- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05324384
Forskellige doser af Sirolimus til vedligeholdelsesbehandling af kaposiformt hæmangioendotheliom
Forskellige doser af Sirolimus til vedligeholdelsesbehandling af kaposiformt hæmangioendotheliom: et randomiseret kontrolleret forsøg
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Yi Ji, MD, PhD
- Telefonnummer: 86 28 85423453
- E-mail: jijiyuanyuan@163.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Siyuan Chen, MD, PhD
- Telefonnummer: 86 28 85422215
- E-mail: siy_chen@163.com
Studiesteder
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
- Rekruttering
- West China Hospital of Sichuan University
-
Kontakt:
- Yi Ji, MD, PhD
- Telefonnummer: +86 28 85423453
- E-mail: jijiyuanyuan@163.com
-
Kontakt:
- Siyuan Chen, MD, PhD
- Telefonnummer: +862885422215
- E-mail: siy_chen@163.com
-
Underforsker:
- Jiangyuan Zhou, MD
-
Underforsker:
- Yuru Lan, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Præsentation af en KHE med følgende egenskaber:
- Hankøn og hunkøn;
- mellem 0 og 14 år;
Diagnose af KHE som bestemt af:
- Biopsi;
- Forenelige MR-fund;
- Historie og kliniske træk.
- Patienterne skulle have tilstrækkelig lever-, nyre- og knoglemarvsfunktion og fravær af aktiv infektion
- Samtykke fra forældre (eller personen med forældremyndighed i familier): underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der er kontraindiceret til administration af sirolimus (f.eks. dem med allergi over for sirolimus eller anden rapamycinanalog)
- Eksponering for kemoterapi, embolisering, kortikosteroider, propranolol, skleroterapi eller andre forsøgsmidler inden for 1 uge før optagelse i undersøgelsen;
- Patienterne havde en historie med en større operation inden for 2 uger før indskrivning;
- Patienter, der tidligere har haft behandling med sirolimus eller anden mTOR-hæmmer;
- Ethvert kendt tegn på signifikant lokal eller systemisk ukontrolleret infektion, defineret som modtagelse af intravenøs antibiotika på tidspunktet for indskrivning;
- Samtidige alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske sygdomme, der kan kompromittere deltagelse i undersøgelsen (f. ukontrolleret diabetes, ukontrolleret hypertension, alvorlig underernæring, kronisk lever- eller nyresygdom, aktiv sårdannelse i den øvre mave-tarmkanal).
- Svækkelse af mave-tarmfunktionen eller kronisk mave-tarmsygdom, der kan ændre absorptionen af sirolimus væsentligt.
Patienter med utilstrækkelig leverfunktion:
Total bilirubin højere end eller lig med 1,5 × den øvre grænse for normalværdien (ULN) for alder og alaninaminotransferase og aspartataminotransferase højere end eller lig med 2,5 × ULN for alder.
Patienter med utilstrækkelig nyrefunktion:
0-5 års alderen maksimalt serumkreatinin (mg/dL) på 0,8; 6-10 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,0; 11-14 år maksimal serumkreatinin (mg/dL) på 1,2;
Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion:
Absolut neutrofiltal lavere end 1 × 109/L;
- Anamnese med en malignitet inden for 5 år;
- HIV-infektion eller kendt immundefekt;
- Indikation for behandling med kortikosteroider, vincristin, interferon-α, sirolimus eller tacrolimus for en anden indikation end IH;
- Patienter med manglende evne til at deltage i eller følge op under undersøgelsens behandlings- og vurderingsplan;
- Manglende evne til at give informeret samtykke.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Regelmæssig dosis af sirolimus
Sirolimus Den laveste plasmakoncentration af sirolimus holdes inden for intervallet 10-15 ng/ml ved at justere sirolimus-dosis i 1 år.
|
Brug af forskellige doser af det samme lægemiddel
Andre navne:
|
Eksperimentel: Lav dosis sirolimus
Plasma-dalkoncentrationen af sirolimus holdes inden for intervallet 10-15 ng/ml ved at justere sirolimus-dosis i 6 måneder.
