不同剂量西罗莫司维持治疗卡波西样血管内皮瘤

纳入标准：

呈现具有以下特征的 KHE：

1. 男性和女性;
2. 0至14岁之间；

3. KHE 的诊断依据：

   • 活检；
   • 兼容的 MRI 结果；
   • 病史和临床特征。
4. 要求患者有足够的肝、肾和骨髓功能，并且没有活动性感染
5. 父母（或家庭中拥有父母权力的人）的同意：签署并注明日期的书面知情同意书。

排除标准：

1. 禁忌使用西罗莫司的患者（例如对西罗莫司或其他雷帕霉素类似物过敏的患者）
2. 入组研究前 1 周内接触过化疗、栓塞、皮质类固醇、普萘洛尔、硬化疗法或任何其他研究药物；
3. 患者入组前2周内有重大手术史；
4. 有西罗莫司或其他mTOR抑制剂治疗史的患者；
5. 任何已知的明显局部或全身不受控制感染的证据，定义为在入组时接受静脉注射抗生素；
6. 并发严重和/或不受控制的疾病可能会影响研究的参与（例如， 未控制的糖尿病、未控制的高血压、严重营养不良、慢性肝病或肾病、活动性上胃肠道溃疡）。
7. 胃肠道功能受损或慢性胃肠道疾病可能会显着改变西罗莫司的吸收。

8. 肝功能不足的患者：

   总胆红素高于或等于年龄正常上限 (ULN) 的 1.5 倍，丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶高于或等于年龄正常上限 (ULN) 的 2.5 倍。

9. 肾功能不全的患者：

   0-5岁最大血清肌酐（mg/dL）为0.8； 6-10岁最大血清肌酐（mg/dL）为1.0； 11-14岁最大血清肌酐（mg/dL）为1.2；

10. 充足的骨髓功能：

    中性粒细胞绝对计数低于1×109/L；

11. 5年内有恶性肿瘤病史；
12. HIV 感染或已知的免疫缺陷；
13. 使用皮质类固醇、长春新碱、干扰素-α、西罗莫司或他克莫司治疗 IH 以外的适应症的指征；
14. 在研究治疗和评估计划期间无法参与或随访的患者；
15. 无法给予知情同意。