semana 52 en la población general.
El participante puede experimentar una leve frustración al completar el cuestionario por teléfono con el coordinador del estudio.
El participante puede omitir preguntas y no completar el cuestionario si así lo desea.
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Semana 30
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total del Cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD)
Periodo de tiempo: Semana 44
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El cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD) consta de 15 ítems y 3 dominios: disnea y actividades, síntomas psicológicos y torácicos.
La puntuación posible varía de 0 a 100, y la puntuación de 100 representa el mejor estado de salud.
Si los elementos que faltaban eran >50 % por dominio, la puntuación del dominio se establecía como faltante.
Si faltaba alguno de los puntajes del dominio, el puntaje total se establecía como faltante.
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de K-BILD en la semana 52 en la población general.
El participante puede experimentar una leve frustración al completar el cuestionario por teléfono con el coordinador del estudio.
El participante puede omitir preguntas y no completar el cuestionario si así lo desea.
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Semana 44
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total del Cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD)
Periodo de tiempo: Semana 51
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El cuestionario breve de enfermedad pulmonar intersticial de King (K-BILD) consta de 15 ítems y 3 dominios: disnea y actividades, síntomas psicológicos y torácicos.
La puntuación posible varía de 0 a 100, y la puntuación de 100 representa el mejor estado de salud.
Si los elementos que faltaban eran >50 % por dominio, la puntuación del dominio se establecía como faltante.
Si faltaba alguno de los puntajes del dominio, el puntaje total se establecía como faltante.
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de K-BILD en la semana 52 en la población general.
El participante puede experimentar una leve frustración al completar el cuestionario por teléfono con el coordinador del estudio.
El participante puede omitir preguntas y no completar el cuestionario si así lo desea.
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Semana 51
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Progresión de los hallazgos de TCAR de tórax clasificados según el sistema de Clasificación Internacional de Tomografía Computarizada de Alta Resolución para Enfermedades Respiratorias Ocupacionales y Ambientales (ICOERD)
Periodo de tiempo: Semana 52
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Cambio en los hallazgos de TCAR de tórax clasificados de acuerdo con el sistema de Clasificación Internacional de Tomografía Computarizada de Alta Resolución para Enfermedades Respiratorias Ocupacionales y Ambientales (ICOERD)
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Semana 52
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Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Semana 52
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Cambio en la distancia recorrida desde la línea de base.
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Semana 52
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Tiempo hasta la mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera toma de drogas
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Tiempo hasta la muerte durante 52 semanas definido como el tiempo desde la fecha de la primera ingesta del fármaco hasta la fecha de muerte por cualquier causa para los participantes con fecha conocida de muerte (por cualquier causa).
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52 semanas después de la primera toma de drogas
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Tiempo hasta la mortalidad respiratoria durante 52 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera toma de drogas
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El tiempo hasta la muerte por causas respiratorias durante 52 semanas se define como el tiempo desde la fecha de la primera ingesta del fármaco hasta la fecha de la muerte atribuida a causas respiratorias.
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52 semanas después de la primera toma de drogas
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Tiempo hasta la progresión (definida como una disminución absoluta de ≥10 % en el % predicho de la capacidad vital forzada (FVC)) o muerte
Periodo de tiempo: Más de 52 semanas
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El tiempo hasta la progresión o muerte durante 52 semanas se define como el tiempo desde la fecha de la primera ingesta del fármaco hasta la fecha de progresión o la fecha de muerte (por cualquier causa) si un participante murió antes.
La fecha de progresión se define como la fecha en la que se produjo por primera vez ≥ 10 % de disminución absoluta en el porcentaje de CVF previsto en comparación con el valor inicial, según lo medido por la prueba de espirometría.
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Más de 52 semanas
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Proporción de pacientes con una disminución relativa desde el inicio en FEV1 y/o FVC % previsto de más del 10 por ciento en la semana 52
Periodo de tiempo: Hasta 52 semanas después de la primera ingesta del fármaco
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Medido con prueba de espirometría durante el curso del estudio.
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Hasta 52 semanas después de la primera ingesta del fármaco
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Proporción de pacientes con una disminución relativa desde el inicio en FEV1 y/o FVC % previsto de más del 5 por ciento en la semana 52
Periodo de tiempo: Hasta 52 semanas después de la primera ingesta del fármaco
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Medido con prueba de espirometría durante el curso del estudio.
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Hasta 52 semanas después de la primera ingesta del fármaco
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Proporción de pacientes con una disminución absoluta desde el valor inicial en el % teórico de FVC de >10 % en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
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Medido con prueba de espirometría durante el curso del estudio.
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Semana 52
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Proporción de pacientes con una disminución absoluta desde el valor inicial en el % teórico de CVF > 5 % en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
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Medido con prueba de espirometría durante el curso del estudio.
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Semana 52
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Cambio absoluto desde el inicio en Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) Puntuación total en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
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La puntuación de los síntomas de la tos se calculará utilizando el cuestionario de vivir con fibrosis pulmonar (L-PF).
La puntuación de los síntomas de tos L-PF varía de 0 a 92; cuanto mayor sea la puntuación, mayor será el deterioro.
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Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Rahul Sangani, MD, West Virginia University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
5 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2012199067
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .