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Eficácia e segurança de nintedanibe em pacientes com doença pulmonar intersticial induzida por poeira de mina de carvão progressiva

20 de fevereiro de 2025 atualizado por: West Virginia University

Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo avaliando a eficácia e a segurança do nintedanibe durante 52 semanas em pacientes com doença pulmonar intersticial induzida por poeira de mina de carvão progressiva fibrosante (PF-CMD-ILD)

Avalie a eficácia (medida pela taxa anual de declínio da CVF) e a segurança. A hipótese é que o nintedanibe será uma terapia segura e eficaz para pacientes com DMC-DPI fibrosante progressiva durante um período de 52 semanas. Artigo de teste - Nintedanibe 150 mg administrado PO duas vezes ao dia ou placebo correspondente. Um total de 160 pacientes que atendem aos critérios de inclusão/exclusão serão randomizados em uma proporção de 1:1 para nintedanibe oral 150 mg (n=80) ou placebo correspondente (n=80) duas vezes ao dia. Será usado um esquema de randomização que equilibra o grupo para possíveis fatores de confusão (proporção com PMF ou PF-CMD_ILD apenas com opacidade pequena e proporção de fumantes ou nunca fumantes). A dose do medicamento do estudo pode ser reduzida para 100 mg duas vezes ao dia ou interrompida temporariamente para gerenciar eventos adversos (EAs).

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de centro único, prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para investigar a eficácia e segurança de nintedanibe em pacientes com DMC-DPI fibrosante progressiva ao longo de 52 semanas. O estudo será conduzido e baseado na Escola de Medicina da Universidade de West Virginia e no West Virginia Clinical and Translational Science Institute (WVCTSI) e recrutará participantes regionalmente, inclusive de sua Rede Baseada em Prática associada de 24 sistemas de saúde e 94 clínicas individuais . O recrutamento também será buscado em colaboração com o Dr. Cohen das Black Lung Clinics financiadas pelo governo federal em toda a região e de CTSAs parceiras da University of Kentucky e University of Virginia. Está planejado randomizar um total de 160 pacientes em uma proporção de 1:1 para nintedanibe oral 150 mg (n=80) ou placebo correspondente (n=80) duas vezes ao dia. A dose do medicamento do estudo pode ser reduzida para 100 mg duas vezes ao dia com subsequente aumento de volta à dose total ou interrompida temporariamente para gerenciar eventos adversos (EAs). Para cada paciente, o estudo consistirá em duas partes: parte A e parte B. A duração da parte A, um estudo randomizado prospectivo controlado duplo-cego, será de 52 semanas.

Após a conclusão da visita da semana 52, os pacientes continuarão a ter visitas do estudo a cada 16 semanas (Parte B) até que o último paciente complete 52 semanas. Na parte B, os pacientes permanecerão em terapia cega com coleta contínua de dados.

Na parte A, os pacientes comparecerão às visitas do estudo de triagem (-4 a -2 semanas) e depois às 0, 4, 8, 12, 24, 36 e 52 semanas. Além disso, as visitas de telessaúde serão realizadas nas visitas 2, 18, 30, 44 e 51 semanas por telefone pelo coordenador do estudo. As visitas da Parte B ocorrerão em intervalos de 16 semanas até a conclusão do estudo (o último paciente completa 52 semanas). Para reduzir a quantidade de dados perdidos, os pacientes que descontinuarem o medicamento experimental (por qualquer motivo) antes de completar o período de tratamento de 52 semanas serão solicitados a comparecer a todas as consultas e a todos os exames conforme planejado originalmente. Além disso, para pacientes que descontinuam prematuramente a medicação em estudo e não conseguem completar as consultas agendadas, serão feitas todas as tentativas para coletar informações sobre o estado vital na semana 52 e no momento do corte de dados para a análise de dados primários e no conclusão da parte B. Estima-se que o recrutamento de pacientes levará até 24 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado por escrito consistente com a Conferência Internacional sobre Harmonização Diretrizes Tripartidas para Boas Práticas Clínicas (ICH-GCP) e as leis locais assinadas antes da entrada no estudo (e antes de qualquer procedimento do estudo, incluindo o envio de Tomografia Computadorizada de Alta Resolução (TCAR) pré-existente , espirometria ou outros registros médicos ao revisor).
  • Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade >= 18 anos na Visita 1.
  • Doença Pulmonar Intersticial Induzida por Poeira de Mina de Carvão Progressiva (PF-CMD-DPI) com base em uma história de pelo menos 5 anos de trabalho em mineração de carvão de superfície ou subterrânea e presença de Fibrose Massiva Progressiva (PMF) dentro de 24 meses da visita de triagem; ou pneumoconiose de pequena opacidade mais declínio na porcentagem prevista de CVF de > 10% em relação à espirometria de alta qualidade realizada 12-24 meses antes da consulta de triagem, conforme avaliado pelo investigador.
  • Alterações pneumoconióticas documentadas na TCAR de tórax de triagem. Deve incluir grandes opacidades consistentes com PMF ou pequenas opacidades consistentes com pneumoconiose (conforme descrito anteriormente).
  • Capacidade de Difusão de Monóxido de Carbono (DLCO) corrigida para Hemoglobina (Hb) ≥ 30% e <80% do normal previsto na consulta de triagem.
  • FVC >= 45% previsto na visita de triagem.

