Différentes doses de sirolimus pour le traitement d'entretien de l'hémangioendothéliome kaposiforme

Critère d'intégration:

Présentant un KHE présentant les caractéristiques suivantes :

1. Mâle et femelle;
2. Entre 0 et 14 ans ;

3. Diagnostic de KHE tel que déterminé par :

   • Biopsie;
   • Résultats IRM compatibles ;
   • Histoire et caractéristiques cliniques.
4. Les patients devaient avoir une fonction hépatique, rénale et médullaire adéquate, ainsi qu'une absence d'infection active.
5. Consentement des parents (ou de la personne détenant l'autorité parentale dans les familles) : consentement éclairé écrit signé et daté.

Critère d'exclusion:

1. Patients contre-indiqués pour l'administration de sirolimus (par exemple, ceux présentant une allergie au sirolimus ou à un autre analogue de la rapamycine)
2. Exposition à la chimiothérapie, à l'embolisation, aux corticostéroïdes, au propranolol, à la sclérothérapie ou à tout autre agent expérimental dans les semaines précédant l'inscription à l'étude ;
3. Les patients avaient des antécédents d'intervention chirurgicale majeure dans les 2 semaines précédant l'inscription ;
4. Patients ayant des antécédents de traitement par sirolimus ou un autre inhibiteur de mTOR ;
5. Toute preuve connue d'une infection locale ou systémique non contrôlée, définie comme la réception d'antibiotiques par voie intraveineuse au moment de l'inscription ;
6. Maladies médicales graves et/ou incontrôlées concomitantes qui pourraient compromettre la participation à l'étude (par ex. diabète non contrôlé, hypertension non contrôlée, malnutrition sévère, maladie hépatique ou rénale chronique, ulcération active du tractus gastro-intestinal supérieur).
7. Altération de la fonction gastro-intestinale ou maladie gastro-intestinale chronique pouvant altérer de manière significative l'absorption du sirolimus.

8. Patients présentant une fonction hépatique insuffisante :

   Bilirubine totale supérieure ou égale à 1,5 × la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge et alanine aminotransférase et aspartate aminotransférase supérieures ou égales à 2,5 × la LSN pour l'âge.

9. Patients présentant une fonction rénale insuffisante :

   0 à 5 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) de 0,8 ; 6 à 10 ans, créatinine sérique maximale (mg/dL) de 1,0 ; 11-14 ans créatinine sérique maximale (mg/dL) de 1,2 ;

10. Fonction adéquate de la moelle osseuse :

    Nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1 × 109/L ;

11. Antécédents de tumeur maligne dans les 5 ans ;
12. Infection par le VIH ou déficit immunitaire connu ;
13. Indication du traitement par corticostéroïdes, vincristine, interféron-α, sirolimus ou tacrolimus pour une indication autre que l'IH ;
14. Patients incapables de participer ou de suivre le plan de traitement et d'évaluation de l'étude ;
15. Incapacité de donner un consentement éclairé.