Různé dávky sirolimu pro udržovací léčbu kaposiformního hemangioendoteliomu

Kritéria pro zařazení:

Představujeme KHE s následujícími vlastnostmi:

1. Muži a ženy;
2. Mezi 0 a 14 lety;

3. Diagnóza KHE podle:

   • Biopsie;
   • Kompatibilní nálezy MRI;
   • Historie a klinické příznaky.
4. Pacienti museli mít adekvátní funkci jater, ledvin a kostní dřeně a absenci aktivní infekce
5. Souhlas rodičů (nebo osoby s rodičovskou autoritou v rodinách): podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti, u kterých je podávání sirolimu kontraindikováno (např. pacienti s alergií na sirolimus nebo jiný analog rapamycinu)
2. Vystavení chemoterapii, embolizaci, kortikosteroidům, propranololu, skleroterapii nebo jiným zkoumaným činidlům během 1 týdne před zařazením do studie;
3. Pacienti měli v anamnéze velký chirurgický zákrok během 2 týdnů před zařazením;
4. Pacienti, kteří mají v anamnéze léčbu sirolimem nebo jiným inhibitorem mTOR;
5. Jakýkoli známý důkaz významné lokální nebo systémové nekontrolované infekce, definované jako podávání intravenózních antibiotik v době zařazení;
6. Souběžná závažná a/nebo nekontrolovaná onemocnění, která by mohla ohrozit účast ve studii (např. nekontrolovaný diabetes, nekontrolovaná hypertenze, těžká podvýživa, chronické onemocnění jater nebo ledvin, aktivní ulcerace horního gastrointestinálního traktu).
7. Porucha gastrointestinálních funkcí nebo chronické gastrointestinální onemocnění, které může významně změnit absorpci sirolimu.

8. Pacienti s nedostatečnou funkcí jater:

   Celkový bilirubin vyšší nebo roven 1,5 násobku horní hranice normy (ULN) pro věk a alaninaminotransferáza a aspartátaminotransferáza vyšší nebo roven 2,5 násobku ULN pro věk.

9. Pacienti s nedostatečnou funkcí ledvin:

   0-5 let věku maximální sérový kreatinin (mg/dl) 0,8; 6-10 let věku maximální sérový kreatinin (mg/dl) 1,0; 11-14 let maximální sérový kreatinin (mg/dl) 1,2;

10. Přiměřená funkce kostní dřeně:

    Absolutní počet neutrofilů nižší než 1 × 109/l;

11. Anamnéza malignity do 5 let;
12. HIV infekce nebo známá imunodeficience;
13. Indikace k léčbě kortikosteroidy, vinkristinem, interferonem-α, sirolimem nebo takrolimem pro jinou indikaci než IH;
14. Pacienti s neschopností zúčastnit se nebo sledovat během studie a plánu hodnocení;
15. Neschopnost dát informovaný souhlas.