Critério de exclusão:

  • Para aqueles com MFP e dados anteriores de espirometria, função pulmonar estável com base em uma queda na porcentagem prevista de CVF de < 10% em relação à espirometria de alta qualidade mais recente obtida pelo menos 12 meses, mas não mais que 5 anos antes da triagem
  • Emprego contínuo em um trabalho como mineração ativa associado a poeira contínua de mina de carvão ou exposição a poeira de sílica cristalina respirável.
  • Aspartato Aminotransferase (AST), Alanina Aminotransferase (ALT) > 1,5 x Limite Superior do Normal (LSN) na consulta de triagem.
  • Bilirrubina > 1,5 x LSN na visita de triagem.
  • Depuração de creatinina <30 mL/min calculada pela fórmula de Cockcroft-Gault na consulta de triagem.

  • Pacientes com doença hepática crônica subjacente (insuficiência hepática Child Pugh B ou C). Os pacientes Child Pugh A podem ser inscritos e iniciados com uma dose de 100 mg BID

    • Tratamento prévio com nintedanibe ou pirfenidona.
    • Outra terapia experimental recebida dentro de 1 mês ou 6 meias-vidas (o que for maior) antes da visita de triagem.
  • Uso de qualquer um dos seguintes medicamentos para o tratamento da Doença Pulmonar Intersticial (DPI): azatioprina (AZA), ciclosporina, MMF, tacrolimus, corticosteroides orais (OCS) >20mg/dia e a combinação de OCS+AZA+NAC dentro de 4 semanas da Visita 2, ciclofosfamida dentro de 8 semanas da Visita 2, rituximabe dentro de 6 meses da visita de triagem. Espera-se que os pacientes elegíveis com artrite reumatóide (AR) comórbida ou outras doenças do tecido conjuntivo (DTC) estejam em uso de drogas antirreumáticas modificadoras da doença (DMARD), por exemplo, metotrexato ou inibidores de TNF. Todos os medicamentos aprovados para RA/CTD são permitidos em doses estáveis ​​no início e durante o estudo.
  • Diagnóstico de Fibrose Pulmonar Idiopática (FPI) baseado nas Diretrizes 2011 da American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS)/Japanese Respiratory Society (JRS)/Latin American Thoracic Association (ALAT).

  • Hipertensão Arterial Pulmonar Significativa (HAP) definida por qualquer um dos seguintes

    • Evidência clínica ou ecocardiográfica anterior de insuficiência cardíaca direita significativa
    • História de cateterismo cardíaco direito mostrando índice cardíaco <= 2 l/min/m²
    • HAP requer terapia parenteral com epoprostenol/treprostinil
  • Na opinião do investigador, outras anormalidades pulmonares clinicamente significativas.
  • Restrição fisiológica extrapulmonar importante (por ex. anormalidade da parede torácica, grande derrame pleural)

  • Doenças cardiovasculares, qualquer uma das seguintes:

    • Hipertensão grave, não controlada sob tratamento (≥160/100 mmHg), dentro de 6 meses da Visita 1
    • Infarto do miocárdio dentro de 6 meses da Visita 1
    • Angina cardíaca instável dentro de 6 meses da visita 1

  • Risco de sangramento, incluindo qualquer um dos seguintes:

    • Predisposição genética conhecida para sangramento.