Derefter holdes plasma-dalkoncentrationen af sirolimus inden for området 5-8 ng/ml ved at justere sirolimus-dosis i 6 måneder.
|
Brug af forskellige doser af det samme lægemiddel
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændringerne i KHE-volumen
Tidsramme: 12 måneder.
|
Respons på terapi blev målt ved volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) analyser blev udført ved baseline og 6 og 12 måneder efter behandling og blev uafhængigt vurderet af 2 radiologer.
Ændringer i KHE-størrelse blev klassificeret som yderligere vækst (stigning på ≥10%), ingen ændring (<10% stigning og <10% fald), delvis involution (fald på ≥10% og <75%), næsten fuldstændig involution (fald på ≥75 % og <100 %) eller fuldstændig involution (100 %).
|
12 måneder.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Livskvalitet (QOL) hos patienter
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder.
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant Scales (<2 år) eller Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Scales (2-18 år) blev brugt.
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder.
|
Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder.
|
Hyppighed af uønskede hændelser (f.
mave-tarmlidelser, blod- og lymfesystemlidelser, stofskifteforstyrrelser eller andre unormale laboratorieresultater, hudlidelser og generelle lidelser osv.) indsamlet af investigator og rapporteret af forældre.
Alle uønskede hændelser blev indsamlet og klassificeret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 4.0 (CTCAE v4.0).
Årsagssammenhængen af den uønskede hændelse blev bestemt af det tværfaglige personale og blev klassificeret som definitivt ikke relateret, sandsynligvis ikke relateret, muligvis relateret, sandsynligvis relateret eller definitivt relateret.
Eventuelle dosisreduktioner, afbrydelser eller ophør, der blev gennemført efter efterforskernes skøn, blev registreret.
|
Baseline, 6 måneder, 12 måneder.
|
Ændringerne i patientens muskuloskeletale komplikation.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder.
|
Sværhedsgraden af muskuloskeletale komplikationer blev vurderet ved at bruge en 4-punkts skala: 1, asymptomatiske eller milde symptomer, kun kliniske eller diagnostiske observationer; 2, moderate symptomer, begrænsende alderssvarende instrumentelle aktiviteter i dagligdagen; 3, alvorlige eller medicinsk signifikante symptomer, invaliderende eller begrænsende egenomsorgsaktiviteter i dagligdagen; og 4, livstruende konsekvenser, med akut indgreb angivet.
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder.
|
Ændringerne af blodpladetal.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder.
|
Blodpladetal
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder.
|
Ændringer af fibrinogenniveauer.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder.
|
Fibrinogen niveauer
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder.
|
Ændringerne af D-dimer niveauer.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder.
|
D-dimer niveauer
|
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Ji Y, Chen S, Yang K, Xia C, Li L. Kaposiform hemangioendothelioma: current knowledge and future perspectives. Orphanet J Rare Dis. 2020 Feb 3;15(1):39. doi: 10.1186/s13023-020-1320-1.
- Ji Y, Chen S, Xiang B, Li K, Xu Z, Yao W, Lu G, Liu X, Xia C, Wang Q, Li Y, Wang C, Yang K, Yang G, Tang X, Xu T, Wu H. Sirolimus for the treatment of progressive kaposiform hemangioendothelioma: A multicenter retrospective study. Int J Cancer. 2017 Aug 15;141(4):848-855. doi: 10.1002/ijc.30775. Epub 2017 May 26.
- Wang Z, Yao W, Sun H, Dong K, Ma Y, Chen L, Zheng S, Li K. Sirolimus therapy for kaposiform hemangioendothelioma with long-term follow-up. J Dermatol. 2019 Nov;46(11):956-961. doi: 10.1111/1346-8138.15076. Epub 2019 Sep 5.