    • Pacientes que requerem

      • Fibrinólise, anticoagulação terapêutica de dose completa (p. antagonistas da vitamina K, inibidores diretos da trombina, heparina, hirudina)
      • Antiagregação plaquetária em altas doses. [Nota: Heparina profilática de baixa dose ou heparina, conforme necessário, para a manutenção de um dispositivo intravenoso permanente (por exemplo, enoxaparina 4.000 UI s.c. por dia), bem como o uso profilático de terapia antiplaquetária (por exemplo, ácido acetil salicílico até 325 mg/dia, ou clopidogrel 75 mg/dia, ou doses equivalentes de outra terapia antiplaquetária) não são proibidas].
    • História de evento hemorrágico do sistema nervoso central (SNC) dentro de 12 meses da visita de triagem.

  • Qualquer um dos seguintes dentro de 3 meses da visita de triagem:

    • Hemoptise ou hematúria
    • Hemorragia gastrointestinal (GI) ativa ou GI - úlceras
    • Lesão grave ou cirurgia (avaliação dos investigadores).
  • Parâmetros de coagulação: Razão normalizada internacional (INR) > 2, prolongamento do tempo de protrombina (PT) e tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT) em > 1,5 x LSN na visita 1.
  • História de evento trombótico (incluindo acidente vascular cerebral e ataque isquêmico transitório) dentro de 12 meses após a consulta de triagem.
  • Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo ou seus componentes (ou seja, lecitina de soja)
  • Pacientes com alergia a amendoim.
  • Outras doenças que possam interferir nos procedimentos de teste ou no julgamento do investigador podem interferir na participação no estudo ou podem colocar o paciente em risco ao participar deste estudo.
  • Expectativa de vida para outras doenças que não DPI < 2,5 anos (avaliação do investigador).
  • Grandes procedimentos cirúrgicos planejados.
  • Mulheres grávidas, amamentando ou que planejam engravidar durante o estudo.
  • Mulheres com potencial para engravidar que não desejam ou não são capazes de usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes de acordo com ICH M3 (R2) que resultam em uma baixa taxa de falha de menos de 1% ao ano quando usados ​​de forma consistente e correta, bem como um método de barreira por 28 dias antes e 3 meses após a administração de nintedanibe. Uma lista de métodos contraceptivos que atendem a esses critérios é fornecida nas informações do paciente. Uma mulher é considerada com potencial para engravidar, ou seja, fértil, após a menarca e até a pós-menopausa, a menos que seja permanentemente estéril. Os métodos de esterilização permanente incluem histerectomia, salpingectomia bilateral e ooforectomia bilateral
  • Na opinião do Investigador, abuso ativo de álcool ou drogas que impeça o paciente de aderir ao protocolo.
  • Pacientes incapazes de entender ou seguir os procedimentos do estudo, incluindo o preenchimento de questionários autoadministrados sem ajuda.
  • Um sujeito de estudo não pode participar de outro estudo de pesquisa enquanto estiver participando deste estudo de pesquisa.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Nintedanibe
Nintedanibe 150 mg administrado via oral duas vezes ao dia
Medicamento: Nintedanibe
Randomizado em uma proporção de 1:1 para nintedanibe oral 150 mg (n=80) ou placebo correspondente (n=80) duas vezes ao dia.
Outros nomes:
  • OFEV
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo administrado PO duas vezes ao dia
Medicamento: Placebo
Randomizado em uma proporção de 1:1 para nintedanibe oral 150 mg (n=80) ou placebo correspondente (n=80) duas vezes ao dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa anual de declínio da CVF em mL (absoluto)
Prazo: Linha de base após a primeira ingestão do medicamento (pós-consultas planejadas com teste de espirometria)
A Capacidade Vital Forçada (FVC) é o volume de ar (medido em mililitros) que pode ser exalado à força dos pulmões depois de respirar o mais fundo possível.
Linha de base após a primeira ingestão do medicamento (pós-consultas planejadas com teste de espirometria)
Taxa anual de declínio da CVF em mL (absoluto)
Prazo: 12 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
A Capacidade Vital Forçada (FVC) é o volume de ar (medido em mililitros) que pode ser exalado à força dos pulmões depois de respirar o mais fundo possível.
12 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Taxa anual de declínio da CVF em mL (absoluto)
Prazo: 24 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
A Capacidade Vital Forçada (FVC) é o volume de ar (medido em mililitros) que pode ser exalado à força dos pulmões depois de respirar o mais fundo possível.
24 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Taxa anual de declínio da CVF em mL (absoluto)
Prazo: 36 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós planejadas com teste de espirometria)
A Capacidade Vital Forçada (FVC) é o volume de ar (medido em mililitros) que pode ser exalado à força dos pulmões depois de respirar o mais fundo possível.
36 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós planejadas com teste de espirometria)
Taxa anual de declínio da CVF em mL (absoluto)
Prazo: 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
A Capacidade Vital Forçada (FVC) é o volume de ar (medido em mililitros) que pode ser exalado à força dos pulmões depois de respirar o mais fundo possível.
52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da CVF desde a linha de base
Prazo: 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Planejado com teste de Espirometria pós-visita.
52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Alteração da CVF em relação à linha de base, declínio relativo % previsto
Prazo: 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Planejado com teste de Espirometria pós-visita.
52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Taxa anual absoluta de declínio do VEF1 em mL
Prazo: 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Planejado com teste de espirometria pós-visita
52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Declínio relativo no VEF1% previsto
Prazo: 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Planejado com teste de espirometria pós-visita
52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Alteração da linha de base na % de alteração do VEF1 prevista
Prazo: 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Planejado com teste de espirometria pós-visita
52 semanas após a primeira ingestão do medicamento (visitas pós-planejadas com teste de espirometria)
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com sintomas de fibrose pulmonar (L-PF) pontuação do domínio da tosse
Prazo: Linha de base
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da tosse dos sintomas L-PF (escore da tosse) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de tosse na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para pontuação de tosse na linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de tosse na linha de base por visita e aleatório efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Linha de base
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com sintomas de fibrose pulmonar (L-PF) pontuação do domínio da tosse
Prazo: Semana 2
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da tosse dos sintomas L-PF (escore da tosse) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de tosse na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para pontuação de tosse na linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de tosse na linha de base por visita e aleatório efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Semana 2
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com sintomas de fibrose pulmonar (L-PF) pontuação do domínio da tosse
Prazo: Semana 18
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da tosse dos sintomas L-PF (escore da tosse) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de tosse na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para pontuação de tosse na linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de tosse na linha de base por visita e aleatório efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Semana 18
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com sintomas de fibrose pulmonar (L-PF) pontuação do domínio da tosse
Prazo: Semana 30
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da tosse dos sintomas L-PF (escore da tosse) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de tosse na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para pontuação de tosse na linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de tosse na linha de base por visita e aleatório efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Semana 30
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com sintomas de fibrose pulmonar (L-PF) pontuação do domínio da tosse
Prazo: Semana 44
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da tosse dos sintomas L-PF (escore da tosse) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de tosse na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para pontuação de tosse na linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de tosse na linha de base por visita e aleatório efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Semana 44
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com sintomas de fibrose pulmonar (L-PF) pontuação do domínio da tosse
Prazo: Semana 51
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da tosse dos sintomas L-PF (escore da tosse) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de tosse na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para pontuação de tosse na linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de tosse na linha de base por visita e aleatório efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Semana 51
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com Fibrose Pulmonar (L-PF) Sintomas dispnéia pontuação de domínio
Prazo: Linha de base
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da dispneia dos sintomas L-PF (pontuação da dispneia) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de dispneia na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para o escore de dispneia de linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de dispneia por consulta na linha de base e interação aleatória efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Linha de base
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com Fibrose Pulmonar (L-PF) Sintomas dispnéia pontuação de domínio
Prazo: Semana 2
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da dispneia dos sintomas L-PF (pontuação da dispneia) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de dispneia na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para o escore de dispneia de linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de dispneia por consulta na linha de base e interação aleatória efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Semana 2
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com Fibrose Pulmonar (L-PF) Sintomas dispnéia pontuação de domínio
Prazo: Semana 18
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da dispneia dos sintomas L-PF (pontuação da dispneia) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de dispneia na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para o escore de dispneia de linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de dispneia por consulta na linha de base e interação aleatória efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Semana 18