- Croteau SE, Liang MG, Kozakewich HP, Alomari AI, Fishman SJ, Mulliken JB, Trenor CC 3rd. Kaposiform hemangioendothelioma: atypical features and risks of Kasabach-Merritt phenomenon in 107 referrals. J Pediatr. 2013 Jan;162(1):142-7. doi: 10.1016/j.jpeds.2012.06.044. Epub 2012 Aug 4.
- Rossler J, Baselga E, Davila V, Celis V, Diociaiuti A, El Hachem M, Mestre S, Haeberli D, Prokop A, Hanke C, Loichinger W, Quere I, Baumgartner I, Niemeyer CM, Kapp FG. Severe adverse events during sirolimus "off-label" therapy for vascular anomalies. Pediatr Blood Cancer. 2021 Aug;68(8):e28936. doi: 10.1002/pbc.28936. Epub 2021 Feb 13.
- Ji Y, Chen S, Zhou J, Yang K, Zhang X, Xiang B, Qiu T, Gong X, Zhang Z, Lan Y, Hu F, Kong F, Qiu Q, Zhang Y. Sirolimus plus prednisolone vs sirolimus monotherapy for kaposiform hemangioendothelioma: a randomized clinical trial. Blood. 2022 Mar 17;139(11):1619-1630. doi: 10.1182/blood.2021014027.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Virussygdomme
- Infektioner
- Neoplasmer, bindevæv og blødt væv
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Hæmatologiske sygdomme
- DNA-virusinfektioner
- Trombocytopeni
- Blodpladeforstyrrelser
- Herpesviridae infektioner
- Sarkom
- Hæmangiom
- Neoplasmer, vaskulært væv
- Sarkom, Kaposi
- Hemangioendotheliom
- Kasabach-Merritt syndrom
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Anti-infektionsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Sirolimus
Andre undersøgelses-id-numre
- 2022-405
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hemangioendotheliom
-
West China HospitalRekrutteringTacrolimus, Kaposiform Hemangioendothelioma, Tufted AngiomaKina
-
Ikena OncologyRekrutteringSolid tumor | Solide tumorer, voksen | Malignt Pleural Mesotheliom (MPM) | Epithelioid Hemangioendothelioma (EHE) | NF2 mangelfuld mesotheliom | Andre NF2-deficiente solide tumorer og solide tumorer med YAP1/TAZ-fusionsgener | NF2 mangel | YAP1 eller TAZ Gene FusionsForenede Stater, Det Forenede Kongerige
Kliniske forsøg med Sirolimus
-
Aadi Bioscience, Inc.Godkendt til markedsføringTSC1 | TSC2 | PEComa, ondartet | mTOR Pathway Abberation
-
Aadi Bioscience, Inc.AfsluttetHøjgradig recidiverende gliom og nydiagnosticeret glioblastomForenede Stater
-
Johns Hopkins UniversityMacuSight, Inc.AfsluttetPanuveitis | Uveitis | Posterior Uveitis | Mellemliggende uveitisForenede Stater
-
Stefan Schieke MDTrukket tilbageKutant T-celle lymfom (CTCL)Forenede Stater
-
Brigham and Women's HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetLymfangioleiomyomatoseForenede Stater
-
Xijing HospitalAir Force Military Medical University, China; Shanghai MicroPort Medical... og andre samarbejdspartnereUkendt
-
The University of Texas Health Science Center,...Society for Pediatric DermatologyAfsluttetTuberøs sklerose | Neurofibromatoser | Neurofibrom | AngiofibromForenede Stater
-
OrbusNeichCCRF Inc., Beijing, China; OrbusNeich Medical (Shenzhen), Co. Ltd.Afsluttet
-
Nanjing First Hospital, Nanjing Medical UniversityTrukket tilbageKoronararteriesygdom
-
Meril Life Sciences Pvt. Ltd.Lifecare Institute of Medical Sciences and Research Ahmedabad Gujarat...Afsluttet