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com Fibrose Pulmonar (L-PF) Sintomas dispnéia pontuação de domínio
Prazo: Semana 30
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da dispneia dos sintomas L-PF (pontuação da dispneia) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de dispneia na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para o escore de dispneia de linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de dispneia por consulta na linha de base e interação aleatória efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Semana 30
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com Fibrose Pulmonar (L-PF) Sintomas dispnéia pontuação de domínio
Prazo: Semana 44
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da dispneia dos sintomas L-PF (pontuação da dispneia) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de dispneia na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para o escore de dispneia de linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de dispneia por consulta na linha de base e interação aleatória efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Semana 44
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com Fibrose Pulmonar (L-PF) Sintomas dispnéia pontuação de domínio
Prazo: Semana 51
O questionário Living with Pulmonary Fibrosis (L-PF) é um questionário de 44 itens com dois módulos Sintomas (23 itens) e Impactos (21 itens), onde o módulo de sintomas produz três pontuações de domínio dispnéia, tosse e fadiga, bem como uma pontuação total de sintomas ( módulo de impactos produz uma pontuação de impactos única). A pontuação do domínio da dispneia dos sintomas L-PF (pontuação da dispneia) varia de 0 a 100, quanto maior a pontuação, maior o comprometimento. Se os itens ausentes fossem ≥50% dentro de uma pontuação, a pontuação correspondente era definida como ausente. A alteração absoluta da linha de base no escore de dispneia na semana 52 é baseada em um Modelo Misto de Medidas Repetidas, com efeitos fixos para o escore de dispneia de linha de base, padrão fibrótico de TCAR, visita, interação tratamento por consulta, interação de pontuação de dispneia por consulta na linha de base e interação aleatória efeito para o participante, visita como medida repetida. A média ajustada é baseada em todos os participantes analisados ​​no modelo.
Semana 51
Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do King's Brief Intersticial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Prazo: Linha de base
O questionário King's Brief Intersticial Lung Disease (K-BILD) consiste em 15 itens e 3 domínios: falta de ar e atividades, sintomas psicológicos e torácicos. A pontuação possível varia de 0 a 100, sendo que a pontuação de 100 representa o melhor estado de saúde. Se os itens ausentes fossem >50% por domínio, a pontuação do domínio era definida como ausente. Se algum dos escores de domínio estivesse ausente, o escore total era definido como ausente. Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do K-BILD na semana 52 na população geral. Uma leve frustração pode ser experimentada pelo participante ao preencher o questionário por telefone com o coordenador do estudo. O participante pode pular perguntas e não preencher o questionário, se desejar.
Linha de base
Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do King's Brief Intersticial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Prazo: Semana 2
O questionário King's Brief Intersticial Lung Disease (K-BILD) consiste em 15 itens e 3 domínios: falta de ar e atividades, sintomas psicológicos e torácicos. A pontuação possível varia de 0 a 100, sendo que a pontuação de 100 representa o melhor estado de saúde. Se os itens ausentes fossem >50% por domínio, a pontuação do domínio era definida como ausente. Se algum dos escores de domínio estivesse ausente, o escore total era definido como ausente. Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do K-BILD na semana 52 na população geral. Uma leve frustração pode ser experimentada pelo participante ao preencher o questionário por telefone com o coordenador do estudo. O participante pode pular perguntas e não preencher o questionário, se desejar.
Semana 2
Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do King's Brief Intersticial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Prazo: Semana 18
O questionário King's Brief Intersticial Lung Disease (K-BILD) consiste em 15 itens e 3 domínios: falta de ar e atividades, sintomas psicológicos e torácicos. A pontuação possível varia de 0 a 100, sendo que a pontuação de 100 representa o melhor estado de saúde. Se os itens ausentes fossem >50% por domínio, a pontuação do domínio era definida como ausente. Se algum dos escores de domínio estivesse ausente, o escore total era definido como ausente. Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do K-BILD na semana 52 na população geral. Uma leve frustração pode ser experimentada pelo participante ao preencher o questionário por telefone com o coordenador do estudo. O participante pode pular perguntas e não preencher o questionário, se desejar.
Semana 18
Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do King's Brief Intersticial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Prazo: Semana 30
O questionário King's Brief Intersticial Lung Disease (K-BILD) consiste em 15 itens e 3 domínios: falta de ar e atividades, sintomas psicológicos e torácicos. A pontuação possível varia de 0 a 100, sendo que a pontuação de 100 representa o melhor estado de saúde. Se os itens ausentes fossem >50% por domínio, a pontuação do domínio era definida como ausente. Se algum dos escores de domínio estivesse ausente, o escore total era definido como ausente. Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do K-BILD na semana 52 na população geral. Uma leve frustração pode ser experimentada pelo participante ao preencher o questionário por telefone com o coordenador do estudo. O participante pode pular perguntas e não preencher o questionário, se desejar.
Semana 30
Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do King's Brief Intersticial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Prazo: Semana 44
O questionário King's Brief Intersticial Lung Disease (K-BILD) consiste em 15 itens e 3 domínios: falta de ar e atividades, sintomas psicológicos e torácicos. A pontuação possível varia de 0 a 100, sendo que a pontuação de 100 representa o melhor estado de saúde. Se os itens ausentes fossem >50% por domínio, a pontuação do domínio era definida como ausente. Se algum dos escores de domínio estivesse ausente, o escore total era definido como ausente. Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do K-BILD na semana 52 na população geral. Uma leve frustração pode ser experimentada pelo participante ao preencher o questionário por telefone com o coordenador do estudo. O participante pode pular perguntas e não preencher o questionário, se desejar.
Semana 44
Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do King's Brief Intersticial Lung Disease Questionnaire (K-BILD)
Prazo: Semana 51
O questionário King's Brief Intersticial Lung Disease (K-BILD) consiste em 15 itens e 3 domínios: falta de ar e atividades, sintomas psicológicos e torácicos. A pontuação possível varia de 0 a 100, sendo que a pontuação de 100 representa o melhor estado de saúde. Se os itens ausentes fossem >50% por domínio, a pontuação do domínio era definida como ausente. Se algum dos escores de domínio estivesse ausente, o escore total era definido como ausente. Alteração absoluta da linha de base na pontuação total do K-BILD na semana 52 na população geral. Uma leve frustração pode ser experimentada pelo participante ao preencher o questionário por telefone com o coordenador do estudo. O participante pode pular perguntas e não preencher o questionário, se desejar.
Semana 51
Progressão dos achados da TCAR de tórax classificados de acordo com o sistema da Classificação Internacional de Tomografia Computadorizada de Alta Resolução para Doenças Respiratórias Ocupacionais e Ambientais (ICOERD)
Prazo: Semana 52
Alteração nos achados da TCAR de tórax classificados de acordo com o sistema da Classificação Internacional de Tomografia Computadorizada de Alta Resolução para Doenças Respiratórias Ocupacionais e Ambientais (ICOERD)
Semana 52
Teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: Semana 52
Mudança na distância percorrida desde a linha de base.
Semana 52
Tempo para todas as causas de mortalidade
Prazo: 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento
Tempo até a morte acima de 52 semanas definido como o tempo desde a data da primeira ingestão do medicamento até a data da morte por qualquer causa para participantes com data de morte conhecida (por qualquer causa).
52 semanas após a primeira ingestão do medicamento
Tempo para mortalidade respiratória acima de 52 semanas
Prazo: 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento
O tempo até a morte por causa respiratória acima de 52 semanas é definido como o tempo desde a data da primeira ingestão do medicamento até a data da morte atribuída a causas respiratórias.
52 semanas após a primeira ingestão do medicamento
Tempo para progressão (definido como ≥10% de declínio absoluto na capacidade vital forçada (FVC)% previsto) ou morte
Prazo: Mais de 52 semanas
O tempo até a progressão ou morte em 52 semanas é definido como o tempo desde a data da primeira ingestão do medicamento até a data da progressão ou data da morte (de qualquer causa) se um participante morreu antes. A data de progressão é definida como a data em que ≥ 10% do declínio absoluto no percentual de CVF previsto em comparação com a linha de base ocorreu pela primeira vez conforme medido pelo teste de espirometria
Mais de 52 semanas
Proporção de pacientes com um declínio relativo desde a linha de base no VEF1 e/ou FVC% previsto de mais de 10% na semana 52
Prazo: Até 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento
Medido com teste de espirometria durante o curso de estudo
Até 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento
Proporção de pacientes com um declínio relativo da linha de base em FEV1 e/ou FVC% previsto de mais de 5% na semana 52
Prazo: Até 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento
Medido com teste de espirometria durante o curso de estudo
Até 52 semanas após a primeira ingestão do medicamento
Proporção de pacientes com um declínio absoluto da linha de base na % de CVF prevista de >10% na semana 52
Prazo: Semana 52
Medido com teste de espirometria durante o curso de estudo
Semana 52
Proporção de pacientes com um declínio absoluto da linha de base na % de CVF prevista de > 5% na semana 52
Prazo: Semana 52
Medido com teste de espirometria durante o curso de estudo
Semana 52
Alteração absoluta desde a linha de base em Viver com Fibrose Pulmonar (L-PF) Pontuação total na semana 52
Prazo: Semana 52
O escore do sintoma de tosse será calculado por meio do questionário vivendo com fibrose pulmonar (L-PF). A pontuação do sintoma de tosse L-PF varia de 0 a 92; quanto maior a pontuação, maior o comprometimento.
Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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West Virginia University

Investigadores

  • Investigador principal: Rahul Sangani, MD, West Virginia University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

5 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2012199067

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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